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Cellules stromales de moelle osseuse mésenchymateuse cultivées autologues sécrétant des facteurs neurotrophiques (MSC-NTF), chez des patients atteints de SLA.

8 janvier 2019 mis à jour par: Brainstorm-Cell Therapeutics

Une étude ouverte de phase I/II pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et les effets thérapeutiques de la transplantation de cellules stromales de moelle osseuse mésenchymateuse cultivées autologues sécrétant des facteurs neurotrophiques (MSC-NTF) chez des patients atteints de SLA.

L'étude évaluera l'innocuité, la tolérabilité et les effets thérapeutiques (efficacité préliminaire) de l'injection de cellules stromales mésenchymateuses cultivées autologues sécrétant des facteurs neurotrophiques (MSC-NTF), comme traitement possible pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) au début et stades progressifs de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est un essai monocentrique qui sera mené au Département de neurologie et laboratoire de neuroimmunologie, au Centre médical de l'Université hébraïque Hadassah, à Jérusalem en Israël. Tous les patients inscrits auront des antécédents documentés de maladie de la SLA avant l'inscription à l'étude. Patients diagnostiqués comme SLA à un stade précoce avec une durée de moins de 6 mois et patients diagnostiqués avec une SLA à un stade progressif avec une durée de 6 à 12 mois. Au total, 24 patients seront recrutés et répartis en fonction de la gravité de leur maladie SLA dans 2 groupes de traitement : groupe A - 12 patients au stade précoce de la SLA et groupe B - 12 patients atteints de SLA évolutive.

Les patients éligibles seront recrutés dans l'étude et seront observés toutes les 2 semaines pendant une "période de rodage" de 3 mois pour déterminer le taux de progression de la maladie. Au cours de la "période de rodage" après environ 6 semaines après l'inscription, les patients des deux groupes d'étude subiront une procédure d'aspiration de moelle osseuse et des cellules MSC-NTF seront produites à partir de l'aspiration de moelle osseuse basée sur la méthode exclusive de Brainstorm Cell Therapeutics Ltd. Lors de la dernière visite de "période de rodage", les patients des deux groupes d'étude subiront le traitement et le MSC-NTF sera transplanté par injection IM ou IT aux patients atteints de SLA précoce et progressive respectivement.

Après la transplantation MSC-NTF, les patients seront observés sur une base mensuelle pour une période de suivi post-traitement de 6 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Hadassah Medical Organization

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 71 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Critères El Escorial pour la SLA certaine ou probable
  2. Hommes ou femmes non enceintes entre 20 et 75 ans.
  3. Le patient est mentalement intact et psychologiquement stable
  4. Pour les stades précoces de la SLA, les patients auront une échelle ALS-FRS-R d'au moins 30 et une durée de la maladie inférieure à 2 ans. et durée de la maladie inférieure à 2 ans
  5. Pour la SLA à un stade précoce, le patient a des muscles suffisamment volumineux. Ou, pour la SLA au stade progressif - Patient avec au moins 60 % de CVF
  6. Le participant comprend la nature de la procédure et fournit un consentement éclairé écrit avant toute procédure d'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Test positif pour le VHB, le VHC, le VIH et les mycoplasmes.
  2. Riche en protéines dans le LCR.
  3. Lymphocytose dans le LCR.
  4. Positif pour les anticorps anti-GM1.
  5. Le patient présente des blocs de conduction importants ou des vitesses de conduction nerveuse lentes (une réduction de plus de 30 %) confirmées par la vitesse de conduction nerveuse - études EMG.
  6. Le patient est une personne respiratoire dépendante.
  7. Insuffisance rénale, altération de la fonction hépatique
  8. Patients souffrant d'une maladie cardiaque importante, de maladies malignes ou de toute autre maladie pouvant mettre le patient en danger ou interférer avec la capacité d'interpréter les résultats
  9. Infections actives.
  10. Participation à un autre essai clinique dans le mois précédant le début de cette étude.
  11. Sujet ne voulant pas ou ne pouvant pas se conformer aux exigences du protocole.
  12. Le patient n'a pas été traité auparavant avec une thérapie cellulaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellules MSC-NTF IM
Administration intramusculaire chez les patients à un stade précoce
Biologique: Greffe de cellules MSC-NTF (IM)
Chez les sujets SLA précoces : des cellules MSC-NTF autologues seront transplantées sous anesthésie légère, par voie intramusculaire dans les muscles biceps et triceps du haut du bras des patients cliniquement non affectés (ou seulement légèrement affectés) selon une grille pré-conçue. Les injections intramusculaires se feront par une aiguille de calibre 26 à une profondeur de 1,5 cm (en veillant à ce que l'injection se fasse dans le muscle et non dans le tissu adipeux). Les patients seront injectés sur 24 sites avec un total de 24 millions de cellules
Expérimental: Cellules MSC-NTF IT
Administration intrathécale chez les patients en phase progressive
Biologique: Greffe de cellules MSC-NTF (IT)
Chez les sujets SLA en progression : des cellules MSC-NTF autologues seront transplantées sous anesthésie légère par voie intrathécale (via une ponction lombaire standard) avec un total de 60 millions de cellules.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité d'une administration de traitement unique de cellules stromales de moelle osseuse mésenchymateuse cultivées autologues sécrétant des facteurs neurotrophiques (MSC-NTF)
Délai: 6 mois
Évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité d'un traitement unique administration de cellules stromales de moelle osseuse mésenchymateuse cultivées autologues sécrétant des facteurs neurotrophiques (MSC-NTF) par de multiples injections intramusculaires (IM) à 24 sites distincts sur les muscles biceps et triceps à des patients atteints de SLA au début de la maladie organiser
6 mois
Évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité d'une injection intrathécale unique (IT) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) de cellules stromales de moelle osseuse mésenchymateuse cultivées autologues sécrétant des facteurs neurotrophiques (MSC-NTF)
Délai: 6 mois
Évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité d'une injection intrathécale (IT) unique dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) de cellules stromales de moelle osseuse mésenchymateuse cultivées autologues sécrétant des facteurs neurotrophiques (MSC-NTF), chez des patients atteints de SLA au stade évolutif de la maladie.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changements dans le taux de progression de la maladie comme en témoignent les changements dans l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA (ALS-FRS)
Délai: 6 mois
6 mois
Changements dans le classement de la force musculaire (MVIC) par diagramme musculaire
Délai: 6 mois
6 mois
Modifications de la capacité vitale forcée (CVF %) (uniquement dans le groupe au stade de la maladie évolutive).
Délai: 6 mois
6 mois
Modifications de la masse musculaire estimées par IRM des membres supérieurs et inférieurs
Délai: 6 mois
6 mois
Modifications de la circonférence des membres supérieurs et inférieurs (cm)
Délai: 6 mois
6 mois
Modifications des paramètres EMG
Délai: 6 mois
6 mois
Nécessité et moment de la trachéotomie ou de la ventilation assistée permanente
Délai: 6 mois
6 mois
Survie globale, calcul du temps jusqu'à la mort
Délai: 6 mois
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Brainstorm-Cell Therapeutics

Collaborateurs

Hadassah Medical Organization

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Dimitrios Karussis, MD, PhD, Hadassah Medical Organization

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 janvier 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 janvier 2010

Première publication (Estimation)

20 janvier 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 janvier 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 janvier 2019

Dernière vérification

1 août 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MSC-NTF-001-HMO-CTIL

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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