특발성 폐섬유증 환자의 기침에 대한 포말리도마이드
특발성 폐 섬유증(IPF) 환자의 난치성 기침 치료에서 포말리도마이드의 안전성 및 효능: 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
만성 기침은 IPF 환자에서 가장 쇠약하게 만드는 증상 중 하나입니다. IPF 환자의 80% 이상이 임상적으로 심각한 기침을 경험하는 것으로 추정됩니다. 만성 기침이 삶의 질에 미치는 영향에는 피로, 당혹감, 불안, 수면 장애, 목쉼, 요실금, 현기증, 구토, 갈비뼈 골절 및 심한 호흡곤란이 포함됩니다. 만성 기침이 기도 염증 증가에 기여할 수 있다는 증거도 있습니다. IPF 환자에서 심각한 산소 불포화는 종종 호흡곤란, 불안 및 공황을 증가시키는 기침 에피소드를 동반합니다. IPF 환자의 기침에 대한 대체 치료제를 조사한 연구는 거의 없습니다. IPF 환자의 기침은 일반적으로 전통적인 진해제 또는 코르티코스테로이드에 반응하지 않습니다.
불행하게도, IPF에서 질병 진행의 예방에 대한 효능 부족과 결합된 코르티코스테로이드의 부작용은 이것을 덜 바람직한 치료 옵션으로 만듭니다.
아편제가 기침 조절에 효과적일 수 있지만 진정, 호흡 억제 및 마약 의존 문제가 심각합니다.
이것은 IPF 환자 20명을 대상으로 한 포말리도마이드의 공개 라벨, 안전성 및 효능 파일럿 연구입니다. 이 연구는 이 환자 집단에서 기침 치료를 위한 포말리도마이드의 내약성 및 실행 가능성을 모두 결정할 것입니다.
적격 환자는 2004년경부터 당사 클리닉에서 본 ILD 환자로 구성된 간질성 폐 질환 클리닉 데이터베이스에서 정보에 입각한 동의서(이전에 의학 연구에서 인간 피험자 관리 패널, 프로토콜 14054에 의해 승인됨)에 서명한 환자로 구성됩니다. 기침의 중증도가 감소하거나 삶의 질에 부정적인 영향을 미친다고 설명하는 IPF 환자는 연구에 참여하도록 초대됩니다.
스크리닝 방문 이 방문 동안 연구는 이미 동의서를 받고 전화로 논의했거나 연구 코디네이터 및 가능하면 PI 또는 Sub PI와의 이전 클리닉 방문에서 환자와 함께 연구를 완전히 검토합니다. 이번 방문에서 pt. 정보에 입각한 동의, LFT가 포함된 화학 패널, CBC, 병력 및 신체 검사 - MD, 활력 징후, 기관지확장제 없는 폐활량계, 확산 용량, 6분 걷기, EKG, 부작용, 기침 시각 아날로그 척도(VAS), 레스터 기침을 포함한 혈액 검사를 받게 됩니다. 설문지(LCQ), 기침 관련 삶의 질 설문지(CQLQ), St. George Respiratory Questionnaire(SGRQ) 및 Cough Symptom Diary(CSD)의 섭리.
환자가 적격 기준을 계속 충족하는 경우 현재 기침 억제제는 1-14일 동안 중단됩니다.
연구일 1, 방문 1 이력 및 신체 검사 - MD, 활력 징후, 부작용, 기침 시각적 아날로그 척도, LCQ, CQLQ 및 SGRQ. 그런 다음 환자는 투약에 대한 서면 지침과 부작용이 있는 경우 연구 센터에 전화하라는 지침과 함께 포말리도마이드 2mg 캡슐의 30일분 공급량을 받게 됩니다.
1주차, 2부 방문 안전 실험실, 부작용 및 약물 변경 평가를 위해 연구 장소에 올 것입니다.
2주, 방문 3 환자는 잠재적인 부작용에 대해 평가하고 안전 실험실 작업을 수행하기 위해 클리닉으로 돌아갑니다.
