儿童 X 连锁慢性肉芽肿病 (CGD) 的基因治疗 (XCGDinChildren)
2011年9月26日 更新者：University of Zurich
儿童 X 连锁慢性肉芽肿病的 I/II 期基因治疗研究
该研究的目的是评估在患有慢性肉芽肿病 (CGD) 的化疗条件（白消安）儿童的外周血中输注逆转录病毒基因校正的自体 CD34+ 细胞后的副作用和风险。
还将监测并记录患者外周血中基因校正和功能活跃的粒细胞以及患者骨髓中的植入。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
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Zürich、瑞士、CH-8032
- University Children's Hospital
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- x连锁慢性肉芽肿病
- 危及生命的严重感染史
- 没有 HLA 匹配的相关或无关供体
- 治疗顽固性危及生命的感染/器官功能障碍
- 没有其他治疗选择 HSCT
排除标准：
- > 18 岁
- 艾滋病毒感染
- 预期寿命 > 2 年
- 可通过常规疗法治疗的感染（抗生素、抗真菌药、同种异体粒细胞）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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根除预先存在的治疗难治性细菌和/或真菌感染
大体时间：6个月
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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重建外周血细胞产生的 ROS
大体时间：1个月
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1个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Reinhard Seger, Prof Dr med、University Children's Hospital, Zurich
- 学习椅：Janine Reichenbach, PD Dr med、University Children's Hospital, Zurich
- 学习椅：Ulrich Siler, Dr rer nat、University Children's Hospital, Zurich
- 学习椅：Manuel Grez, Dr rer nat、Georg Speyer Research Institute, Frankfurt a.M.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2004年6月1日
初级完成 (实际的)
2010年12月1日
研究完成 (实际的)
2011年9月1日
研究注册日期
首次提交
2009年6月22日
首先提交符合 QC 标准的
2009年6月23日
首次发布 (估计)
2009年6月24日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年9月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年9月26日
最后验证
2011年9月1日
更多信息
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