特発性肺線維症患者の咳に対するポマリドマイド

慢性咳嗽は、IPF 患者の最も衰弱させる症状の 1 つです。 IPF 患者の 80% 以上が臨床的に重大な咳を経験すると推定されています。 慢性咳嗽が QOL に及ぼす影響には、疲労、恥ずかしさ、不安、睡眠障害、嗄声、失禁、めまい、嘔吐、肋骨骨折、重度の呼吸困難などがあります。 慢性的な咳が気道の炎症の増加に寄与している可能性があるという証拠もいくつかあります. IPF 患者では、有意な酸素飽和度の低下がしばしば咳のエピソードに伴い、呼吸困難、不安、およびパニックの増加につながります。 IPF 患者の咳に対する代替治療薬を調べた研究はほとんどありません。 IPF 患者の咳は、通常、従来の鎮咳薬やコルチコステロイドに抵抗性があります。

残念なことに、コルチコステロイドの副作用と、IPF における疾患進行の予防における有効性の欠如が相まって、これはあまり望ましくない治療選択肢となっています。

アヘン剤は咳の抑制に効果的ですが、鎮静、呼吸抑制、麻薬依存の問題は重大です。

これは、20 人の IPF 患者におけるポマリドマイドの非盲検の安全性と有効性のパイロット研究です。 この研究では、この患者集団における咳の治療におけるポマリドマイドの忍容性と実現可能性の両方を判断します。

適格な患者は、インフォームドコンセントに署名した2004年頃から当クリニックで見られたILD患者で構成される間質性肺疾患クリニックデータベースから選択されます（以前は、医学研究におけるヒト被験者に関する管理パネル、プロトコル14054によって承認されています）。 咳の重症度が低下している、または生活の質に悪影響を及ぼしていると説明しているIPF患者は、研究に参加するよう招待されます。

スクリーニング訪問 この訪問中に、患者は同意書を受け取って電話で話し合うか、以前のクリニック訪問で研究コーディネーターおよび場合によってはPIまたはサブPIと話し合って、研究を完全にレビューします。 この訪問でpt。 -インフォームドコンセント、LFTを含む化学パネル、CBC、病歴および身体検査を含む血液検査-MD、バイタルサイン、気管支拡張剤を使用しないスパイロメトリー、拡散能力、6分間の歩行、心電図、有害事象、咳視覚アナログスケール（VAS）、レスター咳質問票（LCQ）、咳に特化した生活の質に関する質問票（CQLQ）、セント。 George Respiratory Questionnaire (SGRQ)、および咳症状日記 (CSD) の調剤。

患者が引き続き適格基準を満たしている場合、現在の咳抑制剤は 1 日から 14 日まで中止されます。

研究 1 日目、訪問 1 病歴および身体検査 - MD、バイタル サイン、有害事象、咳視覚アナログ スケール、LCQ、CQLQ、および SGRQ。 その後、患者には、ポマリドマイドの 2mg カプセルが 30 日分与えられ、投薬に関する説明書と、副作用があれば研究センターに電話するよう指示されます。

第 1 週、訪問 2 ポイント。安全性実験室、有害事象の評価、および投薬の変更のために研究現場に来ます。

第 2 週、訪問 3 患者は診療所に戻り、潜在的な有害反応を評価し、安全検査室での作業を行います。

4、8、および 12 週目 (訪問 4、6、および 8) 参加者はスタディ センターに戻り、身体検査、バイタル サイン、有害事象の評価、および VAS、LCQ、および CQLQ の自己完了を受けます。 . 2 週間ごとに (来院 2、4、および 6)、患者は、スタンフォードまたは地元の検査室で行うことができる安全検査室検査も受けます。 定期的なケアの一環として、研究の開始時と終了時にスパイロメトリーと 6MWT を取得します。 2 週目に患者の検査室に異常が見られた場合、検査室の異常の重症度に応じて、患者を試験から除外するか、投与量を減量します。

ポマリドマイドの 2mg カプセルの 30 日分が 4 週目と 8 週目に調剤されます。

患者は、12週目に治験薬を1 mg /日まで2週間漸減し、週までに薬をやめます。 14、および有害事象の評価、病歴および身体検査、妊娠検査を含む実験室作業、および4つのアンケートすべての完了のために、18週目に再フォローアップ訪問があります。

CQLQ について確立された最小限の臨床的に重要な違いを満たすことによって応答し、臨床検査および医師の試験によって安全許容範囲が実証され、研究への参加を希望する患者は、プロトコルディレクターの裁量により、さらに 9 か月間そうすることができます。 これらの参加者は 12 週目に漸減せず、48 週まで毎月再投与され、その時点で 2 週間にわたって薬物を漸減します。

延長試験の訪問スケジュールは、安全検査室の血液検査が 2 週間ごとではなく毎月行われることを除いて、最初の 3 か月と同じです。