Un estudio de seguridad y eficacia de dos niveles de dosis de taliglucerasa alfa en sujetos pediátricos con enfermedad de Gaucher

Criterios de inclusión:

• Hombres y mujeres de 2 a <18 años.
• Diagnóstico de enfermedad de Gaucher con actividad de β-glucosidasa ácida leucocitaria ≤30% de la media del rango de referencia para sujetos sanos.
• Sujetos que no hayan recibido terapia de reemplazo enzimático (ERT) en el pasado o que no hayan recibido ERT en los últimos 12 meses y tengan un ensayo de anticuerpos anti-glucocerebrosidasa negativo.
• Sujetos que no hayan recibido terapia de reducción de sustrato (SRT) en los últimos 12 meses.
• Sujetos cuya condición clínica, a juicio del investigador, requiera tratamiento con terapia de reemplazo enzimático (ERT).

Criterio de exclusión:

• Actualmente tomando otro fármaco en investigación para cualquier condición.
• Presencia de signos y síntomas neurológicos característicos de la enfermedad de Gaucher con características neuronopáticas complejas distintas de la parálisis oculomotora de la mirada de larga duración.
• Presencia de anemia no resuelta por déficit de hierro, ácido fólico o vitamina B12
• Reacción de hipersensibilidad previa a Cerezyme® (imiglucerasa) o Ceredase® (alglucerasa).
• Antecedentes de alergia a las zanahorias.
• Presencia de infecciones por VIH, HBsAg o hepatitis C.
• Los padres o tutores legales del sujeto no pueden comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio.
• Presencia de cualquier condición médica, emocional, conductual o psicológica que, a juicio del Investigador, pueda interferir con el cumplimiento de los requisitos del estudio por parte del sujeto.