Autologní kultivované mezenchymální stromální buňky kostní dřeně vylučující neurotrofické faktory (MSC-NTF) u pacientů s ALS.
8. ledna 2019 aktualizováno: Brainstorm-Cell Therapeutics
Fáze I/II, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a terapeutických účinků transplantace autologních kultivovaných mezenchymálních stromálních buněk kostní dřeně vylučujících neurotrofické faktory (MSC-NTF) u pacientů s ALS.
Studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a terapeutické účinky (předběžná účinnost) injekce autologních kultivovaných mezenchymálních stromálních buněk kostní dřeně secernujících neurotrofní faktory (MSC-NTF), jako možné léčby u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) v raném stádiu a progresivní stadia onemocnění.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Tato studie je studií v jediném centru, která má být provedena na katedře neurologie a laboratoři neuroimunologie v lékařském centru Hadassah Hebrew University Medical Center v Jeruzalémě v Izraeli. Všichni zařazení pacienti budou mít před zařazením do studie zdokumentovanou anamnézu onemocnění ALS. Pacienti s diagnózou onemocnění ALS v časném stadiu s trváním kratším než 6 měsíců a pacienti s progresivním stádiem onemocnění ALS s trváním 6-12 měsíců. Celkově bude vybráno 24 pacientů a rozděleno na základě jejich závažnosti onemocnění ALS do 2 léčebných skupin: Skupina A - 12 pacientů v časném stádiu onemocnění ALS a Skupina B - 12 pacientů s progresivním onemocněním ALS.
Do studie budou zařazeni způsobilí pacienti a budou pozorováni každé 2 týdny během "zaváděcího období" 3 měsíců pro stanovení míry progrese onemocnění. Během "zaváděcího období" po přibližně 6 týdnech po zařazení podstoupí pacienti obou studijních skupin proceduru aspirace kostní dřeně a buňky MSC-NTF budou produkovány z aspirátu kostní dřeně na základě patentované metody Brainstorm Cell Therapeutics Ltd. Při poslední návštěvě v "zaváděcím období" podstoupí léčbu pacienti obou studijních skupin a MSC-NTF bude transplantován IM nebo IT injekcí časným a progresivním pacientům s ALS.
Po transplantaci MSC-NTF budou pacienti sledováni každý měsíc po dobu sledování po léčbě po dobu 6 měsíců.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Medical Organization
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- El Escorial kritéria pro jednoznačnou nebo pravděpodobnou ALS
- Buď muži, nebo netěhotné ženy ve věku 20-75 let.
- Pacient je duševně v pořádku a psychicky stabilní
- V časném stadiu ALS- Pacienti budou mít stupnici ALS-FRS-R alespoň 30 a trvání onemocnění méně než 2 roky. Nebo pro progresivní stadium ALS- Pacienti budou mít stupnici ALS-FRS-R 15-30 a trvání onemocnění méně než 2 roky
- Pro časné stadium ALS – pacient má dostatečně objemné svaly. Nebo u progresivního stadia ALS – pacient s alespoň 60 % FVC
- Účastník rozumí povaze postupu a před jakýmkoli postupem studie poskytuje písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Pozitivní test na HBV, HCV, HIV a mykoplazma.
- Vysoký obsah bílkovin v CSF.
- Lymfocytóza v CSF.
- Pozitivní na protilátky proti GM1.
- Pacient má signifikantní blokády vedení vzruchu nebo pomalou rychlost nervového vedení (snížení o více než 30 %) potvrzené rychlostí nervového vedení – EMG studie.
- Pacient je závislý na dýchání.
- Selhání ledvin, zhoršená funkce jater
- Pacienti trpící závažným srdečním onemocněním, maligním onemocněním nebo jakýmkoli jiným onemocněním, které může pacienta ohrozit nebo narušit schopnost interpretovat výsledky
- Aktivní infekce.
- Účast v další klinické studii během 1 měsíce před zahájením této studie.
- Subjekt neochotný nebo neschopný splnit požadavky protokolu.
- Pacient dosud nebyl léčen žádnou buněčnou terapií.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: MSC-NTF buňky IM
Intramuskulární podání u pacientů v časném stádiu
|
U pacientů s časnou ALS: Autologní buňky MSC-NTF budou transplantovány v mírné anestezii intramuskulárně do pacientů klinicky nepostižených (nebo pouze mírně postižených) bicepsů a tricepsů horní části paže podle předem navržené mřížky.
Intramuskulární injekce budou podávány jehlou 26 gauge do hloubky 1,5 cm (zajištění, že injekce bude aplikována do svalu a ne do tukové tkáně).
Pacientům bude injekčně podán na 24 místech celkem 24 milionů buněk
|
|
Experimentální: MSC-NTF buňky IT
Intratekální podání u pacientů v progresivním stádiu
|
U pacientů s progresivní ALS: Autologní buňky MSC-NTF budou transplantovány v mírné anestezii intratekálně (prostřednictvím standardní lumbální punkce) s celkovým počtem 60 milionů buněk.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti jednorázového léčebného podání autologních kultivovaných mezenchymálních stromálních buněk kostní dřeně vylučujících neurotrofní faktory (MSC-NTF)
Časové okno: 6 měsíců
|
Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti jednorázového podání autologních kultivovaných mezenchymálních stromálních buněk kostní dřeně secernujících neurotrofní faktory (MSC-NTF) vícenásobnými intramuskulárními injekcemi (IM) do 24 různých míst na bicepsu a tricepsu pacientům s ALS v časném stádiu onemocnění etapa
|
6 měsíců
|
|
Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti jednorázové intratekální injekce (IT) do mozkomíšního moku (CSF) autologních kultivovaných mezenchymálních stromálních buněk kostní dřeně vylučujících neurotrofní faktory (MSC-NTF)
Časové okno: 6 měsíců
|
Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti jednorázové intratekální injekce (IT) do mozkomíšního moku (CSF) autologních kultivovaných mezenchymálních stromálních buněk kostní dřeně secernujících neurotrofní faktory (MSC-NTF) u pacientů s ALS ve stadiu progresivního onemocnění.
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změny v rychlosti progrese onemocnění, jak dokládají změny ve funkční ratingové škále ALS (ALS-FRS)
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Změny v hodnocení svalové síly (MVIC) podle svalové tabulky
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Změny ve vynucené vitální kapacitě (FVC %) (pouze ve skupině s progresivním stádiem onemocnění).
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Změny svalového objemu odhadnuté pomocí MRI horních a dolních končetin
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Změny v obvodu horních a dolních končetin (cm)
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Změny parametrů EMG
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Potřeba a čas na tracheotomii nebo trvalou asistovanou ventilaci
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Celkové přežití, výpočet doby do smrti
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Dimitrios Karussis, MD, PhD, Hadassah Medical Organization
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. ledna 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. ledna 2010
První zveřejněno (Odhad)
20. ledna 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. ledna 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. ledna 2019
Naposledy ověřeno
1. srpna 2012
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MSC-NTF-001-HMO-CTIL
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .