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Células estromales de médula ósea mesenquimales cultivadas autólogas que secretan factores neurotróficos (MSC-NTF), en pacientes con ELA.

8 de enero de 2019 actualizado por: Brainstorm-Cell Therapeutics

Un estudio abierto de fase I/II para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los efectos terapéuticos del trasplante de células estromales de médula ósea mesenquimales cultivadas autólogas que secretan factores neurotróficos (MSC-NTF), en pacientes con ELA.

El estudio evaluará la seguridad, la tolerabilidad y los efectos terapéuticos (eficacia preliminar) de la inyección de células estromales de médula ósea mesenquimales cultivadas autólogas que secretan factores neurotróficos (MSC-NTF), como un posible tratamiento para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en las primeras etapas. y etapas progresivas de la enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es un ensayo de centro único que se llevará a cabo en el Departamento de Neurología y Laboratorio de Neuroinmunología, en el Centro Médico de la Universidad Hebrea Hadassah, Jerusalén en Israel. Todos los pacientes inscritos tendrán un historial documentado de enfermedad de ELA antes de la inscripción en el estudio. Pacientes diagnosticados como enfermedad de ELA en etapa temprana con una duración de menos de 6 meses y pacientes diagnosticados con enfermedad de ELA en etapa progresiva con una duración de 6 a 12 meses. En general, 24 pacientes serán reclutados y asignados en función de la gravedad de la enfermedad de ELA en 2 grupos de tratamiento: Grupo A: 12 pacientes con enfermedad de ELA en etapa temprana y Grupo B: 12 ​​pacientes con enfermedad de ELA progresiva.

Los pacientes elegibles se inscribirán en el estudio y serán observados cada 2 semanas durante un "período inicial" de 3 meses para determinar la tasa de progresión de la enfermedad. Durante el "período de ejecución" después de aproximadamente 6 semanas después de la inscripción, los pacientes de ambos grupos de estudio se someterán a un procedimiento de aspiración de médula ósea y se producirán células MSC-NTF a partir del aspirado de médula ósea basado en el método patentado de Brainstorm Cell Therapeutics Ltd. En la última visita del "período inicial", los pacientes de ambos grupos de estudio se someterán al tratamiento y se trasplantarán MSC-NTF mediante inyección IM o IT a los pacientes con ELA temprana y progresiva, respectivamente.

Después del trasplante de MSC-NTF, los pacientes serán observados mensualmente durante un período de seguimiento posterior al tratamiento de 6 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Organization

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 71 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Criterios de El Escorial para ELA definitiva o probable
  2. Hombres o mujeres no embarazadas entre 20-75 años de edad.
  3. El paciente está mentalmente intacto y psicológicamente estable.
  4. Para ALS en etapa temprana: los pacientes tendrán una escala ALS-FRS-R de al menos 30 y una duración de la enfermedad de menos de 2 años. O, para ALS en etapa progresiva: los pacientes tendrán una escala ALS-FRS-R de 15-30 y duración de la enfermedad de menos de 2 años
  5. Para ELA en etapa temprana: el paciente tiene músculos suficientemente voluminosos. O, para ELA en etapa progresiva: paciente con al menos 60% FVC
  6. El participante comprende la naturaleza del procedimiento y brinda su consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Prueba positiva para HBV, HCV, HIV y Mycoplasma.
  2. Alta proteína en el LCR.
  3. Linfocitosis en el LCR.
  4. Positivo para anticuerpos anti-GM1.
  5. El paciente tiene bloqueos de conducción significativos o velocidades de conducción nerviosa lentas (una reducción de más del 30 %) confirmada por estudios de EMG de velocidad de conducción nerviosa.
  6. El paciente es un dependiente respiratorio.
  7. Insuficiencia renal, alteración de la función hepática
  8. Pacientes que padezcan enfermedades cardíacas significativas, enfermedades malignas o cualquier otra enfermedad que pueda poner en riesgo al paciente o interferir con la capacidad de interpretar los resultados.
  9. Infecciones activas.
  10. Participación en otro ensayo clínico dentro de 1 mes antes del inicio de este estudio.
  11. Sujeto que no quiere o no puede cumplir con los requisitos del protocolo.
  12. El paciente no ha sido tratado previamente con ninguna terapia celular.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Células MSC-NTF IM
Administración intramuscular en pacientes en etapa inicial
Biológico: Trasplante de células MSC-NTF (IM)
En pacientes con ELA temprana: Las células MSC-NTF autólogas se trasplantarán bajo anestesia leve, por vía intramuscular en los músculos bíceps y tríceps de la parte superior del brazo clínicamente no afectados (o solo levemente afectados) de los pacientes de acuerdo con una cuadrícula prediseñada. Las inyecciones intramusculares se realizarán con una aguja de calibre 26 a una profundidad de 1,5 cm (asegurándose de que la inyección sea en el músculo y no en el tejido adiposo). Los pacientes serán inyectados en 24 sitios con un total de 24 millones de células.
Experimental: Células MSC-NTF TI
Administración intratecal en pacientes en estadio progresivo
Biológico: Trasplante de células MSC-NTF (IT)
En sujetos con ELA progresiva: se trasplantarán células MSC-NTF autólogas bajo anestesia leve por vía intratecal (a través de una punción lumbar estándar) con un total de 60 millones de células.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de seguridad y tolerabilidad de la administración de un tratamiento único de células estromales de médula ósea mesenquimales cultivadas autólogas que secretan factores neurotróficos (MSC-NTF)
Periodo de tiempo: 6 meses
Evaluación de seguridad y tolerabilidad de la administración de un solo tratamiento de células estromales de médula ósea mesenquimatosas cultivadas autólogas que secretan factores neurotróficos (MSC-NTF) mediante múltiples inyecciones intramusculares (IM) en 24 sitios separados en los músculos bíceps y tríceps a pacientes con ELA en la etapa temprana de la enfermedad escenario
6 meses
Evaluación de seguridad y tolerabilidad de una sola inyección intratecal (IT) en el líquido cefalorraquídeo (LCR) de células estromales de médula ósea mesenquimales cultivadas autólogas que secretan factores neurotróficos (MSC-NTF)
Periodo de tiempo: 6 meses
Evaluación de seguridad y tolerabilidad de una sola inyección intratecal (IT) en el líquido cefalorraquídeo (LCR) de células estromales de médula ósea mesenquimales cultivadas autólogas que secretan factores neurotróficos (MSC-NTF), en pacientes con ELA en la etapa progresiva de la enfermedad.
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambios en la tasa de progresión de la enfermedad como lo demuestran los cambios en la escala de calificación funcional de ALS (ALS-FRS)
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Cambios en la clasificación de la fuerza muscular (MVIC) por gráfico muscular
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Cambios en la capacidad vital forzada (% de FVC) (Solo en el grupo de estadio de enfermedad progresiva).
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Cambios en la masa muscular estimada por resonancia magnética de las extremidades superiores e inferiores
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Cambios en la circunferencia de las extremidades superiores e inferiores (cm)
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Cambios en los parámetros EMG
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Necesidad y tiempo de traqueotomía o ventilación asistida permanente
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Supervivencia global, cálculo del tiempo hasta la muerte
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Brainstorm-Cell Therapeutics

Colaboradores

Hadassah Medical Organization

Investigadores

  • Investigador principal: Dimitrios Karussis, MD, PhD, Hadassah Medical Organization

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de enero de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de enero de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

20 de enero de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de enero de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de enero de 2019

Última verificación

1 de agosto de 2012

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MSC-NTF-001-HMO-CTIL

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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