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Cellule stromali del midollo osseo mesenchimale in coltura autologhe che secernono fattori neurotrofici (MSC-NTF), in pazienti affetti da SLA.

8 gennaio 2019 aggiornato da: Brainstorm-Cell Therapeutics

Uno studio di fase I/II, in aperto, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti terapeutici del trapianto di cellule stromali del midollo osseo mesenchimali coltivate autologhe che secernono fattori neurotrofici (MSC-NTF), in pazienti affetti da SLA.

Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti terapeutici (efficacia preliminare) dell'iniezione di cellule stromali del midollo osseo mesenchimale coltivate autologhe che secernono fattori neurotrofici (MSC-NTF), come possibile trattamento per i pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) nella fase iniziale e stadi progressivi della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è una sperimentazione a centro singolo da condurre presso il Dipartimento di Neurologia e Laboratorio di Neuroimmunologia, presso il Centro Medico dell'Università Ebraica di Hadassah, Gerusalemme in Israele. Tutti i pazienti arruolati avranno una storia documentata di malattia da SLA prima dell'arruolamento nello studio. Pazienti con diagnosi di SLA in stadio iniziale con durata inferiore a 6 mesi e pazienti con diagnosi di SLA in stadio progressivo con durata di 6-12 mesi. Complessivamente, 24 pazienti saranno reclutati e assegnati in base alla gravità della malattia della SLA a 2 gruppi di trattamento: Gruppo A - 12 pazienti con stadio iniziale della malattia della SLA e Gruppo B - 12 pazienti con malattia della SLA progressiva.

I pazienti eleggibili saranno arruolati nello studio e saranno osservati per ogni 2 settimane durante un "periodo di rodaggio" di 3 mesi per la determinazione del tasso di progressione della malattia. Durante il "periodo di rodaggio" dopo circa 6 settimane dall'arruolamento, i pazienti di entrambi i gruppi di studio saranno sottoposti a una procedura di aspirazione del midollo osseo e le cellule MSC-NTF saranno prodotte dall'aspirato del midollo osseo sulla base del metodo proprietario di Brainstorm Cell Therapeutics Ltd. Durante l'ultima visita "run-in", i pazienti di entrambi i gruppi di studio saranno sottoposti al trattamento e MSC-NTF sarà trapiantato mediante iniezione IM o IT rispettivamente nei pazienti con SLA precoce e progressiva.

Dopo il trapianto di MSC-NTF i pazienti saranno osservati su base mensile per un periodo di follow-up post trattamento di 6 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah Medical Organization

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 71 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Criteri El Escorial per SLA certa o probabile
  2. Uomini o donne non gravide di età compresa tra 20 e 75 anni.
  3. Il paziente è mentalmente integro e psicologicamente stabile
  4. Per i pazienti con SLA in stadio iniziale, avranno una scala ALS-FRS-R di almeno 30 e una durata della malattia inferiore a 2 anni. Oppure, per i pazienti con SLA in stadio progressivo, avranno una scala ALS-FRS-R di 15-30 e durata della malattia inferiore a 2 anni
  5. Per lo stadio iniziale della SLA- Il paziente ha muscoli sufficientemente voluminosi. Oppure, per SLA in stadio progressivo - Paziente con almeno il 60% di FVC
  6. Il partecipante comprende la natura della procedura e fornisce il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Test positivo per HBV, HCV, HIV e Mycoplasma.
  2. Alto contenuto proteico nel liquido cerebrospinale.
  3. Linfocitosi nel liquido cerebrospinale.
  4. Positivo per gli anticorpi anti-GM1.
  5. Il paziente ha blocchi di conduzione significativi o velocità di conduzione nervosa lente (una riduzione di oltre il 30%) confermate dalla velocità di conduzione nervosa - studi EMG.
  6. Il paziente è un respiratorio dipendente.
  7. Insufficienza renale, compromissione della funzionalità epatica
  8. Pazienti affetti da malattie cardiache significative, malattie maligne o qualsiasi altra malattia che possa mettere a rischio il paziente o interferire con la capacità di interpretare i risultati
  9. Infezioni attive.
  10. - Partecipazione a un altro studio clinico entro 1 mese prima dell'inizio di questo studio.
  11. Soggetto non disposto o incapace di rispettare i requisiti del protocollo.
  12. Il paziente non è stato trattato in precedenza con alcuna terapia cellulare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule MSC-NTF IM
Somministrazione intramuscolare nei pazienti in fase iniziale
Biologico: Trapianto di cellule MSC-NTF (IM)
Nei primi soggetti SLA: cellule MSC-NTF autologhe saranno trapiantate in lieve anestesia, per via intramuscolare nei bicipiti e tricipiti del braccio clinicamente non affetti (o solo lievemente affetti) di pazienti secondo una griglia pre-progettata. Le iniezioni intramuscolari avverranno con un ago calibro 26 a una profondità di 1,5 cm (assicurandosi che l'iniezione avvenga nel muscolo e non nel tessuto adiposo). I pazienti verranno iniettati in 24 siti con un totale di 24 milioni di cellule
Sperimentale: Cellule MSC-NTF IT
Somministrazione intratecale in pazienti in stadio progressivo
Biologico: Trapianto di cellule MSC-NTF (IT)
In soggetti con SLA progressiva: Cellule MSC-NTF autologhe saranno trapiantate in lieve anestesia intratecale (tramite puntura lombare standard) per un totale di 60 milioni di cellule.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza e tollerabilità di una singola somministrazione di trattamento di cellule stromali del midollo osseo mesenchimali coltivate autologhe che secernono fattori neurotrofici (MSC-NTF)
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione della sicurezza e tollerabilità di una singola somministrazione di trattamento di cellule stromali autologhe del midollo osseo mesenchimale in coltura che secernono fattori neurotrofici (MSC-NTF) mediante iniezioni intramuscolari multiple (IM) in 24 siti separati sui muscoli bicipiti e tricipiti a pazienti con SLA all'inizio della malattia palcoscenico
6 mesi
Valutazione della sicurezza e tollerabilità di una singola iniezione intratecale (IT) nel liquido cerebrospinale (CSF) di cellule stromali autologhe del midollo osseo mesenchimale in coltura che secernono fattori neurotrofici (MSC-NTF)
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione della sicurezza e tollerabilità di una singola iniezione intratecale (IT) nel liquido cerebrospinale (CSF) di cellule stromali autologhe del midollo osseo mesenchimale in coltura che secernono fattori neurotrofici (MSC-NTF), in pazienti con SLA allo stadio di malattia progressiva.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nel tasso di progressione della malattia come evidenziato dai cambiamenti nella scala di valutazione funzionale ALS (ALS-FRS)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti nella classificazione della forza muscolare (MVIC) in base al grafico muscolare
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti nella capacità vitale forzata (FVC%) (Solo nel gruppo di stadi della malattia progressiva).
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti nella massa muscolare stimati dalla risonanza magnetica degli arti superiori e inferiori
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti nella circonferenza degli arti superiori e inferiori (cm)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti nei parametri EMG
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Necessità e tempo di tracheotomia o ventilazione assistita permanente
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Sopravvivenza globale, calcolo del tempo alla morte
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Brainstorm-Cell Therapeutics

Collaboratori

Hadassah Medical Organization

Investigatori

  • Investigatore principale: Dimitrios Karussis, MD, PhD, Hadassah Medical Organization

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 gennaio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 gennaio 2010

Primo Inserito (Stima)

20 gennaio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 gennaio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 gennaio 2019

Ultimo verificato

1 agosto 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MSC-NTF-001-HMO-CTIL

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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