Células estromais mesenquimais cultivadas autólogas da medula óssea secretoras de fatores neurotróficos (MSC-NTF), em pacientes com ELA.
8 de janeiro de 2019 atualizado por: Brainstorm-Cell Therapeutics
Um estudo aberto de fase I/II para avaliar a segurança, a tolerabilidade e os efeitos terapêuticos do transplante de células estromais mesenquimais cultivadas autólogas da medula óssea que secretam fatores neurotróficos (MSC-NTF) em pacientes com ELA.
O estudo avaliará a segurança, tolerabilidade e efeitos terapêuticos (eficácia preliminar) da injeção de células estromais mesenquimais cultivadas autólogas da medula óssea secretoras de fatores neurotróficos (MSC-NTF), como um possível tratamento para pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) no início e estágios progressivos da doença.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo de centro único a ser conduzido no Departamento de Neurologia e Laboratório de Neuroimunologia, no Hadassah Hebrew University Medical Center, em Jerusalém, em Israel. Todos os pacientes inscritos terão um histórico documentado de doença de ELA antes da inscrição no estudo. Pacientes diagnosticados como doença de ELA em estágio inicial com duração inferior a 6 meses e pacientes diagnosticados com doença de ELA em estágio progressivo com duração de 6 a 12 meses. No geral, 24 pacientes serão recrutados e alocados com base na gravidade da doença de ELA para 2 grupos de tratamento: Grupo A - 12 pacientes no estágio inicial da doença de ELA e Grupo B - 12 pacientes com doença de ELA progressiva.
Os pacientes elegíveis serão incluídos no estudo e serão observados a cada 2 semanas durante um "período de execução" de 3 meses para determinação da taxa de progressão da doença. Durante o "período de execução" após cerca de 6 semanas após a inscrição, os pacientes de ambos os grupos de estudo serão submetidos a um procedimento de Aspiração de Medula Óssea e células MSC-NTF serão produzidas a partir do aspirado de medula óssea com base no método proprietário da Brainstorm Cell Therapeutics Ltd. Na última visita "período de execução", os pacientes de ambos os grupos de estudo serão submetidos ao tratamento e o MSC-NTF será transplantado por injeção IM ou IT para os pacientes com ELA inicial e progressiva, respectivamente.
Após o transplante de MSC-NTF, os pacientes serão observados mensalmente por um período de acompanhamento pós-tratamento de 6 meses.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Organization
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Critérios El Escorial para ELA definitiva ou provável
- Homens ou mulheres não grávidas entre 20-75 anos de idade.
- O paciente está mentalmente intacto e psicologicamente estável
- Para ELA em estágio inicial- Os pacientes terão uma escala ALS-FRS-R de pelo menos 30 e duração da doença de menos de 2 anos. Ou, para ELA em estágio progressivo- Os pacientes terão uma escala ALS-FRS-R de 15-30 e duração da doença inferior a 2 anos
- Para estágio inicial de ELA - O paciente tem músculos suficientemente volumosos. Ou, para estágio progressivo de ELA- Paciente com pelo menos 60% de CVF
- O participante compreende a natureza do procedimento e fornece consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento do estudo.
Critério de exclusão:
- Teste positivo para HBV, HCV, HIV e Mycoplasma.
- Alta proteína no LCR.
- Linfocitose no LCR.
- Positivo para anticorpos anti-GM1.
- O paciente tem bloqueios de condução significativos ou velocidades de condução nervosa lentas (uma redução de mais de 30%) confirmada pela velocidade de condução nervosa - estudos de EMG.
- O paciente é um dependente respiratório.
- Insuficiência renal, insuficiência hepática
- Pacientes que sofrem de doença cardíaca significativa, doenças malignas ou qualquer outra doença que possa colocar em risco o paciente ou interferir na capacidade de interpretar os resultados
- Infecções ativas.
- Participação em outro ensaio clínico dentro de 1 mês antes do início deste estudo.
- O sujeito não quer ou não pode cumprir os requisitos do protocolo.
- O paciente não foi tratado anteriormente com nenhuma terapia celular.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Células MSC-NTF IM
Administração intramuscular em pacientes em estágio inicial
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Em indivíduos com ELA inicial: Células MSC-NTF autólogas serão transplantadas sob anestesia leve, por via intramuscular, nos músculos bíceps e tríceps do braço superior clinicamente não afetados (ou apenas levemente afetados) de acordo com uma grade pré-concebida.
As injeções intramusculares serão feitas por uma agulha de calibre 26 a uma profundidade de 1,5 cm (garantindo que a injeção seja no músculo e não no tecido adiposo).
Os pacientes serão injetados em 24 locais com um total de 24 milhões de células
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Experimental: Células MSC-NTF TI
Administração intratecal em pacientes em estágio progressivo
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Em indivíduos com ELA progressiva: Células MSC-NTF autólogas serão transplantadas sob anestesia leve por via intratecal (através de uma punção lombar padrão) com um total de 60 milhões de células.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação de segurança e tolerabilidade da administração de um único tratamento de células estromais de medula óssea mesenquimais cultivadas autólogas que secretam fatores neurotróficos (MSC-NTF)
Prazo: 6 meses
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Avaliação de segurança e tolerabilidade da administração de um único tratamento de células estromais mesenquimais cultivadas autólogas da medula óssea que secretam fatores neurotróficos (MSC-NTF) por múltiplas injeções intramusculares (IM) em 24 locais separados nos músculos bíceps e tríceps para pacientes com ELA no início da doença estágio
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6 meses
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Avaliação de segurança e tolerabilidade de injeção intratecal única (IT) no líquido cefalorraquidiano (LCR) de células estromais mesenquimais cultivadas autólogas da medula óssea secretoras de fatores neurotróficos (MSC-NTF)
Prazo: 6 meses
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Avaliação de segurança e tolerabilidade de injeção intratecal única (IT) no líquido cefalorraquidiano (LCR) de células estromais mesenquimais cultivadas autólogas da medula óssea que secretam fatores neurotróficos (MSC-NTF), para pacientes com ELA no estágio progressivo da doença.
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alterações na taxa de progressão da doença, conforme evidenciado por alterações na escala de avaliação funcional da ELA (ALS-FRS)
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Mudanças na graduação da força muscular (MVIC) por gráfico muscular
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Alterações na capacidade vital forçada (% CVF) (apenas no grupo de estágio de doença progressiva).
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Alterações no volume muscular estimadas por ressonância magnética das extremidades superiores e inferiores
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Alterações na circunferência dos membros superiores e inferiores (cm)
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Alterações nos parâmetros EMG
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Necessidade e tempo para traqueostomia ou ventilação assistida permanente
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Sobrevida geral, calculando o tempo até a morte
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Dimitrios Karussis, MD, PhD, Hadassah Medical Organization
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de janeiro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de janeiro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
20 de janeiro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de janeiro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de janeiro de 2019
Última verificação
1 de agosto de 2012
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MSC-NTF-001-HMO-CTIL
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