당뇨병 예방 - 면역 내성 (DIAPREV-IT)

다중 섬세포 자가항체가 있는 소아의 제1형 당뇨병 진행에 대한 Diamyd®의 안전성과 효과를 확인하기 위한 이중맹검, 무작위 조사자 개시 연구

자격이 있는 어린이는 4세 이상이며 양성 GAD 항체와 최소 하나의 추가 자가항체가 있고 아직 당뇨병이 없습니다.

목표:

DiAPREV-IT는 제1형 당뇨병이 발병하기 전에 약물을 투여하는 Diamyd®를 사용한 최초의 예방 연구입니다.

주요 목표는 Diamyd®가 1형 당뇨병 위험이 있는 어린이에게 안전하다는 것을 입증하는 것입니다.

2차 목적은 Diamyd®가 여러 개의 양성 도세포 자가항체로 나타난 바와 같이 지속성 베타 세포 자가면역이 있는 소아에서 임상 1형 당뇨병으로 이어지는 자가면역 과정을 지연시키거나 중단시킬 수 있는지 평가하는 것입니다.

절차:

50명의 어린이가 Diamyd® 또는 위약을 2회 주사하도록 무작위 배정됩니다. DIAPREV-IT에서는 이 요법에서 심각한 부작용이 관찰되지 않았기 때문에 1일과 30일에 프라임 앤 부스트로 투여된 이전에 테스트된 20µg Diamyd® 용량을 사용할 것입니다. 아이들은 5년 동안 3개월마다 따라다닐 것입니다. 연구 약물의 첫 번째 주사 전에 정맥 내(IvGTT) 및 경구(OGTT) 내당능 테스트가 모두 수행됩니다. 이들은 6개월 방문마다 OGTT 및 1년 방문마다 IvGTT로 연구 중에 반복될 것입니다.

안전 변수:

유해 사례, 심각한 유해 사례, 혈액학, 화학, 자가항체 제목 수집.

효과 변수:

Kaplan-Meier 방법(시간의 함수로서 당뇨병 없이 생존하는 비율)을 사용하여 각 치료 그룹 내에서 무작위화 이후 시간 경과에 따른 당뇨병 발병의 누적 발생률을 추정할 것입니다.

2차 효능 변수:

기준선에서 IvGTT의 1단계 인슐린 반응 및 K-값 변화 OGTT에서 120분 공복 및 AUC C-펩티드 수치 변화 OGTT에서 공복 120분 및 AUC 포도당 변화 기준선에서 HbA1c 변화 5년 동안의 모든 측정 후속.

연구에서 당뇨병이 발병하는 어린이는 진단 후 프로토콜에 참여하도록 제안됩니다. 주요 연구에서 활성 Diamyd를 2회 복용한 어린이는 30일 후에 20마이크로그램 Diamyd를 1회 추가 투여한 후 위약을 1회 투여합니다. 위약을 2회 복용한 어린이에게는 30일 간격으로 20마이크로그램의 Diamyd를 2회 투여합니다. 진단 후 후속 조치는 부작용 수집 및 혼합 식사 내성 테스트를 통한 대사 평가와 함께 첫 번째 진단 후 주사로부터 최소 15개월 동안 진행됩니다.