Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autologe dyrkede mesenkymale knoglemarvsstromale celler, der udskiller neurotrofiske faktorer (MSC-NTF), hos ALS-patienter.

8. januar 2019 opdateret af: Brainstorm-Cell Therapeutics

En fase I/II, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og terapeutiske effekter af transplantation af autologe dyrkede mesenkymale knoglemarvsstromale celler, der udskiller neurotrofiske faktorer (MSC-NTF), hos ALS-patienter.

Undersøgelsen vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og terapeutiske virkninger (foreløbig effekt) af injektion af autologe dyrkede mesenkymale knoglemarvsstromale celler, der udskiller neurotrofiske faktorer (MSC-NTF), som en mulig behandling for patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) på et tidligt tidspunkt. og progressive sygdomsstadier.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et enkelt centerforsøg, der skal udføres ved Institut for Neurologi & Laboratorium for Neuroimmunologi, ved Hadassah Hebrew University Medical Center, Jerusalem i Israel. Alle tilmeldte patienter vil have en dokumenteret historie med ALS-sygdom før tilmelding til studiet. Patienter diagnosticeret som tidligt stadie ALS sygdom med varighed på mindre end 6 måneder og patienter diagnosticeret med progressiv stadium ALS sygdom med varighed på 6-12 måneder. Samlet set vil 24 patienter blive rekrutteret og allokeret baseret på deres ALS sygdoms sværhedsgrad til 2 behandlingsgrupper: Gruppe A - 12 patienter i tidligt ALS sygdomsstadium og Gruppe B - 12 patienter med progressiv ALS sygdom.

Kvalificerede patienter vil blive tilmeldt undersøgelsen og vil blive observeret hver 2. uge i løbet af en "indkøringsperiode" på 3 måneder til bestemmelse af sygdommens progressionshastighed. I løbet af "indkøringsperioden" efter omkring 6 uger efter tilmelding vil patienter fra begge undersøgelsesgrupper gennemgå en knoglemarvsaspirationsprocedure, og MSC-NTF-celler vil blive produceret fra knoglemarvsaspiratet baseret på Brainstorm Cell Therapeutics Ltd proprietære metode. Ved det sidste "indkøringsperiode"-besøg vil patienter fra begge undersøgelsesgrupper gennemgå behandlingen, og MSC-NTF vil blive transplanteret ved IM- eller IT-injektion til henholdsvis de tidlige og progressive ALS-patienter.

Efter MSC-NTF-transplantationen vil patienterne blive observeret på månedlig basis i en opfølgningsperiode på 6 måneder efter behandlingen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Organization

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. El Escorial kriterier for sikker eller sandsynlig ALS
  2. Enten mænd eller ikke-gravide kvinder mellem 20-75 år.
  3. Patienten er mentalt intakt og psykologisk stabil
  4. For tidligt stadie ALS- vil patienter have en ALS-FRS-R-skala på mindst 30 og sygdomsvarighed på mindre end 2 år. Eller for progressivt stadie ALS-patienter vil have en ALS-FRS-R-skala på 15-30 og sygdomsvarighed på mindre end 2 år
  5. Til tidlig fase af ALS- Patienten har tilstrækkeligt omfangsrige muskler. Eller for progressivt stadium ALS- Patient med mindst 60 % FVC
  6. Deltageren forstår karakteren af ​​proceduren og giver skriftligt informeret samtykke forud for enhver undersøgelsesprocedure.

