Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Diabetesforebygging - Immuntoleranse (DIAPREV-IT)

2. mai 2019 oppdatert av: Helena Elding Larsson, Lund University

En dobbeltblind, randomisert etterforsker-initiert studie for å bestemme sikkerheten og effekten av Diamyd® på progresjonen til type 1-diabetes hos barn med autoantistoffer med flere øyceller

En dobbeltblind, randomisert etterforsker-initiert studie for å bestemme sikkerheten og effekten av Diamyd® på progresjonen til type 1-diabetes hos barn med flere øycelle-autoantistoffer

Kvalifiserte barn er 4 år eller eldre, har positive GAD-antistoffer og minst ett ekstra autoantistoff og ennå ikke diabetes.

Mål:

DiAPREV-IT er den første forebyggingsstudien med Diamyd®, hvor legemidlet gis før debut av type 1 diabetes.

Hovedmålet er å demonstrere at Diamyd® er trygt for barn med risiko for type 1 diabetes.

Det sekundære målet er å evaluere om Diamyd® kan forsinke eller stoppe den autoimmune prosessen som fører til klinisk type 1-diabetes hos barn med pågående vedvarende beta-celle-autoimmunitet som indikert av flere positive øycelle-autoantistoffer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En dobbeltblind, randomisert etterforsker-initiert studie for å bestemme sikkerheten og effekten av Diamyd® på progresjonen til type 1-diabetes hos barn med flere øycelle-autoantistoffer

Kvalifiserte barn er 4 år eller eldre, har positive GAD-antistoffer og minst ett ekstra autoantistoff og ennå ikke diabetes.

Mål:

DiAPREV-IT er den første forebyggingsstudien med Diamyd®, hvor legemidlet gis før debut av type 1 diabetes.

Hovedmålet er å demonstrere at Diamyd® er trygt for barn med risiko for type 1 diabetes.

Det sekundære målet er å evaluere om Diamyd® kan forsinke eller stoppe den autoimmune prosessen som fører til klinisk type 1-diabetes hos barn med pågående vedvarende beta-celle-autoimmunitet som indikert av flere positive øycelle-autoantistoffer.

Fremgangsmåte:

50 barn vil bli randomisert til 2 injeksjoner med Diamyd® eller placebo. I DIAPREV-IT vil vi bruke den tidligere testede dosen på 20 µg Diamyd® administrert som en prime-and-boost på dag 1 og 30, da ingen alvorlige bivirkninger er observert med dette regimet. Barna vil bli fulgt hver 3. måned i 5 år. Før den første injeksjonen av studiemedikamentet vil både intravenøs (IvGTT) og oral (OGTT) glukosetoleransetest bli utført. Disse vil bli gjentatt under studien med OGTT hvert 6. måneds besøk og IvGTT hvert hele års besøk.

Sikkerhetsvariabler:

Innsamling av uønskede hendelser, alvorlige uønskede hendelser, hematologi, kjemi, titler på autoantistoffer.

Effektvariabler:

Den kumulative forekomsten av diabetesdebut over tid siden randomisering innen hver behandlingsgruppe vil bli estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden (andel som overlever diabetesfri som funksjon av tid).

Sekundære effektvariabler:

Endring i førstefase insulinrespons og K-verdi på IvGTT fra baseline Endring i faste, 120 minutter og AUC C-peptidnivåer på OGTT Endring i faste, 120 minutter og AUC glukose på OGTT Endring i HbA1c fra baseline Alle mål i løpet av 5 år følge opp.

Barn som utvikler diabetes i studien vil bli tilbudt å delta i en postdiagnoseprotokoll. Barn som har hatt to doser aktiv Diamyd i hovedstudien vil få en ekstra dose på 20 mikrogram Diamyd etterfulgt av én dose placebo etter 30 dager. Barn som har fått to doser placebo vil få to doser på 20 mikrogram Diamyd med 30 dager mellom. Oppfølging etter diagnose vil fortsette i minst 15 måneder fra første injeksjon etter diagnose med innsamling av bivirkninger og metabolsk evaluering med toleransetester for blandet måltid.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 205 02
        • Clinical Research Center, Pediatric Endocrinology, Jan Waldenströms gata 35, 60:11

