Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Autologe dyrkede mesenkymale benmargsstromale celler som utskiller nevrotrofiske faktorer (MSC-NTF), hos ALS-pasienter.

8. januar 2019 oppdatert av: Brainstorm-Cell Therapeutics

En fase I/II, åpen undersøkelse for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og terapeutiske effekter av transplantasjon av autologe dyrkede mesenkymale benmargsstromalceller som utskiller nevrotrofiske faktorer (MSC-NTF), hos ALS-pasienter.

Studien vil evaluere sikkerhet, tolerabilitet og terapeutisk effekt (foreløpig effekt) av injeksjon av autologe dyrkede mesenkymale benmargsstromale celler som utskiller nevrotrofiske faktorer (MSC-NTF), som en mulig behandling for pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) tidlig. og progressive sykdomsstadier.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er et enkeltsenterforsøk som skal utføres ved Institutt for nevrologi og laboratorium for nevroimmunologi, ved Hadassah Hebrew University Medical Center, Jerusalem i Israel. Alle pasienter som er registrert vil ha en dokumentert historie med ALS-sykdom før studieregistrering. Pasienter diagnostisert som tidlig stadium ALS sykdom med varighet på mindre enn 6 måneder og pasienter diagnostisert med progressiv stadium ALS sykdom med varighet på 6-12 måneder. Totalt vil 24 pasienter rekrutteres og fordeles basert på alvorlighetsgraden av deres ALS-sykdom til 2 behandlingsgrupper: Gruppe A - 12 pasienter med tidlig ALS-sykdomsstadium og Gruppe B - 12 pasienter med progressiv ALS-sykdom.

Kvalifiserte pasienter vil bli registrert i studien og vil bli observert hver 2. uke i løpet av en "innkjøringsperiode" på 3 måneder for å bestemme progresjonshastigheten til sykdommen. I løpet av "innkjøringsperioden" etter ca. 6 uker etter registrering, vil pasienter fra begge studiegruppene gjennomgå en benmargsaspirasjonsprosedyre og MSC-NTF-celler vil bli produsert fra benmargsaspiratet basert på Brainstorm Cell Therapeutics Ltd proprietære metode. På det siste besøket av "innkjøringsperioden" vil pasienter fra begge studiegruppene gjennomgå behandlingen og MSC-NTF vil bli transplantert med IM eller IT-injeksjon til henholdsvis tidlige og progressive ALS-pasienter.

Etter MSC-NTF-transplantasjonen vil pasienter bli observert på månedlig basis i en oppfølgingsperiode på 6 måneder etter behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Organization

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. El Escorial-kriterier for sikker eller sannsynlig ALS
  2. Enten menn eller ikke-gravide kvinner mellom 20-75 år.
  3. Pasienten er mentalt intakt og psykologisk stabil
  4. For tidlig stadium ALS- Pasienter vil ha en ALS-FRS-R-skala på minst 30 og sykdomsvarighet på mindre enn 2 år. Eller, for progressiv stadium ALS-pasienter vil ha en ALS-FRS-R-skala på 15-30 og sykdomsvarighet på mindre enn 2 år
  5. For tidlig stadium av ALS- Pasienten har tilstrekkelig store muskler. Eller, for progressivt stadium ALS- Pasient med minst 60 % FVC
  6. Deltakeren forstår prosedyrens natur og gir skriftlig informert samtykke før en studieprosedyre.

