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Terapia génica para la enfermedad granulomatosa crónica (CGD) ligada al cromosoma X en niños (XCGDinChildren)

26 de septiembre de 2011 actualizado por: University of Zurich

Estudio de terapia génica de fase I/II para la enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X en niños

El objetivo del estudio es evaluar los efectos secundarios y los riesgos después de la infusión de células CD34+ autólogas corregidas genéticamente retrovirales de la sangre periférica de niños tratados con quimioterapia (busulfán) con enfermedad granulomatosa crónica (CGD). También se controlarán y documentarán los granulocitos activos corregidos genéticamente y funcionales en la sangre periférica y el injerto en la médula ósea de los pacientes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Suiza
      • Zürich, Suiza, CH-8032
        • University Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma x
  • antecedentes de infecciones graves potencialmente mortales
  • sin donante relacionado o no relacionado con HLA compatible
  • Infecciones/disfunciones orgánicas resistentes a la terapia que amenazan la vida
  • no hay otras opciones de tratamiento, p. TCMH

Criterio de exclusión:

  • > 18 años de edad
  • infección por VIH
  • esperanza de vida > 2 años
  • infecciones tratables con terapia convencional (antibióticos, antimicóticos, granulocitos alogénicos)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
erradicación de infecciones bacterianas y/o fúngicas refractarias a la terapia preexistente
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Reconstitución de la producción de ROS por células de sangre periférica
Periodo de tiempo: 1 mes
1 mes

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Zurich

Colaboradores

Goethe University

Investigadores

  • Investigador principal: Reinhard Seger, Prof Dr med, University Children's Hospital, Zurich
  • Silla de estudio: Janine Reichenbach, PD Dr med, University Children's Hospital, Zurich
  • Silla de estudio: Ulrich Siler, Dr rer nat, University Children's Hospital, Zurich
  • Silla de estudio: Manuel Grez, Dr rer nat, Georg Speyer Research Institute, Frankfurt a.M.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2004

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de diciembre de 2010

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de septiembre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de junio de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de junio de 2009

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

24 de junio de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

27 de septiembre de 2011

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de septiembre de 2011

Última verificación

1 de septiembre de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PedsZürich_GT05

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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