Autologiczne hodowane mezenchymalne komórki podścieliska szpiku kostnego wydzielające czynniki neurotroficzne (MSC-NTF) u pacjentów z ALS.
8 stycznia 2019 zaktualizowane przez: Brainstorm-Cell Therapeutics
Otwarte badanie fazy I/II w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i efektów terapeutycznych przeszczepu autologicznych hodowanych mezenchymalnych komórek podścieliska szpiku kostnego wydzielających czynniki neurotroficzne (MSC-NTF) u pacjentów z ALS.
W badaniu zostanie ocenione bezpieczeństwo, tolerancja i efekty terapeutyczne (wstępna skuteczność) iniekcji autologicznych hodowanych mezenchymalnych komórek podścieliska szpiku kostnego wydzielających czynniki neurotroficzne (MSC-NTF), jako możliwego leczenia pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) we wczesnym stadium i postępujące stadia choroby.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Niniejsze badanie jest badaniem jednoośrodkowym, które ma zostać przeprowadzone na Wydziale Neurologii i Laboratorium Neuroimmunologii Centrum Medycznego Uniwersytetu Hebrajskiego Hadassah w Jerozolimie w Izraelu. Wszyscy włączeni pacjenci będą mieli udokumentowaną historię choroby ALS przed włączeniem do badania. Pacjenci ze zdiagnozowaną chorobą ALS we wczesnym stadium trwającą krócej niż 6 miesięcy oraz pacjenci ze zdiagnozowaną chorobą ALS w zaawansowanym stadium trwającą od 6 do 12 miesięcy. Ogółem, 24 pacjentów zostanie zrekrutowanych i przydzielonych na podstawie ciężkości ich choroby ALS do 2 grup terapeutycznych: Grupa A – 12 pacjentów we wczesnym stadium choroby ALS i Grupa B – 12 pacjentów z postępującą chorobą ALS.
Kwalifikujący się pacjenci zostaną włączeni do badania i będą obserwowani co 2 tygodnie podczas „okresu wstępnego” trwającego 3 miesiące w celu określenia tempa progresji choroby. Podczas „okresu wstępnego”, po około 6 tygodniach od włączenia, pacjenci z obu grup badawczych zostaną poddani procedurze aspiracji szpiku kostnego, a komórki MSC-NTF zostaną wyprodukowane z aspiratu szpiku kostnego w oparciu o zastrzeżoną metodę firmy Brainstorm Cell Therapeutics Ltd. Podczas ostatniej wizyty „okresowej” pacjenci z obu grup badawczych zostaną poddani leczeniu, a MSC-NTF zostanie przeszczepiony przez wstrzyknięcie domięśniowe lub domięśniowe odpowiednio pacjentom z wczesnym i postępującym ALS.
Po przeszczepie MSC-NTF pacjenci będą obserwowani co miesiąc przez 6-miesięczny okres obserwacji po leczeniu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
12
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Medical Organization
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat do 71 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kryteria El Escorial dla określonego lub prawdopodobnego ALS
- Mężczyźni lub kobiety niebędące w ciąży w wieku od 20 do 75 lat.
- Pacjent jest zdrowy psychicznie i stabilny psychicznie
- W przypadku ALS we wczesnym stadium – pacjenci będą mieć co najmniej 30 punktów w skali ALS-FRS-R i czas trwania choroby krótszy niż 2 lata. Lub w przypadku ALS w postępującym stadium – pacjenci będą mieli w skali ALS-FRS-R 15-30 i czas trwania choroby krótszy niż 2 lata
- We wczesnym stadium ALS – pacjent ma wystarczająco rozbudowane mięśnie. Lub, w przypadku progresywnego stadium ALS - Pacjent z co najmniej 60% FVC
- Uczestnik rozumie charakter procedury i przed przystąpieniem do jakiejkolwiek procedury badawczej wyraża pisemną świadomą zgodę.
Kryteria wyłączenia:
- Pozytywny wynik testu na HBV, HCV, HIV i mykoplazmę.
- Wysoka zawartość białka w płynie mózgowo-rdzeniowym.
