Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus- ja tehotutkimus kahdella annoksella taligluseraasi alfaa Gaucherin tautia sairastavilla lapsilla

keskiviikko 5. syyskuuta 2018 päivittänyt: Pfizer

Monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu turvallisuus- ja tehokkuustutkimus kahdella annoksella taligluseraasi alfaa Gaucherin tautia sairastavilla lapsilla

Tämä on monikeskus, kaksoissokkotutkimus, jolla arvioidaan taligluseraasi alfan turvallisuutta ja tehoa hoitamattomilla (2–<18-vuotiailla) Gaucherin tautia sairastavilla potilailla, jotka on satunnaisesti jaettu hoitoon kahdella annoksella, 30 tai 60 yksikköä/kg. . Koehenkilöt saavat suonensisäisen (IV) taligluseraasialfa-infuusion kahden viikon välein. Hoidon kokonaiskesto on 12 kuukautta. 12 kuukauden hoitojakson lopussa ehdot täyttäville henkilöille tarjotaan ilmoittautumista avoimeen jatkotutkimukseen, jos taligluseraasi alfaa ei ole kaupallisesti saatavilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 4

Laajennettu käyttöoikeus

Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Etelä-Afrikka
      • Morningside, Etelä-Afrikka, 2196
        • Morningside Medi-Clinic
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Sajonia Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset 2-<18-vuotiaat.
  • Gaucherin taudin diagnoosi, jossa leukosyyttihappo-β-glukosidaasiaktiivisuus on ≤30 % terveiden koehenkilöiden vertailualueen keskiarvosta.
  • Potilaat, jotka eivät ole saaneet entsyymikorvaushoitoa (ERT) aiemmin tai jotka eivät ole saaneet ERT:tä viimeisten 12 kuukauden aikana ja joilla on negatiivinen anti-glukoserebrosidaasivasta-ainemääritys.
  • Potilaat, jotka eivät ole saaneet substraattivähennyshoitoa (SRT) viimeisten 12 kuukauden aikana.
  • Koehenkilöt, joiden kliininen tila vaatii tutkijan näkemyksen mukaan entsyymikorvaushoitoa (ERT).

Poissulkemiskriteerit:

  • Käytän parhaillaan toista tutkimuslääkettä mihin tahansa sairauteen.
  • Gaucherin taudille tyypilliset neurologiset merkit ja oireet, joihin liittyy muita monimutkaisia ​​neuronopaattisia piirteitä kuin pitkäaikainen silmämotorinen katsehalvaus.
  • Raudan, foolihapon tai B12-vitamiinin puutteesta johtuva ratkaisematon anemia
  • Aiempi yliherkkyysreaktio Cerezyme®:lle (imigluseraasi) tai Ceredase®:lle (algluseraasi).
  • Porkkanoiden allergiahistoria.
  • HIV-, HBsAg- tai hepatiitti C -infektiot.
  • Tutkittavan vanhemmat tai lailliset huoltajat eivät pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia.
  • Minkä tahansa lääketieteellisen, tunneperäisen, käyttäytymiseen liittyvän tai psykologisen tilan olemassaolo, joka tutkijan arvion mukaan häiritsee koehenkilön noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: 30 yksikköä/kg
Lääke: Taligluseraasi alfa
Taligluseraasi alfa infuusiona kahden viikon välein 12 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • prGCD, kasvisolun ekspressoima glukoserebrosidaasi
KOKEELLISTA: 60 yksikköä/kg
Lääke: Taligluseraasi alfa
Taligluseraasi alfa infuusiona kahden viikon välein 12 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • prGCD, kasvisolun ekspressoima glukoserebrosidaasi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemoglobiini
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein 12 kuukauden ajan
hemoglobiinin muutoksen mediaani ja interkvartiili vaihteluväli lähtötasosta
3 kuukauden välein 12 kuukauden ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kitotriosidaasi
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein 12 kuukauden ajan
Kitotriosidaasin prosenttimuutos lähtötasosta
3 kuukauden välein 12 kuukauden ajan
Pernan tilavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 12
MRI:llä mitattu pernan tilavuus
Lähtötilanne ja kuukausi 12
Verihiutalemäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
Verihiutaleiden määrän keskiarvo ja keskihajonta kuutiometriä kohti
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
Kemokiini (C-C-motiivi) ligandi 18 (CCL18)
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein 12 kuukauden ajan
Prosenttimuutos lähtötasosta CCL18:ssa
3 kuukauden välein 12 kuukauden ajan
Maksan tilavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 12
MRI:llä mitattu maksan tilavuus
Lähtötilanne ja kuukausi 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. elokuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. toukokuuta 2012

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. toukokuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. toukokuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 28. toukokuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 5. lokakuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. syyskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. syyskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PB-06-005

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa