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Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia di due livelli di dose di taliglucerasi alfa in soggetti pediatrici con malattia di Gaucher

5 settembre 2018 aggiornato da: Pfizer

Uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato sulla sicurezza e l'efficacia di due livelli di dose di taliglucerasi alfa in soggetti pediatrici con malattia di Gaucher

Si tratta di uno studio multicentrico, in doppio cieco, per valutare la sicurezza e l'efficacia della taliglucerasi alfa in soggetti non trattati (da 2 a <18 anni) con malattia di Gaucher assegnati in modo casuale al trattamento con una delle due dosi, 30 o 60 unità/kg . I soggetti riceveranno un'infusione endovenosa (IV) di taliglucerasi alfa ogni due settimane. La durata totale del trattamento sarà di 12 mesi. Al termine del periodo di trattamento di 12 mesi, ai soggetti idonei verrà offerto l'arruolamento in uno studio di estensione in aperto se la taliglucerasi alfa non è disponibile in commercio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 4

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Sajonia Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Sud Africa
      • Morningside, Sud Africa, 2196
        • Morningside Medi-Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine da 2 a <18 anni.
  • Diagnosi di malattia di Gaucher con attività della β-glucosidasi acida leucocitaria ≤30% della media del range di riferimento per i soggetti sani.
  • Soggetti che non hanno ricevuto terapia enzimatica sostitutiva (ERT) in passato o che non hanno ricevuto ERT negli ultimi 12 mesi e hanno un test degli anticorpi anti-glucocerebrosidasi negativo.
  • Soggetti che non hanno ricevuto terapia di riduzione del substrato (SRT) negli ultimi 12 mesi.
  • - Soggetti le cui condizioni cliniche, a parere dello sperimentatore, richiedono un trattamento con terapia enzimatica sostitutiva (ERT).

Criteri di esclusione:

  • Attualmente sta assumendo un altro farmaco sperimentale per qualsiasi condizione.
  • Presenza di segni e sintomi neurologici caratteristici della malattia di Gaucher con caratteristiche neuronopatiche complesse diverse dalla paralisi oculomotoria dello sguardo di lunga data.
  • Presenza di anemia irrisolta dovuta a carenza di ferro, acido folico o vitamina B12
  • Precedente reazione di ipersensibilità a Cerezyme® (imiglucerasi) o Ceredase® (alglucerasi).
  • Storia di allergia alle carote.
  • Presenza di infezioni da HIV, HBsAg o epatite C.
  • I genitori o tutori legali del soggetto non sono in grado di comprendere la natura, la portata e le possibili conseguenze dello studio.
  • Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello Sperimentatore, interferirebbe con la conformità del soggetto ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: 30 unità/kg
Droga: Taliglucerasi alfa
Taliglucerasi alfa per infusione ogni due settimane per 12 mesi
Altri nomi:
  • prGCD, glucocerebrosidasi espressa da cellule vegetali
SPERIMENTALE: 60 unità/kg
Droga: Taliglucerasi alfa
Taliglucerasi alfa per infusione ogni due settimane per 12 mesi
Altri nomi:
  • prGCD, glucocerebrosidasi espressa da cellule vegetali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Emoglobina
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per 12 mesi
intervallo mediano e interquartile per la variazione rispetto al basale dell'emoglobina
Ogni 3 mesi per 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Chitotriosidasi
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per 12 mesi
Variazione percentuale rispetto al basale della chitotriosidasi
Ogni 3 mesi per 12 mesi
Volume Milza
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Volume della milza misurato dalla risonanza magnetica
Basale e mese 12
Conta piastrinica
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
Media e deviazione standard della conta piastrinica per mm cubo
Basale e 12 mesi
Chemochina (motivo C-C) ligando 18 (CCL18)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per 12 mesi
Variazione percentuale rispetto al basale in CCL18
Ogni 3 mesi per 12 mesi
Volume del fegato
Lasso di tempo: Basale e mese 12
Volume del fegato misurato dalla risonanza magnetica
Basale e mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 maggio 2012

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 luglio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 maggio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2010

Primo Inserito (STIMA)

28 maggio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

5 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 settembre 2018

Ultimo verificato

1 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PB-06-005

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher

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