Ekskluderingskriterier:

  1. Positiv test for HBV, HCV, HIV og Mycoplasma.
  2. Høyt protein i CSF.
  3. Lymfocytose i CSF.
  4. Positiv for anti-GM1-antistoffer.
  5. Pasienten har betydelige ledningsblokker eller langsomme nerveledningshastigheter (en reduksjon på mer enn 30 %) bekreftet av nerveledningshastighet - EMG-studier.
  6. Pasienten er respiratoravhengig.
  7. Nyresvikt, nedsatt leverfunksjon
  8. Pasienter som lider av betydelig hjertesykdom, ondartede sykdommer eller annen sykdom som kan risikere pasienten eller forstyrre evnen til å tolke resultatene
  9. Aktive infeksjoner.
  10. Deltakelse i en annen klinisk studie innen 1 måned før oppstart av denne studien.
  11. Subjektet er uvillig eller ute av stand til å overholde kravene i protokollen.
  12. Pasienten har ikke tidligere blitt behandlet med noen celleterapi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MSC-NTF celler IM
Intramuskulær administrering hos pasienter i tidlig stadium
Biologisk: MSC-NTF celletransplantasjon (IM)
Hos tidlige ALS-pasienter: Autologe MSC-NTF-celler vil bli transplantert under mild anestesi, intramuskulært inn i pasienters klinisk upåvirkede (eller bare mildt påvirkede) biceps- og tricepsmuskler i overarmen i henhold til et forhåndsdesignet rutenett. Intramuskulære injeksjoner vil skje med en 26 gauge nål til en dybde på 1,5 cm (forsikrer at injeksjonen skjer i muskel og ikke fettvev). Pasientene vil bli injisert på 24 steder med totalt 24 millioner celler
Eksperimentell: MSC-NTF celler IT
Intratekal administrering hos pasienter i progressivt stadium
Biologisk: MSC-NTF celletransplantasjon (IT)
Hos pasienter med progressiv ALS: Autologe MSC-NTF-celler vil bli transplantert under mild anestesi intratekalt (via en standard lumbalpunksjon) med totalt 60 millioner celler.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetsevaluering og tolerabilitet av en enkelt behandlingsadministrasjon av autologe dyrkede mesenkymale benmargsstromaceller som utskiller nevrotrofiske faktorer (MSC-NTF)
Tidsramme: 6 måneder
Sikkerhetsevaluering og tolerabilitet av en enkelt behandlingsadministrasjon av autologe dyrkede mesenkymale benmargsstromaceller som utskiller nevrotrofiske faktorer (MSC-NTF) ved flere intramuskulære injeksjoner (IM) på 24 separate steder på biceps- og triceps-musklene til pasienter med ALS ved tidlig sykdom scene
6 måneder
Sikkerhetsevaluering og tolerabilitet av enkelt intratekal injeksjon (IT) i cerebrospinalvæsken (CSF) av autologe dyrkede mesenkymale benmargsstromaceller som utskiller nevrotrofiske faktorer (MSC-NTF)
Tidsramme: 6 måneder
Sikkerhetsevaluering og tolerabilitet av enkelt intratekal injeksjon (IT) i cerebrospinalvæsken (CSF) av autologe dyrkede mesenkymale benmargsstromale celler som utskiller nevrotrofiske faktorer (MSC-NTF), til pasienter med ALS i det progressive sykdomsstadiet.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endringer i progresjonshastigheten til sykdommen som dokumentert av endringer i ALS funksjonell vurderingsskala (ALS-FRS)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Endringer i muskelstyrkegradering (MVIC) etter muskeldiagram
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Endringer i tvungen vitalkapasitet (FVC %) (kun i gruppen med progressiv sykdom).
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Endringer i muskelmasse estimert ved MR av øvre og nedre ekstremiteter
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Endringer i omkretsen av øvre og nedre ekstremiteter (cm)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Endringer i EMG-parametere
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Behov og tid til trakeotomi eller permanent assistert ventilasjon
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Total overlevelse, beregner tid til død
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Brainstorm-Cell Therapeutics

Samarbeidspartnere

Hadassah Medical Organization

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dimitrios Karussis, MD, PhD, Hadassah Medical Organization

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. januar 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2010

Først lagt ut (Anslag)

20. januar 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. januar 2019

Sist bekreftet

1. august 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MSC-NTF-001-HMO-CTIL

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere