Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności dwóch poziomów dawek taliglucerazy alfa u pacjentów pediatrycznych z chorobą Gauchera

5 września 2018 zaktualizowane przez: Pfizer

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane badanie bezpieczeństwa i skuteczności dwóch poziomów dawek taliglucerazy alfa u pacjentów pediatrycznych z chorobą Gauchera

Jest to wieloośrodkowe, podwójnie ślepe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności taliglucerazy alfa u nieleczonych pacjentów (w wieku od 2 do <18 lat) z chorobą Gauchera losowo przydzielonych do leczenia jedną z dwóch dawek, 30 lub 60 jednostek/kg mc. . Pacjenci będą otrzymywać dożylną (IV) infuzję taliglucerazy alfa co dwa tygodnie. Całkowity czas leczenia wyniesie 12 miesięcy. Pod koniec 12-miesięcznego okresu leczenia kwalifikujące się osoby otrzymają propozycję włączenia do otwartego badania przedłużającego, jeśli taligluceraza alfa nie będzie dostępna na rynku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 4

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Morningside, Afryka Południowa, 2196
        • Morningside Medi-Clinic
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paragwaj
      • Barrio Sajonia Asunción, Paragwaj
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 2 do <18 lat.
  • Rozpoznanie choroby Gauchera z aktywnością kwaśnej β-glukozydazy leukocytów ≤30% średniej zakresu referencyjnego dla osób zdrowych.
  • Osoby, które nie otrzymywały w przeszłości enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) lub które nie otrzymywały ERT w ciągu ostatnich 12 miesięcy i mają ujemny wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko glukocerebrozydazie.
  • Pacjenci, którzy nie otrzymywali terapii redukcji substratów (SRT) w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Osoby, których stan kliniczny w ocenie badacza wymaga leczenia enzymatyczną terapią zastępczą (ERT).

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie przyjmuje inny badany lek na dowolny stan.
  • Obecność neurologicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych charakterystycznych dla choroby Gauchera ze złożonymi cechami neuropatycznymi, innymi niż długotrwałe porażenie gałki ocznej.
  • Obecność nierozwiązanej niedokrwistości spowodowanej niedoborem żelaza, kwasu foliowego lub witaminy B12
  • Wcześniejsza reakcja nadwrażliwości na Cerezyme® (imigluceraza) lub Ceredase® (algluceraza).
  • Historia alergii na marchew.
  • Obecność infekcji HIV, HBsAg lub wirusowego zapalenia wątroby typu C.
  • Rodzice lub opiekunowie prawni podmiotu nie są w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania.
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby kolidować z przestrzeganiem przez uczestnika wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: 30 jednostek/kg
Lek: Taligluceraza alfa
Taligluceraza alfa do infuzji co dwa tygodnie przez 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • prGCD, glukocerebrozydaza wyrażana w komórkach roślinnych
EKSPERYMENTALNY: 60 jednostek/kg
Lek: Taligluceraza alfa
Taligluceraza alfa do infuzji co dwa tygodnie przez 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • prGCD, glukocerebrozydaza wyrażana w komórkach roślinnych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hemoglobina
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez 12 miesięcy
mediana i rozstęp międzykwartylowy dla zmiany hemoglobiny od wartości początkowej
Co 3 miesiące przez 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Chitotriozydaza
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez 12 miesięcy
Procentowa zmiana chitotriozydazy w stosunku do wartości początkowej
Co 3 miesiące przez 12 miesięcy
Objętość śledziony
Ramy czasowe: Wartość bazowa i miesiąc 12
Objętość śledziony mierzona metodą MRI
Wartość bazowa i miesiąc 12
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Średnia i odchylenie standardowe liczby płytek krwi na mm sześcienny
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Chemokina (motyw C-C) Ligand 18 (CCL18)
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez 12 miesięcy
Zmiana procentowa od wartości początkowej w badaniu CCL18
Co 3 miesiące przez 12 miesięcy
Objętość wątroby
Ramy czasowe: Wartość bazowa i miesiąc 12
Objętość wątroby mierzona metodą MRI
Wartość bazowa i miesiąc 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2010

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 maja 2012

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 lipca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 maja 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 maja 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

28 maja 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

5 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 września 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PB-06-005

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na Taligluceraza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ireland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj