Een veiligheids- en werkzaamheidsstudie van twee dosisniveaus van taliglucerase Alfa bij pediatrische proefpersonen met de ziekte van Gaucher

Inclusiecriteria:

• Mannen en vrouwen van 2 tot <18 jaar.
• Diagnose van de ziekte van Gaucher met leukocytenzuur-β-glucosidase-activiteit ≤30% van het gemiddelde van het referentiebereik voor gezonde proefpersonen.
• Proefpersonen die in het verleden geen enzymvervangingstherapie (ERT) hebben gekregen of die de afgelopen 12 maanden geen ERT hebben gekregen en een negatieve anti-glucocerebrosidase-antilichaamtest hebben.
• Proefpersonen die de afgelopen 12 maanden geen substraatreductietherapie (SRT) hebben gekregen.
• Proefpersonen van wie de klinische toestand, naar de mening van de onderzoeker, behandeling met enzymvervangende therapie (ERT) vereist.

Uitsluitingscriteria:

• Gebruikt momenteel een ander onderzoeksgeneesmiddel voor welke aandoening dan ook.
• Aanwezigheid van neurologische tekenen en symptomen die kenmerkend zijn voor de ziekte van Gaucher met andere complexe neuronopathische kenmerken dan langdurige oculomotorische blikverlamming.
• Aanwezigheid van onopgeloste bloedarmoede als gevolg van ijzer-, foliumzuur- of vitamine B12-tekort
• Eerdere overgevoeligheidsreactie op Cerezyme® (imiglucerase) of Ceredase® (alglucerase).
• Geschiedenis van allergie voor wortelen.
• Aanwezigheid van hiv-, HBsAg- of hepatitis C-infecties.
• De ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de proefpersoon zijn niet in staat de aard, reikwijdte en mogelijke gevolgen van het onderzoek te begrijpen.
• Aanwezigheid van een medische, emotionele, gedrags- of psychologische aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker zou interfereren met de naleving door de proefpersoon van de vereisten van het onderzoek.