ゴーシェ病の小児被験者におけるタリグルセラーゼ アルファの 2 つの用量レベルの安全性と有効性の研究
2018年9月5日 更新者：Pfizer
ゴーシェ病の小児被験者におけるタリグルセラーゼ アルファの 2 つの用量レベルの多施設、二重盲検、無作為化安全性および有効性研究
これは、30 または 60 単位/kg の 2 つの用量のいずれかによる治療に無作為に割り当てられたゴーシェ病の未治療の被験者 (2 歳から 18 歳未満) におけるタリグルセラーゼ アルファの安全性と有効性を評価する多施設二重盲検試験です。 .
被験者は、2週間ごとにタリグルセラーゼアルファの静脈内（IV）注入を受けます。
総治療期間は12ヶ月です。
タリグルセラーゼ アルファが市販されていない場合、12 か月の治療期間の終了時に、適格な被験者は非盲検延長試験への登録が提案されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
11
段階
- フェーズ 4
アクセスの拡大
利用できない 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 2 歳から 18 歳未満の男女。
- -白血球酸性β-グルコシダーゼ活性を伴うゴーシェ病の診断 健康な被験者の基準範囲の平均値の30％以下。
- -過去に酵素補充療法（ERT）を受けていない、または過去12か月以内にERTを受けておらず、抗グルコセレブロシダーゼ抗体アッセイが陰性である被験者。
- -基質減少療法（SRT）を過去12か月受けていない被験者。
- -治験責任医師の意見では、臨床状態が酵素補充療法（ERT）による治療を必要とする被験者。
除外基準:
- 現在、何らかの状態で別の治験薬を服用しています。
- 長年の眼球運動注視麻痺以外の複雑な神経障害性特徴を伴うゴーシェ病に特徴的な神経学的徴候および症状の存在。
- 鉄分、葉酸、またはビタミン B12 欠乏による未解決の貧血の存在
- Cerezyme® (イミグルセラーゼ) または Ceredase® (アルグルセラーゼ) に対する以前の過敏症反応。
- ニンジンアレルギー歴あり。
- -HIV、HBsAg、またはC型肝炎感染の存在。
- -被験者の親または法定後見人は、研究の性質、範囲、および考えられる結果を理解できません。
- -治験責任医師の判断で、被験者が研究の要件を順守することを妨げる可能性がある、医学的、感情的、行動的、または心理的状態の存在。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：30単位/kg
|
タリグルセラーゼ アルファを 2 週間ごとに 12 か月間点滴
他の名前：
|
|
実験的：60単位/kg
|
タリグルセラーゼ アルファを 2 週間ごとに 12 か月間点滴
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ヘモグロビン
時間枠：3か月ごとに12か月
|
ヘモグロビンのベースラインからの変化の中央値および四分位範囲
|
3か月ごとに12か月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
キトトリオシダーゼ
時間枠：3か月ごとに12か月
|
キトトリオシダーゼのベースラインからの変化率
|
3か月ごとに12か月
|
|
脾臓容積
時間枠：ベースラインと月 12
|
MRIで測定した脾臓容積
|
ベースラインと月 12
|
|
血小板数
時間枠：ベースラインと 12 か月
|
立方ミリメートルあたりの血小板数の平均と標準偏差
|
ベースラインと 12 か月
|
|
ケモカイン (C-C モチーフ) リガンド 18 (CCL18)
時間枠：3か月ごとに12か月
|
CCL18 のベースラインからの変化率
|
3か月ごとに12か月
|
|
肝容積
時間枠：ベースラインと月 12
|
MRIで測定した肝容積
|
ベースラインと月 12
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年8月1日
一次修了 (実際)
2012年5月1日
研究の完了 (実際)
2012年7月1日
試験登録日
最初に提出
2010年5月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年5月26日
最初の投稿 (見積もり)
2010年5月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年10月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年9月5日
最終確認日
2018年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PB-06-005
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。