Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhets- og effektstudie av to dosenivåer av taliglucerase alfa hos pediatriske personer med Gauchers sykdom

5. september 2018 oppdatert av: Pfizer

En multisenter, dobbeltblind, randomisert sikkerhets- og effektstudie av to dosenivåer av taliglucerase alfa hos pediatriske personer med Gauchers sykdom

Dette er en multisenter, dobbeltblind studie for å vurdere sikkerheten og effekten av taliglucerase alfa hos ubehandlede personer (2 til <18 år) med Gauchers sykdom tilfeldig tildelt behandling med en av to doser, 30 eller 60 enheter/kg . Pasienter vil få en intravenøs (IV) infusjon av taliglucerase alfa annenhver uke. Total behandlingsvarighet vil være 12 måneder. Ved slutten av den 12-måneders behandlingsperioden vil kvalifiserte forsøkspersoner bli tilbudt å melde seg inn i en åpen utvidelsesstudie dersom taliglucerase alfa ikke er kommersielt tilgjengelig.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 4

Utvidet tilgang

Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Sajonia Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Sør-Afrika
      • Morningside, Sør-Afrika, 2196
        • Morningside Medi-Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn og kvinner 2 til <18 år.
  • Diagnose av Gauchers sykdom med leukocyttsyre-β-glukosidaseaktivitet ≤30 % av gjennomsnittet av referanseområdet for friske personer.
  • Personer som ikke har fått enzymerstatningsterapi (ERT) tidligere eller som ikke har fått ERT de siste 12 månedene og har en negativ anti-glukocerebrosidase-antistoffanalyse.
  • Personer som ikke har fått substratreduksjonsterapi (SRT) de siste 12 månedene.
  • Personer hvis kliniske tilstand, etter utforskerens mening, krever behandling med enzymerstatningsterapi (ERT).

Ekskluderingskriterier:

  • Tar for tiden et annet undersøkelsesmiddel for enhver tilstand.
  • Tilstedeværelse av nevrologiske tegn og symptomer som er karakteristiske for Gauchers sykdom med komplekse nevronopatiske trekk andre enn langvarig oculomotorisk blikkparese.
  • Tilstedeværelse av uløst anemi på grunn av jern-, folsyre- eller vitamin B12-mangel
  • Tidligere overfølsomhetsreaksjon mot Cerezyme® (imiglukerase) eller Ceredase® (alglukerase).
  • Historie med allergi mot gulrøtter.
  • Tilstedeværelse av HIV, HBsAg eller hepatitt C-infeksjoner.
  • Forsøkspersonens forelder(e) eller verge(r) er ikke i stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien.
  • Tilstedeværelse av enhver medisinsk, emosjonell, atferdsmessig eller psykologisk tilstand som etter etterforskerens vurdering ville forstyrre forsøkspersonens etterlevelse av kravene til studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: 30 enheter/kg
Legemiddel: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa til infusjon annenhver uke i 12 måneder
Andre navn:
  • prGCD, plantecelleuttrykt glucocerebrosidase
EKSPERIMENTELL: 60 enheter/kg
Legemiddel: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa til infusjon annenhver uke i 12 måneder
Andre navn:
  • prGCD, plantecelleuttrykt glucocerebrosidase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hemoglobin
Tidsramme: Hver 3. måned i 12 måneder
median og interkvartilt område for endring fra baseline i hemoglobin
Hver 3. måned i 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Chitotriosidase
Tidsramme: Hver 3. måned i 12 måneder
Prosentvis endring fra baseline i chitotriosidase
Hver 3. måned i 12 måneder
Miltvolum
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Miltvolum målt ved MR
Grunnlinje og måned 12
Antall blodplater
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Gjennomsnitt og standardavvik av antall blodplater per kubikk mm
Baseline og 12 måneder
Chemokine (C-C Motiv) Ligand 18 (CCL18)
Tidsramme: Hver 3. måned i 12 måneder
Prosentvis endring fra baseline i CCL18
Hver 3. måned i 12 måneder
Levervolum
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
Levervolum målt ved MR
Grunnlinje og måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2010

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. mai 2012

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juli 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. mai 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. mai 2010

Først lagt ut (ANSLAG)

28. mai 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

5. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. september 2018

Sist bekreftet

1. september 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PB-06-005

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere