此页面是自动翻译的,不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

在 ALS 患者中自体培养的间充质骨髓基质细胞分泌神经营养因子 (MSC-NTF)。

2019年1月8日 更新者:Brainstorm-Cell Therapeutics

一项 I/II 期开放标签研究,用于评估 ALS 患者移植自体培养的间充质骨髓基质细胞分泌神经营养因子 (MSC-NTF) 的安全性、耐受性和治疗效果。

该研究将评估注射自体培养的分泌神经营养因子的间充质骨髓基质细胞 (MSC-NTF) 的安全性、耐受性和治疗效果(初步疗效),作为早期治疗肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者的一种可能方法和进行性疾病阶段。

研究概览

详细说明

这项研究是一项单中心试验,将在以色列耶路撒冷哈大萨希伯来大学医学中心的神经病学系和神经免疫学实验室进行。 所有登记的患者在研究登记之前都将有 ALS 疾病的记录病史。 被诊断为持续时间少于 6 个月的早期 ALS 疾病的患者和被诊断为持续时间为 6-12 个月的进展期 ALS 疾病的患者。 总体而言,将招募 24 名患者,并根据他们的 ALS 疾病严重程度分配到 2 个治疗组:A 组 - 12 名早期 ALS 疾病阶段的患者和 B 组 - 12 名进行性 ALS 疾病的患者。

符合条件的患者将被纳入研究,并在 3 个月的“磨合期”期间每 2 周进行一次观察,以确定疾病的进展速度。 在入组后约 6 周后的“磨合期”期间,两个研究组的患者都将接受骨髓抽吸手术,并根据 Brainstorm Cell Therapeutics Ltd 专有方法从骨髓抽吸液中产生 MSC-NTF 细胞。 在最后一次“磨合期”访问时,两个研究组的患者将接受治疗,MSC-NTF 将通过 IM 或 IT 注射分别移植到早期和进展性 ALS 患者。

在 MSC-NTF 移植后,将每月对患者进行观察,进行为期 6 个月的治疗后随访。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

12

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Jerusalem、以色列、91120
        • Hadassah Medical Organization

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 73年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  1. 明确或可能 ALS 的 El Escorial 标准
  2. 20-75岁之间的男性或非孕妇。
  3. 患者精神完好,心理稳定
  4. 对于早期 ALS - 患者的 ALS-FRS-R 量表至少为 30 且疾病持续时间少于 2 年。或者,对于进展期 ALS - 患者的 ALS-FRS-R 量表为 15-30病程小于2年
  5. 对于早期 ALS - 患者有足够大的肌肉。 或者,对于进展期 ALS - 患者 FVC 至少为 60%
  6. 参与者了解程序的性质,并在任何研究程序之前提供书面知情同意书。

排除标准:

  1. HBV、HCV、HIV和支原体检测呈阳性。
  2. 脑脊液中的高蛋白。
  3. CSF 中的淋巴细胞增多。
  4. 抗 GM1 抗体呈阳性。
  5. 神经传导速度 - EMG 研究证实,患者存在明显的传导阻滞或神经传导速度减慢(降低超过 30%)。
  6. 患者是呼吸依赖者。
  7. 肾功能衰竭,肝功能受损
  8. 患有严重心脏病、恶性疾病或任何其他可能给患者带来风险或干扰结果解释能力的疾病的患者
  9. 活动性感染。
  10. 在本研究开始前1个月内参加过另一项临床试验。
  11. 对象不愿意或不能遵守协议的要求。
  12. 患者之前未接受过任何细胞疗法。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:MSC-NTF 细胞 IM
早期患者的肌肉注射
在早期 ALS 受试者中:自体 MSC-NTF 细胞将在轻度麻醉下根据预先设计的网格肌内移植到临床上未受影响(或仅轻微受影响)的上臂二头肌和三头肌中。 肌肉注射将通过 26 号针头进行 1.5 厘米深度(确保注射到肌肉而不是脂肪组织)。 患者将在 24 个部位注射总共 2400 万个细胞
实验性的:MSC-NTF 细胞 IT
进展期患者的鞘内给药
在进行性 ALS 受试者中:自体 MSC-NTF 细胞将在轻度麻醉下鞘内移植(通过标准腰椎穿刺),总共有 6000 万个细胞。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
自体培养的分泌神经营养因子的间充质骨髓基质细胞(MSC-NTF)单次给药的安全性评价和耐受性
大体时间:6个月
通过在二头肌和三头肌肌肉的 24 个不同部位多次肌内注射 (IM) 对早期 ALS 患者进行自体培养的分泌神经营养因子的间充质骨髓基质细胞 (MSC-NTF) 的单次治疗的安全性评估和耐受性阶段
6个月
自体培养的分泌神经营养因子的间充质骨髓基质细胞(MSC-NTF)单次鞘内注射(IT)到脑脊液(CSF)的安全性评价和耐受性
大体时间:6个月
单次鞘内注射 (IT) 到脑脊液 (CSF) 的自体培养的分泌神经营养因子的间充质骨髓基质细胞 (MSC-NTF) 的安全性评估和耐受性,用于疾病进展阶段的 ALS 患者。
6个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
ALS 功能评定量表 (ALS-FRS) 的变化证明了疾病进展率的变化
大体时间:6个月
6个月
肌肉图表中肌肉力量分级 (MVIC) 的变化
大体时间:6个月
6个月
用力肺活量 (FVC %) 的变化(仅限疾病进展阶段组)。
大体时间:6个月
6个月
通过上肢和下肢的 MRI 估计肌肉体积的变化
大体时间:6个月
6个月
上下肢围度变化(cm)
大体时间:6个月
6个月
肌电参数的变化
大体时间:6个月
6个月
气管切开术或永久辅助通气的需要和时间
大体时间:6个月
6个月
总生存期,计算死亡时间
大体时间:6个月
6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Dimitrios Karussis, MD, PhD、Hadassah Medical Organization

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年6月1日

初级完成 (实际的)

2012年12月1日

研究完成 (实际的)

2013年3月1日

研究注册日期

首次提交

2010年1月17日

首先提交符合 QC 标准的

2010年1月19日

首次发布 (估计)

2010年1月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年1月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年1月8日

最后验证

2012年8月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

MSC-NTF细胞移植(IM)的临床试验

3
订阅