- Limfocytoza w płynie mózgowo-rdzeniowym.
- Pozytywny na obecność przeciwciał anty-GM1.
- U pacjenta występują znaczne bloki przewodzenia lub spowolnione prędkości przewodzenia nerwowego (zmniejszenie o ponad 30%) potwierdzone szybkością przewodzenia nerwowego - badania EMG.
- Pacjent jest zależny od układu oddechowego.
- Niewydolność nerek, zaburzenia czynności wątroby
- Pacjenci cierpiący na poważną chorobę serca, chorobę nowotworową lub inną chorobę, która może zagrażać pacjentowi lub utrudniać interpretację wyników
- Aktywne infekcje.
- Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 1 miesiąca przed rozpoczęciem tego badania.
- Podmiot nie chce lub nie może spełnić wymagań protokołu.
- Pacjent nie był wcześniej leczony żadną terapią komórkową.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Komórki MSC-NTF IM
Podanie domięśniowe u pacjentów we wczesnym stadium
|
We wczesnych przypadkach ALS: Autologiczne komórki MSC-NTF zostaną przeszczepione w łagodnym znieczuleniu, domięśniowo do mięśnia dwugłowego i trójgłowego ramienia pacjentów, które nie zostały dotknięte klinicznie (lub tylko z niewielkimi zmianami), zgodnie z wcześniej zaprojektowaną siatką.
Wstrzyknięcia domięśniowe będą wykonywane igłą o rozmiarze 26 G na głębokość 1,5 cm (zapewniając, że wstrzyknięcie zostanie wykonane w mięśnie, a nie w tkankę tłuszczową).
Pacjentom zostaną wstrzyknięte w 24 miejsca łącznie 24 miliony komórek
|
|
Eksperymentalny: Komórki MSC-NTF IT
Podanie dooponowe u pacjentów w stadium progresji
|
U pacjentów z postępującym ALS: Autologiczne komórki MSC-NTF zostaną przeszczepione w łagodnym znieczuleniu dooponowo (poprzez standardowe nakłucie lędźwiowe) w sumie 60 milionów komórek.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji jednorazowego podania autologicznej hodowli mezenchymalnych komórek podścieliska szpiku kostnego wydzielających czynniki neurotroficzne (MSC-NTF)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji jednorazowego podania autologicznych hodowanych mezenchymalnych komórek podścieliska szpiku kostnego wydzielających czynniki neurotroficzne (MSC-NTF) przez wielokrotne wstrzyknięcia domięśniowe (IM) w 24 różnych miejscach mięśnia dwugłowego i trójgłowego u pacjentów z ALS we wczesnej fazie choroby scena
|
6 miesięcy
|
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej iniekcji dokanałowej (IT) do płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR) autologicznych hodowli mezenchymalnych komórek podścieliska szpiku kostnego wydzielających czynniki neurotroficzne (MSC-NTF)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej iniekcji dokanałowej (IT) do płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR) autologicznych hodowanych mezenchymalnych komórek podścieliska szpiku kostnego wydzielających czynniki neurotroficzne (MSC-NTF) pacjentom z ALS w zaawansowanym stadium choroby.
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiany tempa progresji choroby potwierdzone zmianami w funkcjonalnej skali oceny ALS (ALS-FRS)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany w ocenie siły mięśni (MVIC) według wykresu mięśni
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany w natężonej pojemności życiowej (FVC %) (tylko w grupie z postępującym stadium choroby).
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany w masie mięśniowej oceniane za pomocą rezonansu magnetycznego kończyn górnych i dolnych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany w obwodzie kończyn górnych i dolnych (cm)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany parametrów EMG
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Potrzeba i czas do tracheotomii lub stałej wentylacji wspomaganej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Całkowite przeżycie, obliczanie czasu do śmierci
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Dimitrios Karussis, MD, PhD, Hadassah Medical Organization
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2012
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2013
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 stycznia 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 stycznia 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
20 stycznia 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 stycznia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 stycznia 2019
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2012
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MSC-NTF-001-HMO-CTIL
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .