Autologiset viljellyt mesenkymaaliset luuytimen stroomasolut, jotka erittävät neurotrofisia tekijöitä (MSC-NTF), ALS-potilailla.
tiistai 8. tammikuuta 2019 päivittänyt: Brainstorm-Cell Therapeutics
Vaihe I/II, avoin tutkimus neurotrofisia tekijöitä erittävien autologisten viljeltyjen mesenkymaalisten luuytimen stroomasolujen (MSC-NTF) siirron turvallisuuden, siedettävyyden ja terapeuttisten vaikutusten arvioimiseksi ALS-potilailla.
Tutkimuksessa arvioidaan neurotrofisia tekijöitä erittävien autologisten viljeltyjen mesenkymaalisten luuytimen stroomasolujen (MSC-NTF) injektion turvallisuutta, siedettävyyttä ja terapeuttisia vaikutuksia (alustava teho) mahdollisena hoitona potilaille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) varhaisessa vaiheessa. ja taudin etenevät vaiheet.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on yksikeskustutkimus, joka suoritetaan Neurologian osastolla ja Neuroimmunologian laboratoriossa Hadassah Hebrew University Medical Centerissä Jerusalemissa Israelissa. Kaikilla tutkimukseen osallistuvilla potilailla on dokumentoitu ALS-tauti ennen tutkimukseen osallistumista. Potilaat, joilla on diagnosoitu varhaisen vaiheen ALS-tauti, jonka kesto on alle 6 kuukautta, ja potilaat, joilla on diagnosoitu etenevän vaiheen ALS-sairaus, jonka kesto on 6-12 kuukautta. Kaiken kaikkiaan 24 potilasta rekrytoidaan ja jaetaan ALS-taudin vaikeusasteen perusteella kahteen hoitoryhmään: ryhmä A - 12 potilasta, joilla on varhainen ALS-sairaus ja ryhmä B - 12 potilasta, joilla on progressiivinen ALS-sairaus.
Sopivat potilaat otetaan mukaan tutkimukseen, ja heitä tarkkaillaan 2 viikon välein 3 kuukauden "ajojakson" aikana taudin etenemisnopeuden määrittämiseksi. "Sisääntulojakson" aikana noin 6 viikkoa ilmoittautumisen jälkeen molempien tutkimusryhmien potilaille suoritetaan luuytimen aspiraatiomenettely ja MSC-NTF-soluja tuotetaan luuytimen aspiraatista Brainstorm Cell Therapeutics Ltd:n patentoidun menetelmän perusteella. Viimeisellä "ajojakson" käynnillä molempien tutkimusryhmien potilaat käyvät läpi hoidon ja MSC-NTF siirretään IM- tai IT-injektiolla varhaisille ja progressiivisille ALS-potilaille.
MSC-NTF-siirron jälkeen potilaita tarkkaillaan kuukausittain 6 kuukauden hoidon jälkeisen seurantajakson ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Organization
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- El Escorial -kriteerit selvälle tai todennäköiselle ALS:lle
- Joko miehet tai ei-raskaana olevat naiset 20-75-vuotiaat.
- Potilas on henkisesti ehjä ja psyykkisesti vakaa
- Varhaisen vaiheen ALS-potilaiden ALS-FRS-R-asteikko on vähintään 30 ja taudin kesto alle 2 vuotta. Tai etenevän vaiheen ALS-potilaiden ALS-FRS-R-asteikko on 15-30. ja sairauden kesto alle 2 vuotta
- Varhaisen vaiheen ALS-potilaalla on riittävän paksut lihakset. Tai progressiivisen vaiheen ALS-potilas, jolla on vähintään 60 % FVC
- Osallistuja ymmärtää menettelyn luonteen ja antaa kirjallisen suostumuksen ennen tutkimusmenettelyä.
Poissulkemiskriteerit:
- Positiivinen testi HBV:lle, HCV:lle, HIV:lle ja mykoplasmalle.
- Korkea proteiini CSF:ssä.
- Lymfosytoosi CSF:ssä.
- Positiivinen anti-GM1-vasta-aineille.
- Potilaalla on merkittäviä johtumisesteitä tai hitaita hermojen johtumisnopeuksia (vähennys yli 30 %), mikä on vahvistettu hermon johtumisnopeudella - EMG-tutkimukset.
