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ALS 患者における神経栄養因子 (MSC-NTF) を分泌する自家培養間葉系骨髄間質細胞。

2019年1月8日 更新者:Brainstorm-Cell Therapeutics

ALS 患者における、神経栄養因子を分泌する自家培養間葉系骨髄間質細胞 (MSC-NTF) の移植の安全性、忍容性、および治療効果を評価するための第 I/II 相非盲検試験。

この研究では、早期の筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者の可能な治療法として、神経栄養因子を分泌する自家培養間葉系骨髄間質細胞(MSC-NTF)の注射の安全性、忍容性、および治療効果(予備的有効性)を評価します。そして進行性の病気の段階。

調査の概要

詳細な説明

この研究は、イスラエルのエルサレムにあるハダサ・ヘブライ大学医療センターの神経科および神経免疫学研究所で実施される単一施設試験です。 登録されたすべての患者は、研究登録前に文書化されたALS疾患の病歴を持っています。 期間が 6 か月未満の初期段階の ALS 疾患と診断された患者、および期間が 6 ~ 12 か月の進行期の ALS 疾患と診断された患者。 全体として、24 人の患者が募集され、ALS 疾患の重症度に基づいて 2 つの治療グループに割り当てられます。

適格な患者が研究に登録され、疾患の進行率を決定するために3か月の「導入期間」の間、2週間ごとに観察されます。 登録後約6週間後の「実行期間」中、両方の研究グループの患者は骨髄吸引手順を受け、Brainstorm Cell Therapeutics Ltd独自の方法に基づいて骨髄吸引液からMSC-NTF細胞が生成されます。 最後の「ランインピリオド」訪問で、両方の研究グループの患者が治療を受け、MSC-NTFがIMまたはIT注射によって初期および進行性ALS患者にそれぞれ移植されます。

MSC-NTF 移植後、患者は 6 か月の治療後のフォローアップ期間にわたって毎月観察されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

      • Jerusalem、イスラエル、91120
        • Hadassah Medical Organization

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年~71年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 明確なまたは可能性のある ALS の El Escorial 基準
  2. 20~75歳の男性または妊娠していない女性。
  3. 患者は精神的に無傷で、心理的に安定している
  4. 初期段階の ALS- 患者は、ALS-FRS-R スケールが 30 以上で、疾患期間が 2 年未満です。または、進行期 ALS- 患者は、ALS-FRS-R スケールが 15-30 です。および2年未満の疾患期間
  5. 初期段階の ALS の場合 - 患者は十分にかさばる筋肉を持っています。 または、進行期の ALS の場合 - FVC が 60% 以上の患者
  6. 参加者は手順の性質を理解し、研究手順の前に書面によるインフォームドコンセントを提供します。

除外基準:

  1. HBV、HCV、HIV、マイコプラズマの陽性検査。
  2. CSF中の高タンパク。
  3. CSFのリンパ球増加症。
  4. 抗GM1抗体陽性。
  5. -患者は、神経伝導速度によって確認された重大な伝導ブロックまたは遅い神経伝導速度(30%以上の減少)を持っています-EMG研究。
  6. 患者は呼吸依存症です。
  7. 腎不全、肝機能障害
  8. -重大な心臓病、悪性疾患、または患者を危険にさらしたり、結果を解釈する能力を妨げる可能性のあるその他の疾患に苦しんでいる患者
  9. アクティブな感染症。
  10. -この研究の開始前1か月以内の別の臨床試験への参加。
  11. -プロトコルの要件を遵守することを望まない、または遵守できない被験者。
  12. -患者は以前に細胞療法による治療を受けていません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:非ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:MSC-NTF 細胞 IM
初期段階の患者における筋肉内投与
初期の ALS 患者: 自家 MSC-NTF 細胞は、軽度の麻酔下で、事前に設計されたグリッドに従って、患者の臨床的に影響を受けていない (または軽度の影響しか受けていない) 上腕二頭筋および上腕三頭筋に筋肉内に移植されます。 筋肉内注射は、26 ゲージの針で 1.5 cm の深さまで行います (注射が脂肪組織ではなく筋肉に行われるようにします)。 患者は、合計 2,400 万個の細胞を 24 か所に注射されます。
実験的:MSC-NTF細胞 IT
進行期患者における髄腔内投与
進行性 ALS 患者の場合: 自家 MSC-NTF 細胞は、軽度の麻酔下で (標準的な腰椎穿刺を介して) 髄腔内に移植され、合計 6,000 万個の細胞が移植されます。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
神経栄養因子を分泌する自家培養間葉系骨髄間質細胞(MSC-NTF)の単回投与の安全性評価と忍容性
時間枠:6ヵ月
神経栄養因子を分泌する自家培養間葉系骨髄間質細胞 (MSC-NTF) を早期疾患の ALS 患者に二頭筋と三頭筋の 24 の別々の部位に複数回筋肉内注射 (IM) することによる単回治療投与の安全性評価と忍容性ステージ
6ヵ月
神経栄養因子を分泌する自家培養間葉系骨髄間質細胞(MSC-NTF)の脳脊髄液(CSF)への単回髄腔内注射(IT)の安全性評価と忍容性
時間枠:6ヵ月
進行性疾患段階の ALS 患者に対する、神経栄養因子を分泌する自家培養間葉系骨髄間質細胞 (MSC-NTF) の脳脊髄液 (CSF) への単回髄腔内注射 (IT) の安全性評価と忍容性。
6ヵ月

二次結果の測定

結果測定
時間枠
ALS機能評価尺度(ALS-FRS)の変化によって証明される疾患の進行率の変化
時間枠:6ヵ月
6ヵ月
筋チャートによる筋力等級(MVIC)の変化
時間枠:6ヵ月
6ヵ月
強制肺活量 (FVC %) の変化 (進行性疾患段階グループのみ)。
時間枠:6ヵ月
6ヵ月
上肢および下肢の MRI によって推定される筋肉量の変化
時間枠:6ヵ月
6ヵ月
上肢と下肢の周囲の変化(cm)
時間枠:6ヵ月
6ヵ月
EMG パラメータの変化
時間枠:6ヵ月
6ヵ月
気管切開または永久補助換気の必要性と時間
時間枠:6ヵ月
6ヵ月
全生存期間、死亡までの時間を計算
時間枠:6ヵ月
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • 主任研究者:Dimitrios Karussis, MD, PhD、Hadassah Medical Organization

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年6月1日

一次修了 (実際)

2012年12月1日

研究の完了 (実際)

2013年3月1日

試験登録日

最初に提出

2010年1月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年1月19日

最初の投稿 (見積もり)

2010年1月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年1月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年1月8日

最終確認日

2012年8月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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