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Terapia genica per la malattia granulomatosa cronica legata all'X (CGD) nei bambini (XCGDinChildren)

26 settembre 2011 aggiornato da: University of Zurich

Studio di terapia genica di fase I/II per la malattia granulomatosa cronica legata all'X nei bambini

Lo scopo dello studio è valutare gli effetti collaterali ei rischi dopo l'infusione di cellule CD34+ autologhe corrette dal gene retrovirale del sangue periferico di bambini condizionati da chemioterapia (busulfano) con malattia granulomatosa cronica (CGD). Verranno monitorati e documentati anche i granulociti attivi geneticamente corretti e funzionali nel sangue periferico e l'attecchimento nel midollo osseo dei pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Svizzera
      • Zürich, Svizzera, CH-8032
        • University Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Malattia granulomatosa cronica legata all'X
  • storia di infezioni gravi potenzialmente letali
  • nessun donatore correlato o non correlato HLA compatibile
  • infezioni pericolose per la vita resistenti alla terapia/disfunzione d'organo
  • nessun'altra opzione di trattamento, ad es. HSCT

Criteri di esclusione:

  • > 18 anni
  • Infezione da HIV
  • aspettativa di vita > 2 anni
  • infezioni trattabili con terapia convenzionale (antibiotici, antimicotici, granulociti allogenici)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
eradicazione di infezioni batteriche e/o fungine refrattarie alla terapia preesistente
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Ricostituzione della produzione di ROS da parte delle cellule del sangue periferico
Lasso di tempo: 1 mese
1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Zurich

Collaboratori

Goethe University

Investigatori

  • Investigatore principale: Reinhard Seger, Prof Dr med, University Children's hospital, Zürich
  • Cattedra di studio: Janine Reichenbach, PD Dr med, University Children's hospital, Zürich
  • Cattedra di studio: Ulrich Siler, Dr rer nat, University Children's hospital, Zürich
  • Cattedra di studio: Manuel Grez, Dr rer nat, Georg Speyer Research Institute, Frankfurt a.M.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2004

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 dicembre 2010

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 settembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 giugno 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 giugno 2009

Primo Inserito (STIMA)

24 giugno 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

27 settembre 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 settembre 2011

Ultimo verificato

1 settembre 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PedsZürich_GT05

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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