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ALS 환자에서 신경 영양 인자(MSC-NTF)를 분비하는 자가 배양 중간엽 골수 간질 세포.

2019년 1월 8일 업데이트: Brainstorm-Cell Therapeutics

신경영양 인자(MSC-NTF)를 분비하는 자가 배양 중간엽 골수 간질 세포 이식의 안전성, 내약성 및 치료 효과를 ALS 환자에서 평가하기 위한 공개 라벨 연구 I/II상.

이번 연구는 근위축성 측색경화증(ALS) 환자의 조기 치료 가능성이 있는 신경영양인자를 분비하는 자가배양 중간엽 골수기질세포(MSC-NTF) 주사제의 안전성, 내약성 및 치료효과(예비 효능)를 평가할 예정이다. 및 진행성 질병 단계.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 이스라엘 예루살렘에 있는 하다사 히브리 대학교 메디컬 센터의 신경과 및 신경면역학 연구실에서 수행되는 단일 센터 시험입니다. 등록된 모든 환자는 연구 등록 이전에 문서화된 ALS 질병 병력을 가질 것입니다. 기간이 6개월 미만인 초기 단계 ALS 질병으로 진단된 환자 및 기간이 6-12개월인 진행 단계 ALS 질병으로 진단된 환자. 전반적으로, 24명의 환자를 모집하고 ALS 질병 중증도에 따라 2개의 치료 그룹으로 할당할 것입니다: 그룹 A - 초기 ALS 질병 단계의 환자 12명 및 그룹 B - 진행성 ALS 질병 환자 12명.

적격한 환자가 연구에 등록되고 질병의 진행률을 결정하기 위해 3개월의 "실행 기간" 동안 매 2주 동안 관찰됩니다. 등록 후 약 6주 후 "실행 기간" 동안 두 연구 그룹의 환자는 골수 흡인 절차를 거치게 되며 MSC-NTF 세포는 Brainstorm Cell Therapeutics Ltd 독점 방법을 기반으로 골수 흡인에서 생성됩니다. 마지막 "실행 기간" 방문에서 두 연구 그룹의 환자는 치료를 받고 MSC-NTF는 각각 초기 및 진행성 ALS 환자에게 IM 또는 IT 주사로 이식됩니다.

MSC-NTF 이식 후 환자는 6개월의 치료 후 추적 기간 동안 매월 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘, 91120
        • Hadassah Medical Organization

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 확실하거나 가능성이 있는 ALS에 대한 El Escorial 기준
  2. 20세에서 75세 사이의 남성 또는 임신하지 않은 여성.
  3. 환자는 정신적으로 온전하고 심리적으로 안정되어 있습니다.
  4. 초기 단계 ALS의 경우 환자는 ALS-FRS-R 척도가 30 이상이고 질병 기간이 2년 미만입니다. 또는 진행 단계 ALS의 경우 환자는 ALS-FRS-R 척도가 15-30입니다. 2년 미만의 질병 지속 기간
  5. 초기 ALS 환자의 경우 근육이 충분히 큽니다. 또는 진행성 단계 ALS의 경우 FVC가 60% 이상인 환자
  6. 참가자는 절차의 특성을 이해하고 모든 연구 절차에 앞서 서면 동의서를 제공합니다.

제외 기준:

  1. HBV, HCV, HIV 및 Mycoplasma에 대한 양성 검사.
  2. CSF의 고단백.
  3. CSF의 림프구증가증.
  4. 항-GM1 항체 양성.
  5. 환자는 신경 전도 속도 - EMG 연구에서 확인된 상당한 전도 차단 또는 느린 신경 전도 속도(30% 이상 감소)가 있습니다.
  6. 환자는 호흡기에 의존적입니다.
  7. 신부전, 간 기능 장애
  8. 심각한 심장 질환, 악성 질환 또는 환자에게 위험을 주거나 결과 해석 능력을 방해할 수 있는 기타 질병을 앓고 있는 환자
  9. 활성 감염.
  10. 본 연구 시작 전 1개월 이내에 다른 임상 시험에 참여.
  11. 프로토콜의 요구 사항을 따르지 않거나 준수할 수 없는 피험자.
  12. 환자는 이전에 어떤 세포 요법으로도 치료를 받은 적이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: MSC-NTF 세포 IM
초기 단계 환자의 근육내 투여
생물학적: MSC-NTF 세포 이식(IM)
초기 ALS 피험자: 자가 MSC-NTF 세포는 사전 설계된 그리드에 따라 환자의 임상적으로 영향을 받지 않은(또는 약간만 영향을 받은) 상완 이두박근 및 삼두근에 가벼운 마취 상태에서 근육 내로 이식됩니다. 근육 주사는 26게이지 바늘로 1.5cm 깊이로 이루어집니다(지방 조직이 아닌 근육에 주사해야 함). 환자들은 총 2,400만 개의 세포로 24개 부위에 주사될 것입니다.
실험적: MSC-NTF 셀 IT
진행성 단계 환자의 척수강내 투여
생물학적: MSC-NTF 세포 이식(IT)
진행성 ALS 피험자: 자가 MSC-NTF 세포는 총 6천만 개의 세포로 경미한 마취 상태에서 척수강 내로(표준 요추 천자를 통해) 이식됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
신경영양인자를 분비하는 자가배양 중간엽 골수기질세포(MSC-NTF)의 단회 투여에 대한 안전성 평가 및 내약성
기간: 6 개월
질병 초기에 ALS 환자에게 이두근 및 삼두근의 24개 개별 부위에 다중 근육내 주사(IM)에 의해 신경영양 인자(MSC-NTF)를 분비하는 자가 배양 중간엽 골수 간질 세포의 단일 치료 투여의 안전성 평가 및 내약성 단계
6 개월
신경영양인자를 분비하는 자가배양 중간엽 골수기질세포(MSC-NTF)의 뇌척수액(CSF)으로의 단회 척수강내 주사(IT)의 안전성 평가 및 내약성
기간: 6 개월
진행성 질환 단계의 ALS 환자에게 향정신성 인자(MSC-NTF)를 분비하는 자가 배양 중간엽 골수 간질 세포의 뇌척수액(CSF)으로의 단일 척수강내 주사(IT)의 안전성 평가 및 내약성.
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
ALS 기능 등급 척도(ALS-FRS)의 변화로 입증되는 질병 진행률의 변화
기간: 6 개월
6 개월
근육 차트에 의한 근력 등급(MVIC)의 변화
기간: 6 개월
6 개월
강제 폐활량의 변화(FVC %)(진행성 질병 단계 그룹에서만).
기간: 6 개월
6 개월
상지와 하지의 MRI로 추정한 근육량의 변화
기간: 6 개월
6 개월
상지 둘레(cm)의 변화
기간: 6 개월
6 개월
EMG 매개변수의 변경
기간: 6 개월
6 개월
기관절개술 또는 영구 인공호흡의 필요성과 시간
기간: 6 개월
6 개월
전체 생존, 죽음까지의 시간 계산
기간: 6 개월
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Brainstorm-Cell Therapeutics

협력자

Hadassah Medical Organization

수사관

  • 수석 연구원: Dimitrios Karussis, MD, PhD, Hadassah Medical Organization

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 1월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 1월 19일

처음 게시됨 (추정)

2010년 1월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 1월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 1월 8일

마지막으로 확인됨

2012년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MSC-NTF-001-HMO-CTIL

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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