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Barn fra fire (4) år og som deltar i DiPiS, TEDDY eller Trial Net.
  2. Positivt GAD65Ab og minst ett ekstra type 1 diabetesassosiert autoantistoff (IA-2Ab, ZnT8R/W/QAb eller IAA).
  3. Skriftlig informert samtykke fra barnet og barnets foreldre eller juridisk akseptable representant(er) i henhold til lokale forskrifter.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pågående behandling med immunsuppressiv terapi (aktuelle eller inhalerte steroider aksepteres).
  2. Diabetes.
  3. Behandling med orale eller injiserte antidiabetiske medisiner.
  4. Signifikant unormale hematologiresultater ved screening.
  5. Klinisk signifikant historie med akutt reaksjon på vaksiner eller andre legemidler.
  6. Behandling med en hvilken som helst vaksine, bortsett fra influensa, innen én måned før første dose av studiemedikamentet eller planlagt behandling med vaksine inntil to måneder etter siste injeksjon med studiemedisinen.
  7. En historie med epilepsi, alvorlig hodetraume eller cerebrovaskulær ulykke, eller kliniske trekk ved kontinuerlig motorisk enhetsaktivitet i proksimale muskler.
  8. Deltakelse i andre kliniske studier med en ny kjemisk enhet innen de siste 3 månedene.
  9. Signifikant sykdom annet enn diabetes innen 2 uker før første dosering.
  10. Kjent humant mangelvirus (HIV) eller hepatitt.
  11. Tilstedeværelse av assosiert alvorlig sykdom eller tilstand, inkludert aktive hudinfeksjoner som utelukker subkutan injeksjon, som etter etterforskernes oppfatning gjør at pasienten ikke er kvalifisert for studien.
  12. Diabetesbeskyttende HLA-DQ6-genotype.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: FOREBYGGING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: TRIPLE

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo komparator
To doser placebo dag 1 og 30
Annen: Placebo komparator

Placebo komparator dag 1 og 30 hos ikke-diabetiske barn med flere øy-autoantistoffer.

Etter diagnose: To doser på 20 mikrogram Diamyd dag 1 og 30 hos barn som opprinnelig fikk placebo.
ACTIVE_COMPARATOR: Alum-GAD (Diamyd)
20 mikrogram Diamyd dag 1 og 30
Legemiddel: Diamyd

20 mikrogram dag 1 og 30 hos ikke-diabetiske barn med flere øy-autoantistoffer.

Etter diagnose: To doser Diamyd fulgte til barn som opprinnelig fikk Diamyd

Andre navn:
  • Alun-GAD

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: I løpet av 5 år oppfølging fra behandling
Bivirkninger, alvorlige bivirkninger, hematologi, kjemi, autoantistofftitler etter behandlingsgruppe
I løpet av 5 år oppfølging fra behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med type 1 diabetes
Tidsramme: I løpet av 5 år oppfølging fra behandling
Utbrudd av type 1 diabetes, definert i henhold til ADA-kriterier, ved behandling
I løpet av 5 år oppfølging fra behandling
Fastende glukose over tid
Tidsramme: I løpet av 5 års oppfølging fra behandling
Fastende glukose måles ved baseline og hver 6. måned i studien. Glukose analyseres av Hemocue.
I løpet av 5 års oppfølging fra behandling
120 minutter glukose fra OGTT over tid
Tidsramme: I løpet av 5 års oppfølging fra behandling
OGTT utføres ved baseline, etter 6 måneder og deretter årlig. Barn som møter det primære endepunktet type 1 diabetes er ikke inkludert i analysen - derfor synker antallet analyserte barn under oppfølgingen.
I løpet av 5 års oppfølging fra behandling
AUC Glukose Fra OGTT over tid
Tidsramme: I løpet av 5 års oppfølging fra behandling
OGTT utføres ved baseline, etter 6 måneder og deretter årlig.
I løpet av 5 års oppfølging fra behandling
Fastende C-peptid over tid
Tidsramme: I løpet av 5 års oppfølging fra behandling
Fastende C-peptid utføres ved baseline og deretter hver 6. måned
I løpet av 5 års oppfølging fra behandling
120 min C-peptid på OGTT over tid
Tidsramme: I løpet av 5 års oppfølging fra behandling
OGTT utføres ved baseline, etter 6 måneder og deretter årlig
I løpet av 5 års oppfølging fra behandling
AUC C-peptid fra OGTT over tid
Tidsramme: I løpet av 5 års oppfølging fra behandling
OGTT utføres ved baseline, etter 6 måneder og deretter årlig
I løpet av 5 års oppfølging fra behandling
HbA1c
Tidsramme: I løpet av 5 års oppfølging
Ved alle besøk i studien måles HbA1c. Endringen i HbA1c fra baseline HbA1c er analysert ved Laboratoriet för klinisk kjemi, Skånes universitetssykehus, Malmö
I løpet av 5 års oppfølging
Førstefase insulinrespons fra IvGTT over tid
Tidsramme: I løpet av 5 års oppfølging fra behandling
Som sekundære effektvariabler vil vi måle endringen i førstefase insulinrespons. Hos alle barn utføres en baseline IvGTT og deretter årlig IvGTT i studien. Første fase insulinrespons beregnes fra insulin 1 og 3 minutter etter gitt glukoseløsning. Insulin måles av laboratoriet for klinisk kjemi ved Skånes universitetssykehus, Malmö. Endring i første fase insulinrespons vil bli beregnet for hvert individ og sammenlignet mellom gruppene.
I løpet av 5 års oppfølging fra behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Lund University

Samarbeidspartnere

Region Skane

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Helena Elding Larsson, MD, PhD, Region Skåne and Lund University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. april 2009

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. desember 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. desember 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mai 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mai 2010

Først lagt ut (ANSLAG)

13. mai 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

6. mai 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. mai 2019

Sist bekreftet

1. mai 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DIAPREV/2008

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere