Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af to dosisniveauer af Taliglucerase Alfa hos pædiatriske forsøgspersoner med Gauchers sygdom

5. september 2018 opdateret af: Pfizer

En multicenter, dobbeltblind, randomiseret sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af to dosisniveauer af Taliglucerase Alfa hos pædiatriske forsøgspersoner med Gauchers sygdom

Dette er et multicenter, dobbeltblindt forsøg til vurdering af sikkerheden og effektiviteten af ​​taliglucerase alfa hos ubehandlede forsøgspersoner (2 til <18 år) med Gauchers sygdom tilfældigt tildelt behandling med en af ​​to doser, 30 eller 60 enheder/kg . Forsøgspersonerne vil modtage en intravenøs (IV) infusion af taliglucerase alfa hver anden uge. Den samlede behandlingsvarighed vil være 12 måneder. Ved afslutningen af ​​den 12-måneders behandlingsperiode vil kvalificerede forsøgspersoner blive tilbudt optagelse i et åbent forlængelsesstudie, hvis taliglucerase alfa ikke er kommercielt tilgængelig.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 4

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Sajonia Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Sydafrika
      • Morningside, Sydafrika, 2196
        • Morningside Medi-Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hanner og kvinder 2 til <18 år.
  • Diagnose af Gauchers sygdom med leukocytsyre-β-glucosidaseaktivitet ≤30 % af gennemsnittet af referenceområdet for raske forsøgspersoner.
  • Forsøgspersoner, der ikke har modtaget enzymerstatningsterapi (ERT) tidligere, eller som ikke har modtaget ERT inden for de seneste 12 måneder og har en negativ anti-glucocerebrosidase-antistofanalyse.
  • Forsøgspersoner, der ikke har modtaget substratreduktionsterapi (SRT) inden for de seneste 12 måneder.
  • Forsøgspersoner, hvis kliniske tilstand efter investigatorens opfattelse kræver behandling med enzymerstatningsterapi (ERT).

Ekskluderingskriterier:

  • Tager i øjeblikket et andet forsøgslægemiddel til enhver tilstand.
  • Tilstedeværelse af neurologiske tegn og symptomer, der er karakteristiske for Gauchers sygdom med komplekse neuronopatiske træk, bortset fra langvarig oculomotorisk blikparese.
  • Tilstedeværelse af uløst anæmi på grund af jern-, folinsyre- eller vitamin B12-mangel
  • Tidligere overfølsomhedsreaktion over for Cerezyme® (imiglucerase) eller Ceredase® (alglucerase).
  • Historie med allergi over for gulerødder.
  • Tilstedeværelse af HIV-, HBsAg- eller hepatitis C-infektioner.
  • Forsøgspersonens forældre eller værge er ikke i stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen.
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, som efter efterforskerens vurdering ville forstyrre forsøgspersonens overholdelse af undersøgelsens krav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 30 enheder/kg
Medicin: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa til infusion hver anden uge i 12 måneder
Andre navne:
  • prGCD, plantecelleudtrykt glucocerebrosidase
EKSPERIMENTEL: 60 enheder/kg
Medicin: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa til infusion hver anden uge i 12 måneder
Andre navne:
  • prGCD, plantecelleudtrykt glucocerebrosidase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmoglobin
Tidsramme: Hver 3. måned i 12 måneder
median- og interkvartilområde for ændring fra baseline i hæmoglobin
Hver 3. måned i 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Chitotriosidase
Tidsramme: Hver 3. måned i 12 måneder
Procentvis ændring fra baseline i chitotriosidase
Hver 3. måned i 12 måneder
Miltvolumen
Tidsramme: Baseline og måned 12
Miltvolumen målt ved MR
Baseline og måned 12
Blodpladeantal
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Gennemsnit og standardafvigelse af blodpladetal pr. kubikmm
Baseline og 12 måneder
Chemokine (C-C Motiv) Ligand 18 (CCL18)
Tidsramme: Hver 3. måned i 12 måneder
Procentvis ændring fra baseline i CCL18
Hver 3. måned i 12 måneder
Levervolumen
Tidsramme: Baseline og måned 12
Levervolumen målt ved MR
Baseline og måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. maj 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. juli 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. maj 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. maj 2010

Først opslået (SKØN)

28. maj 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

5. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. september 2018

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PB-06-005

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Taliglucerase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner