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Thérapie génique pour la maladie granulomateuse chronique liée à l'X (CGD) chez les enfants (XCGDinChildren)

26 septembre 2011 mis à jour par: University of Zurich

Étude de thérapie génique de phase I/II pour la maladie granulomateuse chronique liée à l'X chez les enfants

Le but de l'étude est d'évaluer les effets secondaires et les risques après la perfusion de cellules CD34+ autologues corrigées par le gène rétroviral du sang périphérique d'enfants conditionnés par chimiothérapie (busulfan) atteints de maladie granulomateuse chronique (CGD). Les granulocytes actifs fonctionnels et corrigés du gène dans le sang périphérique et la greffe dans la moelle osseuse des patients seront également surveillés et documentés.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

2

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Suisse
      • Zürich, Suisse, CH-8032
        • University Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Maladie granulomateuse chronique liée à l'X
  • antécédents d'infections graves menaçant le pronostic vital
  • pas de donneur HLA apparenté ou non apparenté
  • résistant à la thérapie infections potentiellement mortelles/dysfonctionnement d'organe
  • aucune autre option de traitement, par ex. GCSH

Critère d'exclusion:

  • > 18 ans
  • Infection par le VIH
  • espérance de vie > 2 ans
  • infections traitables par thérapie conventionnelle (antibiotiques, antimycosiques, granulocytes allogéniques)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
éradication des infections bactériennes et/ou fongiques réfractaires au traitement préexistantes
Délai: 6 mois
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Reconstitution de la production de ROS par les cellules sanguines périphériques
Délai: 1 mois
1 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Zurich

Collaborateurs

Goethe University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Reinhard Seger, Prof Dr med, University Children's Hospital, Zurich
  • Chaise d'étude: Janine Reichenbach, PD Dr med, University Children's Hospital, Zurich
  • Chaise d'étude: Ulrich Siler, Dr rer nat, University Children's Hospital, Zurich
  • Chaise d'étude: Manuel Grez, Dr rer nat, Georg Speyer Research Institute, Frankfurt a.M.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2004

Achèvement primaire (RÉEL)

1 décembre 2010

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 septembre 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 juin 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2009

Première publication (ESTIMATION)

24 juin 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

27 septembre 2011

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 septembre 2011

Dernière vérification

1 septembre 2011

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PedsZürich_GT05

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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