Eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Taliglucerase Alfa in zwei Dosierungen bei pädiatrischen Probanden mit Gaucher-Krankheit
5. September 2018 aktualisiert von: Pfizer
Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von zwei Dosisstufen von Taliglucerase Alfa bei pädiatrischen Probanden mit Gaucher-Krankheit
Dies ist eine multizentrische, doppelblinde Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Taliglucerase alfa bei unbehandelten Patienten (2 bis < 18 Jahre alt) mit Morbus Gaucher, die nach dem Zufallsprinzip einer Behandlung mit einer von zwei Dosen, 30 oder 60 Einheiten/kg, zugewiesen wurden .
Die Probanden erhalten alle zwei Wochen eine intravenöse (IV) Infusion von Taliglucerase alfa.
Die Gesamtdauer der Behandlung beträgt 12 Monate.
Am Ende des 12-monatigen Behandlungszeitraums wird geeigneten Probanden die Aufnahme in eine unverblindete Verlängerungsstudie angeboten, falls Taliglucerase alfa nicht im Handel erhältlich ist.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
11
Phase
- Phase 4
Erweiterter Zugriff
Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie.
Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 17 Jahre (KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männer und Frauen im Alter von 2 bis <18 Jahren.
- Diagnose der Gaucher-Krankheit mit Leukozytensäure-β-Glucosidase-Aktivität ≤ 30 % des Mittelwerts des Referenzbereichs für gesunde Probanden.
- Patienten, die in der Vergangenheit keine Enzymersatztherapie (ERT) erhalten haben oder die in den letzten 12 Monaten keine ERT erhalten haben und einen negativen Anti-Glucocerebrosidase-Antikörpertest haben.
- Patienten, die in den letzten 12 Monaten keine Substratreduktionstherapie (SRT) erhalten haben.
- Probanden, deren klinischer Zustand nach Ansicht des Prüfarztes eine Behandlung mit einer Enzymersatztherapie (ERT) erfordert.
Ausschlusskriterien:
- Derzeit Einnahme eines anderen Prüfmedikaments für irgendeinen Zustand.
- Vorhandensein von neurologischen Anzeichen und Symptomen, die für die Gaucher-Krankheit charakteristisch sind, mit komplexen neuronopathischen Merkmalen, abgesehen von einer langjährigen okulomotorischen Blicklähmung.
- Vorhandensein einer ungelösten Anämie aufgrund von Eisen-, Folsäure- oder Vitamin-B12-Mangel
- Frühere Überempfindlichkeitsreaktion auf Cerezyme® (Imiglucerase) oder Ceredase® (Alglucerase).
- Geschichte der Allergie gegen Karotten.
- Vorhandensein von HIV-, HBsAg- oder Hepatitis-C-Infektionen.
- Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden sind nicht in der Lage, die Art, den Umfang und die möglichen Folgen der Studie zu verstehen.
- Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Probanden beeinträchtigen würde.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: VERVIERFACHEN
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: 30 Einheiten/kg
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Taliglucerase alfa zur Infusion alle zwei Wochen für 12 Monate
Andere Namen:
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EXPERIMENTAL: 60 Einheiten/kg
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Taliglucerase alfa zur Infusion alle zwei Wochen für 12 Monate
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Hämoglobin
Zeitfenster: Alle 3 Monate für 12 Monate
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Median- und Interquartilbereich für die Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert
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Alle 3 Monate für 12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Chitotriosidase
Zeitfenster: Alle 3 Monate für 12 Monate
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Prozentuale Veränderung von der Basislinie in Chitotriosidase
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Alle 3 Monate für 12 Monate
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Milzvolumen
Zeitfenster: Baseline und Monat 12
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Milzvolumen gemessen durch MRT
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Baseline und Monat 12
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Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
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Mittlere und Standardabweichung der Thrombozytenzahl pro mm³
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Baseline und 12 Monate
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Chemokin (C-C-Motiv) Ligand 18 (CCL18)
Zeitfenster: Alle 3 Monate für 12 Monate
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Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in CCL18
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Alle 3 Monate für 12 Monate
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Lebervolumen
Zeitfenster: Baseline und Monat 12
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Lebervolumen gemessen durch MRT
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Baseline und Monat 12
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. August 2010
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
1. Mai 2012
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
1. Juli 2012
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
26. Mai 2010
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
26. Mai 2010
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
28. Mai 2010
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
5. Oktober 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
5. September 2018
Zuletzt verifiziert
1. September 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Gaucher-Krankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- PB-06-005
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