- Potilas on riippuvainen hengitysteistä.
- Munuaisten vajaatoiminta, maksan vajaatoiminta
- Potilaat, joilla on merkittävä sydänsairaus, pahanlaatuinen sairaus tai jokin muu sairaus, joka voi vaarantaa potilaan tai häiritä kykyä tulkita tuloksia
- Aktiiviset infektiot.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen kuukauden sisällä ennen tämän tutkimuksen aloittamista.
- Kohde ei halua tai ei pysty noudattamaan protokollan vaatimuksia.
- Potilasta ei ole aiemmin hoidettu millään soluhoidolla.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MSC-NTF solut IM
Lihaksensisäinen anto alkuvaiheen potilaille
|
Varhaisilla ALS-potilailla: Autologiset MSC-NTF-solut siirretään lievässä anestesiassa lihaksensisäisesti potilaiden kliinisesti vahingoittumattomiin (tai vain lievästi sairastuneisiin) olkavarren hauis- ja tricepslihaksiin ennalta suunnitellun ruudukon mukaisesti.
Lihaksensisäiset injektiot annetaan 26 gaugen neulalla 1,5 cm:n syvyyteen (varmistamalla, että injektio annetaan lihakseen eikä rasvakudokseen).
Potilaat injektoidaan 24 kohtaan, joissa on yhteensä 24 miljoonaa solua
|
|
Kokeellinen: MSC-NTF solut IT
Intratekaalinen anto etenevän vaiheen potilaille
|
Progressiiviset ALS-potilaat: Autologiset MSC-NTF-solut siirretään lievässä anestesiassa intratekaalisesti (tavanomaisen lannepunktion kautta) yhteensä 60 miljoonalla solulla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Autologisten viljeltyjen mesenkymaalisten luuytimen stroomasolujen, jotka erittävät neurotrofisia tekijöitä (MSC-NTF) yhden hoidon turvallisuuden arviointi ja siedettävyys
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Neurotrofisia tekijöitä erittävien autologisten viljeltyjen mesenkymaalisten luuytimen stroomasolujen (MSC-NTF) yhden hoidon turvallisuuden arviointi ja siedettävyys useilla lihaksensisäisillä injektioilla (IM) 24 eri kohtaan hauis- ja tricepslihaksissa potilaille, joilla on ALS varhaisessa taudissa vaiheessa
|
6 kuukautta
|
|
Autologisten viljeltyjen mesenkymaalisten luuytimen stroomasolujen, jotka erittävät neurotrofisia tekijöitä (MSC-NTF) aivo-selkäydinnesteeseen (CSF) annetun yksittäisen intratekaalisen injektion (IT) turvallisuuden arviointi ja siedettävyys
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Neurotrofisia tekijöitä (MSC-NTF) erittävien autologisten viljeltyjen mesenkymaalisten luuytimen stroomasolujen (MSC-NTF) aivo-selkäydinnesteeseen (CSF) annetun yksittäisen intratekaalisen injektion (IT) turvallisuuden arviointi ja siedettävyys potilaille, joilla on ALS etenevässä sairausvaiheessa.
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutokset taudin etenemisnopeudessa, mikä on osoituksena ALS-toiminnallisen arviointiasteikon (ALS-FRS) muutoksista
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Muutokset lihasvoiman luokittelussa (MVIC) lihaskaavion mukaan
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Muutokset pakotetussa vitaalikapasiteetissa (FVC %) (vain etenevän taudin vaiheen ryhmässä).
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Ylä- ja alaraajojen magneettikuvauksella arvioidut muutokset lihasmassassa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Muutokset ylä- ja alaraajojen ympärysmitassa (cm)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Muutokset EMG-parametreissa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Tarve ja aika trakeotomialle tai pysyvälle avusteiselle ventilaatiolle
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Kokonaiseloonjääminen, laskemalla aika kuolemaan
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Dimitrios Karussis, MD, PhD, Hadassah Medical Organization
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. joulukuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. maaliskuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 17. tammikuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. tammikuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 20. tammikuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 10. tammikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. tammikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. elokuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MSC-NTF-001-HMO-CTIL
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .