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Une étude d'innocuité et d'efficacité de deux niveaux de dose de taliglucérase Alfa chez des sujets pédiatriques atteints de la maladie de Gaucher

5 septembre 2018 mis à jour par: Pfizer

Une étude multicentrique, en double aveugle, randomisée d'innocuité et d'efficacité de deux niveaux de dose de taliglucérase Alfa chez des sujets pédiatriques atteints de la maladie de Gaucher

Il s'agit d'un essai multicentrique en double aveugle visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la taliglucérase alfa chez des sujets non traités (âgés de 2 à <18 ans) atteints de la maladie de Gaucher, assignés au hasard à un traitement avec l'une des deux doses, 30 ou 60 unités/kg . Les sujets recevront une perfusion intraveineuse (IV) de taliglucérase alfa toutes les deux semaines. La durée totale du traitement sera de 12 mois. À la fin de la période de traitement de 12 mois, les sujets éligibles se verront proposer de s'inscrire à une étude d'extension en ouvert si la taliglucérase alfa n'est pas disponible dans le commerce.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

11

Phase

  • Phase 4

Accès étendu

Plus disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Morningside, Afrique du Sud, 2196
        • Morningside Medi-Clinic
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Sajonia Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes et femmes de 2 à <18 ans.
  • Diagnostic de la maladie de Gaucher avec activité β-glucosidase acide leucocytaire ≤ 30 % de la moyenne de l'intervalle de référence chez le sujet sain.
  • - Sujets qui n'ont pas reçu d'enzymothérapie substitutive (ERT) dans le passé ou qui n'ont pas reçu d'ERT au cours des 12 derniers mois et qui ont un test d'anticorps anti-glucocérébrosidase négatif.
  • Sujets n'ayant pas reçu de traitement de réduction du substrat (SRT) au cours des 12 derniers mois.
  • Sujets dont l'état clinique, de l'avis de l'investigateur, nécessite un traitement par enzymothérapie substitutive (ERT).

Critère d'exclusion:

  • Prend actuellement un autre médicament expérimental pour n'importe quelle condition.
  • Présence de signes et symptômes neurologiques caractéristiques de la maladie de Gaucher avec des caractéristiques neuropathiques complexes autres qu'une paralysie oculomotrice du regard de longue date.
  • Présence d'anémie non résolue due à une carence en fer, en acide folique ou en vitamine B12
  • Antécédents de réaction d'hypersensibilité à Cerezyme® (imiglucérase) ou Ceredase® (alglucérase).
  • Antécédents d'allergie aux carottes.
  • Présence d'infections par le VIH, l'HBsAg ou l'hépatite C.
  • Le(s) parent(s) ou tuteur(s) légal(aux) du sujet ne sont pas en mesure de comprendre la nature, la portée et les conséquences possibles de l'étude.
  • Présence de toute condition médicale, émotionnelle, comportementale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la conformité du sujet aux exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: 30 unités/kg
Médicament: Taliglucérase alfa
Taliglucérase alfa pour perfusion toutes les deux semaines pendant 12 mois
Autres noms:
  • prGCD, glucocérébrosidase exprimée par des cellules végétales
EXPÉRIMENTAL: 60 unités/kg
Médicament: Taliglucérase alfa
Taliglucérase alfa pour perfusion toutes les deux semaines pendant 12 mois
Autres noms:
  • prGCD, glucocérébrosidase exprimée par des cellules végétales

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hémoglobine
Délai: Tous les 3 mois pendant 12 mois
plage médiane et interquartile pour le changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine
Tous les 3 mois pendant 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Chitotriosidase
Délai: Tous les 3 mois pendant 12 mois
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la chitotriosidase
Tous les 3 mois pendant 12 mois
Volume de la rate
Délai: Ligne de base et mois 12
Volume de la rate mesuré par IRM
Ligne de base et mois 12
La numération plaquettaire
Délai: Base de référence et 12 mois
Moyenne et écart type du nombre de plaquettes par mm cube
Base de référence et 12 mois
Chimiokine (Motif C-C) Ligand 18 (CCL18)
Délai: Tous les 3 mois pendant 12 mois
Changement en pourcentage par rapport à la valeur de référence dans CCL18
Tous les 3 mois pendant 12 mois
Volume du foie
Délai: Ligne de base et mois 12
Volume hépatique mesuré par IRM
Ligne de base et mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2010

Achèvement primaire (RÉEL)

1 mai 2012

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 juillet 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mai 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2010

Première publication (ESTIMATION)

28 mai 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

5 octobre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 septembre 2018

Dernière vérification

1 septembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PB-06-005

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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