Cukorbetegség megelőzése – Immuntolerancia (DIAPREV-IT)

Kettős-vak, randomizált, kutató által kezdeményezett vizsgálat a Diamyd® biztonságosságának és hatásának meghatározására az 1-es típusú cukorbetegség előrehaladására több szigetsejt autoantitesttel rendelkező gyermekeknél

A jogosult gyermekek 4 éves vagy idősebbek, pozitív GAD-antitestekkel és legalább egy további autoantitesttel rendelkeznek, és még nem szenvednek cukorbetegségben.

Célok:

A DiAPREV-IT az első megelőző vizsgálat a Diamyd®-dal, ahol a gyógyszert az 1-es típusú cukorbetegség kialakulása előtt adják be.

Az elsődleges cél annak bemutatása, hogy a Diamyd® biztonságos az 1-es típusú cukorbetegség kockázatának kitett gyermekeknél.

A másodlagos cél annak értékelése, hogy a Diamyd® késleltetheti-e vagy leállíthatja-e az 1-es típusú klinikai cukorbetegséghez vezető autoimmun folyamatot olyan gyermekeknél, akiknél folyamatosan fennáll a béta-sejtes autoimmunitás, amit a többszörös pozitív szigetsejt-autoantitestek jeleznek.

Eljárás:

50 gyermeket véletlenszerűen 2 Diamyd® vagy placebo injekcióban kapnak. A DIAPREV-IT-ben a korábban tesztelt, 20 µg Diamyd® adagot fogjuk használni az 1. és a 30. napon beadagolva, mivel nem figyeltek meg súlyos mellékhatásokat ennél a kezelésnél. A gyerekeket 5 éven keresztül minden harmadik hónapban követik. A vizsgálati gyógyszer első injekciója előtt intravénás (IvGTT) és orális (OGTT) glükóz tolerancia tesztet is végeznek. Ezeket a vizsgálat során megismétlik az OGTT-vel 6 havonta, az IvGTT-vel pedig minden teljes éves látogatással.

Biztonsági változók:

Nemkívánatos események, súlyos mellékhatások gyűjteménye, hematológia, kémia, autoantitestek címei.

Hatásváltozók:

A cukorbetegség kialakulásának kumulatív előfordulási gyakoriságát az egyes kezelési csoportokon belül a randomizálás óta az idő múlásával a Kaplan-Meier módszerrel (a cukorbetegségtől mentesen túlélők aránya az idő függvényében) becsüljük meg.

Másodlagos hatékonysági változók:

Az első fázis inzulinválaszának és az IvGTT K-értékének változása a kiindulási értékhez képest Éhgyomri, 120 perces és AUC C-peptidszintek változása OGTT-n Az éhgyomri, 120 perc és az AUC-glükóz változása az OGTT-n A HbA1c változása a kiindulási értékhez képest Minden mérés 5 év alatt nyomon követése.

A vizsgálatban részt vevő cukorbetegségben szenvedő gyermekeknek felajánlják, hogy részt vegyenek egy utódiagnosztikai protokollban. Azok a gyermekek, akik a fő vizsgálatban két adag aktív Diamyd-et kaptak, további egy adag 20 mikrogrammos Diamyd-et kapnak, majd 30 nap elteltével egy adag placebót. Azok a gyermekek, akik két adag placebót kaptak, két adag 20 mikrogrammos Diamyd-et kapnak 30 napos időközönként. A diagnózis utáni nyomon követés a diagnózist követő első injekció beadásától számítva legalább 15 hónapig tart, a nemkívánatos események összegyűjtésével és az anyagcsere értékelésével vegyes étkezési tolerancia tesztekkel.