고쉐병 소아 피험자를 대상으로 두 가지 용량 수준의 탈리글루세라제 알파에 대한 안전성 및 효능 연구
2018년 9월 5일 업데이트: Pfizer
고셔병 소아 피험자를 대상으로 두 가지 용량 수준의 탈리글루세라제 알파에 대한 다기관, 이중 맹검, 무작위 안전성 및 효능 연구
이 시험은 치료를 받지 않은 고셔병 환자(2~18세 미만)를 대상으로 탈리글루세라제 알파의 안전성과 효능을 평가하기 위한 다기관, 이중 맹검 시험으로, 30 또는 60 단위/kg의 두 용량 중 하나로 치료에 무작위 배정되었습니다. .
피험자는 2주마다 탈리글루세라제 알파를 정맥 주사(IV) 주입받습니다.
총 치료 기간은 12개월입니다.
12개월 치료 기간이 끝날 때 탈리글루세라아제 알파가 상업적으로 이용 가능하지 않은 경우 적격 피험자는 공개 연장 연구에 등록할 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 4단계
확장된 액세스
더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 2세에서 18세 미만의 남녀.
- 백혈구산 β-글루코시다제 활성이 건강한 피험자에 대한 기준 범위 평균의 30% 이하인 고셔병 진단.
- 과거에 효소 대체 요법(ERT)을 받지 않았거나 지난 12개월 동안 ERT를 받지 않았으며 항-글루코세레브로시다제 항체 분석이 음성인 피험자.
- 지난 12개월 동안 기질 감소 요법(SRT)을 받지 않은 피험자.
- 연구자의 견해에 따라 임상 상태가 효소 대체 요법(ERT)으로 치료를 필요로 하는 피험자.
제외 기준:
- 현재 모든 상태에 대해 다른 연구 약물을 복용하고 있습니다.
- 장기간 지속되는 안구운동 주시마비 이외의 복잡한 신경병증 특징을 동반한 고셔병의 특징인 신경학적 징후 및 증상의 존재.
- 철분, 엽산 또는 비타민 B12 결핍으로 인한 미해결 빈혈의 존재
- Cerezyme®(이미글루세라아제) 또는 Ceredase®(알글루세라아제)에 대한 이전 과민 반응.
- 당근 알레르기의 역사.
- HIV, HBsAg 또는 C형 간염 감염의 존재.
- 피험자의 부모 또는 법적 보호자는 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
- 조사자의 판단에 피험자의 연구 요건 준수를 방해할 수 있는 임의의 의학적, 감정적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 30개/kg
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12개월 동안 2주마다 Taliglucerase alfa 주입
다른 이름들:
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실험적: 60개/kg
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12개월 동안 2주마다 Taliglucerase alfa 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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헤모글로빈
기간: 12개월 동안 3개월마다
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헤모글로빈의 기준선으로부터의 변화에 대한 중앙값 및 사분위수 범위
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12개월 동안 3개월마다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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키토트리오시다아제
기간: 12개월 동안 3개월마다
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키토트리오시다아제의 기준선 대비 백분율 변화
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12개월 동안 3개월마다
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비장 용적
기간: 기준선 및 12개월
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MRI로 측정한 비장 부피
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기준선 및 12개월
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혈소판 수
기간: 기준선 및 12개월
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입방 mm당 혈소판 수의 평균 및 표준 편차
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기준선 및 12개월
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케모카인(C-C 모티프) 리간드 18(CCL18)
기간: 12개월 동안 3개월마다
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CCL18 기준선 대비 변화율
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12개월 동안 3개월마다
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간 부피
기간: 기준선 및 12개월
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MRI로 측정한 간 부피
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기준선 및 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 5월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 5월 26일
처음 게시됨 (추정)
2010년 5월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 10월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 9월 5일
마지막으로 확인됨
2018년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PB-06-005
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