Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti dvou úrovní dávek taliglucerázy alfa u pediatrických pacientů s Gaucherovou chorobou

5. září 2018 aktualizováno: Pfizer

Multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná studie bezpečnosti a účinnosti dvou úrovní dávek taliglucerázy Alfa u pediatrických pacientů s Gaucherovou chorobou

Toto je multicentrická, dvojitě zaslepená studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti taliglucerázy alfa u neléčených subjektů (ve věku 2 až <18 let) s Gaucherovou chorobou náhodně přiřazeným k léčbě jednou ze dvou dávek, 30 nebo 60 jednotek/kg . Subjekty dostanou intravenózní (IV) infuzi taliglucerázy alfa každé dva týdny. Celková doba léčby bude 12 měsíců. Na konci 12měsíčního léčebného období bude způsobilým subjektům nabídnuta registrace do otevřené prodloužené studie, pokud taligluceráza alfa není komerčně dostupná.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 4

Rozšířený přístup

Již není k dispozici mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Jižní Afrika
      • Morningside, Jižní Afrika, 2196
        • Morningside Medi-Clinic
  • Paraguay
      • Barrio Sajonia Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy od 2 do <18 let.
  • Diagnóza Gaucherovy choroby s aktivitou leukocytární β-glukosidázy ≤ 30 % průměru referenčního rozmezí pro zdravé subjekty.
  • Jedinci, kteří v minulosti nedostali enzymovou substituční terapii (ERT) nebo kteří nedostali ERT v posledních 12 měsících a mají negativní test na protilátky proti glukocerebrozidáze.
  • Subjekty, které v posledních 12 měsících nedostaly terapii snížením substrátu (SRT).
  • Subjekty, jejichž klinický stav podle názoru zkoušejícího vyžaduje léčbu enzymatickou substituční terapií (ERT).

Kritéria vyloučení:

  • V současné době užívám jiný zkoumaný lék na jakýkoli stav.
  • Přítomnost neurologických příznaků a symptomů charakteristických pro Gaucherovu chorobu s komplexními neuronopatickými rysy jinými než dlouhotrvající obrna okulomotorického pohledu.
  • Přítomnost nevyřešené anémie v důsledku nedostatku železa, kyseliny listové nebo vitamínu B12
  • Předchozí hypersenzitivní reakce na Cerezyme® (imigluceráza) nebo Ceredase® (algluceráza).
  • Alergie na mrkev v anamnéze.
  • Přítomnost infekcí HIV, HBsAg nebo hepatitidy C.
  • Rodiče subjektu nebo jeho zákonní zástupci nejsou schopni pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie.
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emočního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval soulad subjektu s požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 30 jednotek/kg
Lék: Taligluceráza alfa
Taligluceráza alfa pro infuzi každé dva týdny po dobu 12 měsíců
Ostatní jména:
  • prGCD, glukocerebrosidáza exprimovaná rostlinnými buňkami
EXPERIMENTÁLNÍ: 60 jednotek/kg
Lék: Taligluceráza alfa
Taligluceráza alfa pro infuzi každé dva týdny po dobu 12 měsíců
Ostatní jména:
  • prGCD, glukocerebrosidáza exprimovaná rostlinnými buňkami

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemoglobin
Časové okno: Každé 3 měsíce po dobu 12 měsíců
medián a interkvartilní rozmezí pro změnu hemoglobinu od výchozí hodnoty
Každé 3 měsíce po dobu 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Chitotriosidáza
Časové okno: Každé 3 měsíce po dobu 12 měsíců
Procentuální změna chitotriosidázy od výchozí hodnoty
Každé 3 měsíce po dobu 12 měsíců
Objem sleziny
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Objem sleziny měřený pomocí MRI
Výchozí stav a měsíc 12
Počet krevních destiček
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Průměr a standardní odchylka počtu krevních destiček na kubický mm
Výchozí stav a 12 měsíců
Chemokin (C-C motiv) Ligand 18 (CCL18)
Časové okno: Každé 3 měsíce po dobu 12 měsíců
Procentuální změna od výchozí hodnoty v CCL18
Každé 3 měsíce po dobu 12 měsíců
Objem jater
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
Objem jater měřený pomocí MRI
Výchozí stav a měsíc 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. května 2012

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. července 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. května 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. května 2010

První zveřejněno (ODHAD)

28. května 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

5. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. září 2018

Naposledy ověřeno

1. září 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PB-06-005

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Taligluceráza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit