糖尿病予防 - 免疫寛容 (DIAPREV-IT)

複数の膵島細胞自己抗体を持つ小児の 1 型糖尿病への進行に対する Diamyd® の安全性と効果を判断するための二重盲検無作為化研究者主導研究

適格な子供は4歳以上で、陽性のGAD抗体と少なくとも1つの追加の自己抗体を持ち、まだ糖尿病ではありません。

目的:

DiAPREV-ITは、1型糖尿病の発症前にDiamyd®を投与する最初の予防研究です。

主な目的は、Diamyd®が 1 型糖尿病のリスクのある子供たちに安全であることを実証することです。

二次的な目的は、複数の陽性の膵島細胞自己抗体によって示される持続的なベータ細胞自己免疫を有する小児において、Diamyd®が自己免疫プロセスを遅延または停止させ、臨床的な 1 型糖尿病につながるかどうかを評価することです。

手順：

50 人の子供が、Diamyd® またはプラセボの 2 回の注射に無作為に割り付けられます。 DIAPREV-IT では、このレジメンで深刻な副作用が観察されていないため、1 日目と 30 日目にプライム アンド ブーストとして投与された 20 μg の Diamyd® の以前にテストされた用量を使用します。 子供たちは 5 年間、3 か月ごとに追跡されます。 治験薬の最初の注射の前に、静脈内（IvGTT）および経口（OGTT）の両方の耐糖能試験が実施されます。 これらは、6か月ごとの訪問およびIvGTTによる研究中、1年ごとの訪問で繰り返されます。

安全変数:

有害事象、重篤な有害事象、血液学、化学、自己抗体のタイトルのコレクション。

効果変数:

各治療グループ内での無作為化以降の経時的な糖尿病発症の累積発生率は、Kaplan-Meier 法を使用して推定されます (時間の関数として糖尿病なしで生存する割合)。

二次有効性変数:

ベースラインからの IvGTT での第 1 相インスリン反応と K 値の変化 OGTT での空腹時、120 分および AUC C ペプチドレベルの変化 OGTT での空腹時、120 分および AUC グルコースの変化 ベースラインからの HbA1c の変化 5 年間のすべての測定値ファローアップ。

研究で糖尿病を発症している子供は、診断後のプロトコルに参加するよう提案されます。 主な研究でアクティブなDiamydを2回投与した子供には、20マイクログラムのDiamydを1回追加投与し、その後30日後にプラセボを1回投与します. プラセボを 2 回投与した子供には、20 マイクログラムの Diamyd を 30 日間隔で 2 回投与します。 診断後のフォローアップは、診断後の最初の注射から少なくとも15か月間行われ、有害事象の収集と混合食事耐性試験による代謝評価が行われます。