Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genterapi för X-länkad kronisk granulomatös sjukdom (CGD) hos barn (XCGDinChildren)

26 september 2011 uppdaterad av: University of Zurich

Fas I/II genterapistudie för X-länkad kronisk granulomatös sjukdom hos barn

Syftet med studien är att utvärdera biverkningar och risker efter infusion av retrovirala genkorrigerade autologa CD34+-celler i det perifera blodet hos kemoterapikonditionerade (busulfan) barn med kronisk granulomatös sjukdom (CGD). Även genkorrigerade och funktionella aktiva granulocyter i det perifera blodet och transplantationen i benmärgen hos patienterna kommer att övervakas och dokumenteras.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

2

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, CH-8032
        • University Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • x-länkad kronisk granulomatös sjukdom
  • historia av livshotande allvarliga infektioner
  • ingen HLA-matchad relaterad eller obesläktad givare
  • terapiresistenta livshotande infektioner/organdysfunktion
  • inga andra behandlingsalternativ t.ex. HSCT

Exklusions kriterier:

  • > 18 år
  • HIV-infektion
  • medellivslängd > 2 år
  • infektioner som kan behandlas med konventionell terapi (antibiotika, antimykotika, allogena granulocyter)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
utrotning av redan existerande behandlingsrefraktära bakteriella och/eller svampinfektioner
Tidsram: 6 månader
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Rekonstitution av ROS-produktion av perifera blodkroppar
Tidsram: 1 månad
1 månad

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Zurich

Samarbetspartners

Goethe University

Utredare

  • Huvudutredare: Reinhard Seger, Prof Dr med, University Children's Hospital, Zurich
  • Studiestol: Janine Reichenbach, PD Dr med, University Children's Hospital, Zurich
  • Studiestol: Ulrich Siler, Dr rer nat, University Children's Hospital, Zurich
  • Studiestol: Manuel Grez, Dr rer nat, Georg Speyer Research Institute, Frankfurt a.M.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2004

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 december 2010

Avslutad studie (FAKTISK)

1 september 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 juni 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2009

Första postat (UPPSKATTA)

24 juni 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

27 september 2011

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 september 2011

Senast verifierad

1 september 2011

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PedsZürich_GT05

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera