Terapia genowa w przypadku przewlekłej choroby ziarniniakowej sprzężonej z chromosomem X (CGD) u dzieci (XCGDinChildren)
26 września 2011 zaktualizowane przez: University of Zurich
Faza I/II badanie terapii genowej dotyczące przewlekłej choroby ziarniniakowej sprzężonej z chromosomem X u dzieci
Celem pracy jest ocena skutków ubocznych i zagrożeń po infuzji autologicznych komórek CD34+ skorygowanych genem retrowirusowym z krwi obwodowej dzieci kondycjonowanych chemioterapią (busulfanem) z przewlekłą chorobą ziarniniakową (CGD).
Monitorowane i dokumentowane będą również skorygowane genetycznie i funkcjonalne aktywne granulocyty we krwi obwodowej oraz wszczepy do szpiku kostnego pacjentów.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
2
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Zürich, Szwajcaria, CH-8032
- University Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- przewlekła choroba ziarniniakowa sprzężona z chromosomem X
- historia zagrażających życiu ciężkich zakażeń
- żaden spokrewniony lub niespokrewniony dawca zgodny pod względem HLA
- oporne na leczenie zagrażające życiu infekcje/dysfunkcje narządów
- brak innych możliwości leczenia np. HSCT
Kryteria wyłączenia:
- > 18 lat
- Zakażenie wirusem HIV
- oczekiwana długość życia > 2 lata
- infekcje leczone konwencjonalną terapią (antybiotyki, leki przeciwgrzybiczne, granulocyty allogeniczne)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
eradykacja wcześniej istniejących, opornych na leczenie zakażeń bakteryjnych i/lub grzybiczych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Rekonstytucja produkcji ROS przez komórki krwi obwodowej
Ramy czasowe: 1 miesiąc
|
1 miesiąc
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Reinhard Seger, Prof Dr med, University Children's Hospital, Zurich
- Krzesło do nauki: Janine Reichenbach, PD Dr med, University Children's Hospital, Zurich
- Krzesło do nauki: Ulrich Siler, Dr rer nat, University Children's Hospital, Zurich
- Krzesło do nauki: Manuel Grez, Dr rer nat, Georg Speyer Research Institute, Frankfurt a.M.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2004
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 grudnia 2010
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 września 2011
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 czerwca 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 czerwca 2009
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
24 czerwca 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
27 września 2011
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 września 2011
Ostatnia weryfikacja
1 września 2011
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Zespoły niedoboru odporności
- Choroby układu odpornościowego
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Choroby limfatyczne
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia leukocytów
- Dysfunkcja bakteriobójcza fagocytów
- Ziarniniak
- Choroba ziarniniakowa, przewlekła
Inne numery identyfikacyjne badania
- PedsZürich_GT05
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .