Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности двух уровней доз талиглюцеразы альфа у детей с болезнью Гоше

5 сентября 2018 г. обновлено: Pfizer

Многоцентровое двойное слепое рандомизированное исследование безопасности и эффективности двух уровней доз талиглюцеразы альфа у детей с болезнью Гоше

Это многоцентровое двойное слепое исследование для оценки безопасности и эффективности талиглюцеразы альфа у нелеченых субъектов (в возрасте от 2 до <18 лет) с болезнью Гоше, рандомизированных для лечения одной из двух доз, 30 или 60 единиц/кг. . Субъекты будут получать внутривенное (IV) вливание талиглюцеразы альфа каждые две недели. Общая продолжительность лечения составит 12 месяцев. В конце 12-месячного периода лечения подходящим субъектам будет предложено зачисление в открытое дополнительное исследование, если талиглюцеразу альфа нет в продаже.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

11

Фаза

  • Фаза 4

Расширенный доступ

Больше недоступно вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Парагвай
      • Barrio Sajonia Asunción, Парагвай
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Южная Африка
      • Morningside, Южная Африка, 2196
        • Morningside Medi-Clinic

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 17 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины и женщины от 2 до <18 лет.
  • Диагноз болезни Гоше при активности лейкоцитарной кислой β-глюкозидазы ≤30% от среднего значения референтного диапазона для здоровых лиц.
  • Субъекты, которые не получали заместительную ферментную терапию (ФЗТ) в прошлом или не получали ФЗТ в течение последних 12 месяцев и имеют отрицательный результат анализа на антитела к глюкоцереброзидазе.
  • Субъекты, которые не получали терапию по уменьшению количества субстрата (SRT) в течение последних 12 месяцев.
  • Субъекты, чье клиническое состояние, по мнению исследователя, требует лечения заместительной ферментной терапией (ФЗТ).

Критерий исключения:

  • В настоящее время принимает другой исследуемый препарат для любого состояния.
  • Наличие неврологических признаков и симптомов, характерных для болезни Гоше, со сложными нейропатическими признаками, отличными от длительного паралича глазодвигательного взора.
  • Наличие неразрешенной анемии из-за дефицита железа, фолиевой кислоты или витамина B12
  • Предыдущая реакция гиперчувствительности на Cerezyme® (имиглюцераза) или Ceredase® (алглюцераза).
  • История аллергии на морковь.
  • Наличие ВИЧ, HBsAg или гепатита С.
  • Родители субъекта или законные опекуны не могут понять характер, объем и возможные последствия исследования.
  • Наличие любого медицинского, эмоционального, поведенческого или психологического состояния, которое, по мнению исследователя, может помешать выполнению субъектом требований исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 30 единиц/кг
Лекарство: Талиглюцераза альфа
Талиглюцераза альфа для инфузий каждые две недели в течение 12 месяцев
Другие имена:
  • prGCD, глюкоцереброзидаза, экспрессируемая клетками растений
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 60 единиц/кг
Лекарство: Талиглюцераза альфа
Талиглюцераза альфа для инфузий каждые две недели в течение 12 месяцев
Другие имена:
  • prGCD, глюкоцереброзидаза, экспрессируемая клетками растений

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гемоглобин
Временное ограничение: Каждые 3 месяца в течение 12 месяцев
медиана и межквартильный диапазон изменения гемоглобина по сравнению с исходным уровнем
Каждые 3 месяца в течение 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Хитотриозидаза
Временное ограничение: Каждые 3 месяца в течение 12 месяцев
Процентное изменение хитотриозидазы по сравнению с исходным уровнем
Каждые 3 месяца в течение 12 месяцев
Объем селезенки
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Объем селезенки, измеренный с помощью МРТ
Исходный уровень и 12-й месяц
Количество тромбоцитов
Временное ограничение: Исходный уровень и 12 месяцев
Среднее значение и стандартное отклонение количества тромбоцитов на кубический мм
Исходный уровень и 12 месяцев
Хемокин (мотив CC) лиганд 18 (CCL18)
Временное ограничение: Каждые 3 месяца в течение 12 месяцев
Процентное изменение от исходного уровня в CCL18
Каждые 3 месяца в течение 12 месяцев
Объем печени
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
Объем печени, измеренный с помощью МРТ
Исходный уровень и 12-й месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2010 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 мая 2012 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июля 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 мая 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 мая 2010 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

28 мая 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

5 октября 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 сентября 2018 г.

Последняя проверка

1 сентября 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PB-06-005

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться