二本鎖DNAウイルスによって引き起こされる重篤な疾患または状態のブリンシドフォビル治療を評価するための研究
2021年7月19日 更新者：Chimerix
二本鎖DNAウイルスによって引き起こされる重篤な疾患または状態のCMX001治療に関する多施設非盲検試験
これは、二本鎖 DNA (dsDNA) ウイルスによって引き起こされる重篤な疾患または状態の経口ブリンシドフォビル (BCV) 治療に関する多施設非盲検試験でした。
被験者は、臨床疾患が解消または安定するまで、および/またはポリメラーゼ連鎖反応検査によるウイルスDNAが陰性になるまで、最大3か月間、週1回（QW）または週2回（BIW）の経口BCVの体重ベースまたは固定用量のいずれかを受け取りました。連続 4 週間のいずれか長い方。
最初のプロトコル修正では、成人および青年 (13 歳以上) は、疾患の治療の難しさに応じて (すなわち、グループ 1 またはグループ 2 、それぞれ)、および小児被験者 (≤12 歳) は 4 mg/kg BCV BIW を投与されました。
プロトコルの 2 回目の修正では、成人および青年 (13 歳以上) の場合、ウイルス感染/疾患に関係なく、1 週間あたりの最大用量は 200 mg、つまり 200 mg QW または 100 mg BIW でした。 1 週間の合計投与量が 4mg/kg を超えないようにしてください。
小児対象（12 歳以下）は、ウイルス感染/疾患に関係なく、1 週間あたりの最大用量は 4 mg/kg、つまり 4 mg/kg QW または 2 mg/kg BIW でした。 200mgを超えないこと。
調査の概要
詳細な説明
これは、二本鎖 DNA (dsDNA) ウイルスによって引き起こされる重篤な疾患または状態の経口ブリンシドフォビル (BCV) 治療に関する多施設非盲検試験でした。
プロトコルの適格基準を満たし、Chimerix Medical Monitor によって承認された、dsDNA ウイルスの感染によって引き起こされた、生命を脅かすまたは重篤な疾患または状態の被験者が、この非盲検治療研究に登録されました。 研究の過程で、ウイルス性疾患の適応症は修正 2 でサイトメガロウイルス、アデノウイルス、単純ヘルペスウイルス、ワクシニアウイルス、水痘ウイルス、またはサル痘ウイルスに絞り込まれ、経口 BCV および治療の選択肢があったとしても、ほとんどないウイルス性疾患について。 ただし、他のウイルス性疾患の適応症を持つ被験者は、Chimerix Medical Monitor の承認を得て登録されている可能性があります。
被験者は、臨床疾患が解消または安定するまで、および/またはポリメラーゼ連鎖反応検査によるウイルスDNAが陰性になるまで、最大3か月間、週1回（QW）または週2回（BIW）の経口BCVの体重ベースまたは固定用量のいずれかを受け取りました。連続 4 週間のいずれか長い方。 ウイルス性疾患の消散の基準を満たした被験者は、次の可能性があります。1）BCVを中止しました。 2) BCVの投与量または投与頻度を減らした;または 3) 研究者による再発リスクの評価と Chimerix 医療モニターとの話し合いに応じて、BCV QW または BIW を継続。
研究の種類
介入
入学 (実際)
210
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Loma Linda、California、アメリカ、92354
- Loma Linda University Hospital
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Department of Medicine
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital of LA
-
Orange、California、アメリカ、92868
- CHOC Children's
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- Univeristy of San Francisco
-
Stanford、California、アメリカ、94304
- Lucile Packard Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
-
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Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
-
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- Childrens Hospital LSU
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- NIH
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- Tufts Medical Center
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Womens Hospital
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-
Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
-
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Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- St. Louis Children's Hospital
-
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Nebraska
-
Omaha、Nebraska、アメリカ、68198-5130
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
-
New York、New York、アメリカ、10029
- Mt. Sinai
-
New York、New York、アメリカ、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
- Levine Children's Hospital Carolina Medical Center
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Childrens Hospital
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
-
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- UPMC
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Childrens Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104-2796
- Cook Children's Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- UT MD Anderson Cancer Center
-
-
Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84143
- Intermountain BMT program LDS Hospital
-
-
Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98109
- University of Washington-Fred Hutchinson Cancer Center
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準
被験者は、研究に参加するために、以下の選択基準をすべて満たす必要がありました。
- -二本鎖DNAウイルスの感染によって引き起こされた、すぐに生命を脅かすまたは深刻な病気または状態を持っていた（ウイルス性疾患を再発した被験者を含む）。 [注：研究の過程で、ウイルス性疾患の適応症は、ブリンシドフォビル（BCV）の対照臨床試験で研究中の適応症、およびサイトメガロウイルスを含む治療の選択肢があったとしてもほとんどないウイルス性疾患に焦点を当てるために狭められました。 （CMV）、アデノウイルス（AdV）、単純ヘルペスウイルス（HSV）、ワクシニアウイルス（VAVC）、痘瘡ウイルス（VARV）またはサル痘ウイルス。
- -少なくとも2週間の平均余命があり、少なくとも4週間の支持療法の継続へのコミットメントがありました。
- -経口薬を摂取して吸収することができました（研究者の判断で、小腸切除やイレウスなどの重大な胃腸[GI]病理の欠如に基づく）。 [注：完全非経口栄養の使用は、使用の理由がこの基準に基づいて被験者を失格にしない限り、それ自体は除外されません。]
- -書面によるインフォームドコンセントを理解し、提供する意思があり、提供できた。 [注: 未成年者または書面によるインフォームド コンセントを提供することができない (すなわち、能力がない) 場合、同意は、書面によるインフォームド コンセントを理解して提供できる親または法定後見人または代理人によって提供されました。
- -彼または彼女（または親/保護者）の知る限り、研究期間中に必要なすべての研究活動に参加する意思と能力がありました。
- 生殖能力のある女性の場合、少なくとも1つはバリア法であり、研究全体を通して2つの許容される避妊法を使用することに同意した。
- 研究者の判断では、同等または満足のいく治療法が利用できなかった被験者
除外基準
以下の除外基準のいずれかを満たす場合、被験者は登録されませんでした。
- 妊娠中または現在授乳中。
- cidofovir または BCV に対する過敏症がありました。
- -たとえば、明らかな肝不全の被験者や、消化管のグレード4の移植片対宿主病の成人を含む、不可逆的な臓器不全による生存の可能性が低いことを含む長期予後を持っていました。
- -登録の資格があり、BCVを評価する臨床試験に参加できました。 [注: FDA のガイダンスにより、BCV を評価する対照臨床試験に参加する資格があり、参加できる被験者は、この試験に参加する資格がありませんでした。 対照BCV臨床試験の適格基準を満たさなかった被験者、またはロジスティクスまたはその他の問題などにより参加できなかった被験者は、この試験に参加する資格がありました。 治験責任医師は、被験者が適格性電子症例報告フォームでこの基準を満たしていることを確認しました。 BCV 対照臨床試験よりもこの研究への登録を単に好む被験者は、この研究への登録に適格ではありませんでした。
- 研究者の判断で、研究への参加中に被験者を危険にさらしたり、研究の実施を妨げたりする他の状態があった場合。
- -被験者の年齢および/または性別を考慮して、血清総ビリルビン値が正常基準範囲の上限の5倍を超えていました。 [注：BCV 治療開始の不当な遅延を回避するために、この除外基準への準拠は、指定された中央安全研究所からの結果を待つのではなく、地元の安全研究所で実施された試験の結果に基づいて決定された可能性があります。 . 現地の安全性試験所の試験結果に依存する場合、血液サンプルは、予定されている 0 日目の最初の投与投与の 7 日前までに採取されたものでなければならず、それ以外の場合は繰り返されました。 基礎となるウイルス性疾患が原因でビリルビンが上昇した被験者は、その被験者の参加がChimerix Medical Monitorによって前向きに承認された場合、まだ研究に登録されている可能性があります.]
急性または慢性の腎障害のある被験者、小児および青年の被験者、および 65 歳以上の被験者がこの研究に含まれました。 治験責任医師が、対象が不可逆的な肝臓障害を有していると判断しない限り、肝臓障害を有する対象が含まれた。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ブリンシドフォビル
被験者は、臨床疾患が解消または安定するまで、および/またはウイルスDNAポリメラーゼ連鎖反応検査が4週間連続して陰性になるまで、体重ベースまたは固定用量の経口ブリンシドフォビル（BCV）を週1回または週2回、最大3か月間受けました。 、どちらか長い方。
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ブリンシドフォビル (BCV) は、最長 3 か月間、週に 1 回または 2 回経口投与されました。
安全性パラメーターの十分なレビューに応じて、治療はさらに3か月延長される可能性があります。
被験者は、事前の承認なしに合計 6 か月を超える BCV による治療を受けることはできませんでした。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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初代dsDNAウイルスの血漿中ウイルス量が持続的かつ有意に減少した被験者の数
時間枠：3ヶ月
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ベースラインから 1 log10 コピー/mL 以上または検出不可能なレベルまで、初代 dsDNA ウイルスのウイルス量の減少が確認された被験者の割合。
確認には、被験者が成功したと見なされるための次の評価で、ウイルス量の減少 (すなわち、ベースラインから 1 log10 コピー/mL 以上の減少または検出不可能なレベルまでの減少) を維持する必要がありました。
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3ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2010年12月1日
一次修了 (実際)
2012年12月1日
研究の完了 (実際)
2012年12月1日
試験登録日
最初に提出
2010年6月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年6月11日
最初の投稿 (見積もり)
2010年6月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年8月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年7月19日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CMX001-350
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