Ekskluderingskriterier:

  1. Positiv test for HBV, HCV, HIV og Mycoplasma.
  2. Højt protein i CSF.
  3. Lymfocytose i CSF.
  4. Positiv for anti-GM1-antistoffer.
  5. Patienten har betydelige ledningsblokke eller langsomme nerveledningshastigheder (en reduktion på mere end 30%) bekræftet af nerveledningshastighed - EMG-undersøgelser.
  6. Patienten er respiratorisk afhængig.
  7. Nyresvigt, nedsat leverfunktion
  8. Patienter, der lider af betydelig hjertesygdom, ondartede sygdomme eller enhver anden sygdom, der kan risikere patienten eller forstyrre evnen til at fortolke resultaterne
  9. Aktive infektioner.
  10. Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 1 måned før starten af ​​denne undersøgelse.
  11. Forsøgspersonen er uvillig eller ude af stand til at overholde kravene i protokollen.
  12. Patienten er ikke tidligere blevet behandlet med nogen celleterapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MSC-NTF celler IM
Intramuskulær administration hos patienter i tidligt stadie
Biologisk: MSC-NTF celletransplantation (IM)
Hos tidlige ALS-patienter: Autologe MSC-NTF-celler vil blive transplanteret under mild bedøvelse, intramuskulært ind i patienters klinisk upåvirkede (eller kun let påvirkede) overarms biceps- og tricepsmuskler i henhold til et foruddesignet gitter. Intramuskulære injektioner vil være med en 26 gauge nål til en dybde på 1,5 cm (det sikres, at injektionen er i muskel og ikke fedtvæv). Patienterne vil blive injiceret på 24 steder med i alt 24 millioner celler
Eksperimentel: MSC-NTF celler IT
Intratekal administration til patienter i progressivt stadium
Biologisk: MSC-NTF celletransplantation (IT)
Hos patienter med progressiv ALS: Autologe MSC-NTF-celler vil blive transplanteret under mild anæstesi intratekalt (via en standard lumbalpunktur) med i alt 60 millioner celler.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsevaluering og tolerabilitet af en enkelt behandlingsadministration af autologe dyrkede mesenchymale knoglemarvsstromale celler, der udskiller neurotrofiske faktorer (MSC-NTF)
Tidsramme: 6 måneder
Sikkerhedsevaluering og tolerabilitet af en enkelt behandlingsadministration af autologe dyrkede mesenchymale knoglemarvsstromale celler, der udskiller neurotrofiske faktorer (MSC-NTF) ved multiple intramuskulære injektioner (IM) på 24 separate steder på biceps- og tricepsmusklerne til patienter med ALS ved den tidlige sygdom scene
6 måneder
Sikkerhedsevaluering og tolerabilitet af enkelt intrathekal injektion (IT) i cerebrospinalvæsken (CSF) af autologe dyrkede mesenkymale knoglemarvsstromale celler, der udskiller neurotrofiske faktorer (MSC-NTF)
Tidsramme: 6 måneder
Sikkerhedsevaluering og tolerabilitet af enkelt intrathekal injektion (IT) i cerebrospinalvæsken (CSF) af autologe dyrkede mesenkymale knoglemarvsstromale celler, der udskiller neurotrofiske faktorer (MSC-NTF), til patienter med ALS på det progressive sygdomsstadium.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i sygdommens progressionshastighed som påvist af ændringer i ALS funktionel vurderingsskala (ALS-FRS)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændringer i muskelstyrkegradering (MVIC) efter muskeldiagram
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændringer i tvungen vitalkapacitet (FVC %) (kun i gruppen med progressiv sygdomsstadie).
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændringer i muskelmasse estimeret ved MR af de øvre og nedre ekstremiteter
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændringer i øvre og nedre ekstremiteters omkreds (cm)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændringer i EMG-parametre
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Behov og tid til trakeotomi eller permanent assisteret ventilation
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Samlet overlevelse, beregning af tid til død
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Brainstorm-Cell Therapeutics

Samarbejdspartnere

Hadassah Medical Organization

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dimitrios Karussis, MD, PhD, Hadassah Medical Organization

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. januar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. januar 2010

Først opslået (Skøn)

20. januar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. januar 2019

Sidst verificeret

1. august 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MSC-NTF-001-HMO-CTIL

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med MSC-NTF celletransplantation (IM)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner