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Um estudo de segurança e eficácia de dois níveis de dose de taliglucerase alfa em pacientes pediátricos com doença de Gaucher

5 de setembro de 2018 atualizado por: Pfizer

Um estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado de segurança e eficácia de dois níveis de dose de taliglucerase alfa em pacientes pediátricos com doença de Gaucher

Este é um estudo multicêntrico, duplo-cego para avaliar a segurança e a eficácia da taliglucerase alfa em indivíduos não tratados (2 a <18 anos de idade) com doença de Gaucher designados aleatoriamente para tratamento com uma de duas doses, 30 ou 60 unidades/kg . Os indivíduos receberão uma infusão intravenosa (IV) de taliglucerase alfa a cada duas semanas. A duração total do tratamento será de 12 meses. No final do período de tratamento de 12 meses, será oferecida aos indivíduos elegíveis a inscrição num estudo de extensão aberto se taliglucerase alfa não estiver disponível comercialmente.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

11

Estágio

  • Fase 4

Acesso expandido

Não está mais disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguai
      • Barrio Sajonia Asunción, Paraguai
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • África do Sul
      • Morningside, África do Sul, 2196
        • Morningside Medi-Clinic

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres de 2 a <18 anos.
  • Diagnóstico da doença de Gaucher com atividade da β-glucosidase ácida leucocitária ≤30% da média do intervalo de referência para indivíduos saudáveis.
  • Indivíduos que não receberam terapia de reposição enzimática (TRE) no passado ou que não receberam TRE nos últimos 12 meses e têm um ensaio de anticorpo anti-glicocerebrosidase negativo.
  • Indivíduos que não receberam terapia de redução de substrato (SRT) nos últimos 12 meses.
  • Indivíduos cuja condição clínica, na opinião do investigador, requer tratamento com terapia de reposição enzimática (TRE).

Critério de exclusão:

  • Atualmente tomando outro medicamento experimental para qualquer condição.
  • Presença de sinais e sintomas neurológicos característicos da doença de Gaucher com características neuronopáticas complexas além da paralisia oculomotora do olhar de longa data.
  • Presença de anemia não resolvida por deficiência de ferro, ácido fólico ou vitamina B12
  • Reação prévia de hipersensibilidade a Cerezyme® (imiglucerase) ou Ceredase® (alglucerase).
  • História de alergia a cenouras.
  • Presença de infecções por HIV, HBsAg ou hepatite C.
  • O(s) pai(s) do sujeito ou tutor(es) legal(is) não conseguem entender a natureza, escopo e possíveis consequências do estudo.
  • Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador, possa interferir na conformidade do sujeito com os requisitos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: 30 unidades/kg
Medicamento: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa para infusão a cada duas semanas por 12 meses
Outros nomes:
  • prGCD, célula vegetal expressa glucocerebrosidase
EXPERIMENTAL: 60 unidades/kg
Medicamento: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa para infusão a cada duas semanas por 12 meses
Outros nomes:
  • prGCD, célula vegetal expressa glucocerebrosidase

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Hemoglobina
Prazo: A cada 3 meses por 12 meses
intervalo mediano e interquartílico para alteração da linha de base na hemoglobina
A cada 3 meses por 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Quitotriosidase
Prazo: A cada 3 meses por 12 meses
Alteração percentual desde a linha de base na quitotriosidase
A cada 3 meses por 12 meses
Volume Baço
Prazo: Linha de base e mês 12
Volume do baço medido por ressonância magnética
Linha de base e mês 12
Contagem de plaquetas
Prazo: Linha de base e 12 meses
Média e desvio padrão da contagem de plaquetas por mm cúbico
Linha de base e 12 meses
Quimiocina (Motivo C-C) Ligando 18 (CCL18)
Prazo: A cada 3 meses por 12 meses
Alteração percentual desde a linha de base em CCL18
A cada 3 meses por 12 meses
Volume do Fígado
Prazo: Linha de base e mês 12
Volume do fígado medido por ressonância magnética
Linha de base e mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2010

Conclusão Primária (REAL)

1 de maio de 2012

Conclusão do estudo (REAL)

1 de julho de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de maio de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de maio de 2010

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

28 de maio de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

5 de outubro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de setembro de 2018

Última verificação

1 de setembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PB-06-005

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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