4주, 8주 및 12주차(방문 4, 6 및 8) 참가자는 연구 센터로 돌아가서 신체 검사, 활력 징후, 부작용 평가 및 VAS, LCQ 및 CQLQ 자가 완료를 받습니다. . 2주마다(방문 2, 4 및 6) 환자는 스탠포드 또는 지역 실험실에서 수행할 수 있는 안전 실험실 테스트를 받게 됩니다. 일상적인 관리의 일환으로 연구 시작과 종료 시 폐활량계와 6MWT를 얻을 것입니다. 2주차에 환자의 검사실에 이상이 있는 경우 검사실 이상 정도에 따라 환자를 연구에서 제외하거나 용량을 낮출 것입니다.
포말리도마이드 2mg 캡슐의 30일 분량이 4주차와 8주차에 분배됩니다.
환자는 12주차에 연구 약물의 1mg/일로 2주간 테이퍼링하여 주까지 약물을 중단할 것입니다. 부작용 평가, 병력 및 신체 검사, 임신 테스트를 포함한 실험실 작업, 4가지 설문지 모두 작성을 위해 18주차에 다시 후속 방문을 할 예정입니다.
CQLQ에 대해 확립된 최소한의 임상적으로 중요한 차이를 충족하고 실험실 테스트 및 의사 검사를 통해 안전성 내약성을 입증했으며 연구에 계속 참여하기를 원하는 환자는 프로토콜 디렉터의 재량에 따라 추가 9개월 동안 그렇게 할 수 있습니다. 이 참가자들은 12주차에 테이퍼링을 거치지 않고 48주차까지 매월 재공급되며, 이때 2주에 걸쳐 약을 끊게 됩니다.
확장 연구를 위한 방문 일정은 안전 실험실 혈액 작업이 2주마다가 아니라 매월 수행된다는 점을 제외하면 초기 3개월과 동일합니다.
연구 유형
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University School of Medicine
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서를 이해하고 자발적으로 서명합니다.
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 초과 및 75세 미만.
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
- American Thoracic Society 지침에 따라 특발성 폐 섬유증 진단을 받으십시오.
지속적인 기침:
• 환자의 삶의 질에 부정적인 영향을 미치고 최소 3개월 동안 지속되는 기침으로 정의됩니다.
다음 범위 내의 실험실 테스트 결과:
- 절대 호중구 수 >2 x 103/ul
- 혈소판 수 >100,000/mm³
- 혈청 크레아티닌 < 2.0 mg/dL
- 총 빌리루빈 < 1.5mg/dL
- 확산 용량 > 25% 예측
- 강제 폐활량
8. 예방적 항응고제로 아스피린(81 또는 325mg)을 매일 복용할 수 있습니다(ASA에 내성이 없는 환자는 와파린 또는 저분자량 헤파린을 사용할 수 있음).
제외 기준:
- 피험자가 정보에 입각한 동의서에 서명하는 것을 방해하는 심각한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환.
- 성적으로 성숙한 여성으로 정의되는 가임 여성: 1) 자궁절제술 또는 양측 난소절제술을 받지 않았음; 또는 2) 최소 연속 24개월 동안 자연적으로 폐경 후가 아니어야 합니다(즉, 지난 연속 24개월 동안 월경이 있었던 경우).
- 피험자가 연구에 참여하거나 연구에서 데이터를 해석하는 능력을 혼란스럽게 하는 경우 피험자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 실험실 이상 존재를 포함한 모든 상태.
- 기준선으로부터 28일 이내에 다른 실험적 약물 또는 요법을 사용합니다.
- 탈리도마이드 또는 레날리도마이드에 대해 알려진 과민증.
- 탈리도마이드, 레날리도마이드 또는 포말리도마이드(CC-4047)의 이전 사용.
- HIV 또는 감염성 간염(A형, B형 또는 C형)에 양성인 것으로 알려져 있습니다.
- 심부 정맥 혈전증의 병력
- 폐색전증의 역사
- 다음 진해제의 사용은 기본 방문 14일 전에 중단해야 합니다. -
1. 프레드니손 2. 마약성 진해제 3. 바클로펜 4. 뉴론틴 11. 지난 3개월 이내에 감염 또는 급성 악화에 대한 치료
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 치료
오픈 라벨
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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결과 측정: CQLQ(Cough-Specific Quality of LIfe instrument)로 측정한 기침 관련 QOL
기간: 12주
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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결과 측정: Leicester Cough Questionnaire(LCQ), Visual Analog Scale(VAS), St. George Respiratory Questionnaire(SGRQ)로 측정한 기침 중증도
기간: 12주
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12주
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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