Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające leczenie bryncidofowirem poważnych chorób lub stanów wywołanych przez wirusy dwuniciowego DNA

19 lipca 2021 zaktualizowane przez: Chimerix

Wieloośrodkowe, otwarte badanie CMX001 w leczeniu poważnych chorób lub stanów wywołanych przez wirusy dwuniciowego DNA

Było to wieloośrodkowe, otwarte badanie dotyczące leczenia doustnym bryncidofowirem (BCV) poważnej choroby lub stanów wywołanych przez wirusa(-y) dwuniciowego DNA (dsDNA). Pacjenci otrzymywali doustną dawkę BCV opartą na masie ciała lub stałą dawkę raz w tygodniu (QW) lub dwa razy w tygodniu (BIW) przez okres do 3 miesięcy, aż do ustąpienia lub ustabilizowania się choroby klinicznej i/lub DNA wirusa w teście reakcji łańcuchowej polimerazy był ujemny dla 4 kolejne tygodnie, w zależności od tego, który okres był dłuższy. Zgodnie z pierwszą poprawką do protokołu dorośli i młodzież (≥13 lat) otrzymywali 200 mg lub 300 mg BCV BIW (całkowita dawka tygodniowa nieprzekraczająca 4 mg/kg) w zależności od trudności leczenia ich choroby (tj. Grupa 1 lub Grupa 2) odpowiednio) i dzieci (≤12 lat) otrzymywały 4 mg/kg BCV BIW. Zgodnie z drugą poprawką do protokołu dorośli i młodzież (≥13 lat), niezależnie od infekcji/choroby wirusowej, otrzymywali maksymalną dawkę tygodniową 200 mg, tj. 200 mg QW lub 100 mg BIW; nie przekraczać całkowitej dawki tygodniowej 4 mg/kg. Pacjenci pediatryczni (≤12 lat), niezależnie od infekcji/choroby wirusowej, otrzymywali maksymalną dawkę tygodniową 4 mg/kg, tj. 4 mg/kg QW lub 2 mg/kg BIW; nie przekraczać 200 mg.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to wieloośrodkowe, otwarte badanie dotyczące leczenia doustnym bryncidofowirem (BCV) poważnej choroby lub stanów wywołanych przez wirusa(-y) dwuniciowego DNA (dsDNA).

Pacjenci z zagrażającą życiu lub poważną chorobą lub stanem spowodowanym zakażeniem jakimkolwiek wirusem(ami) dsDNA, którzy spełnili kryteria kwalifikacyjne protokołu i którzy zostali zatwierdzeni przez Chimerix Medical Monitor, zostali włączeni do tego otwartego badania dotyczącego leczenia. W trakcie badania wskazania do chorób wirusowych zostały zawężone w poprawce 2 do wirusa cytomegalii, adenowirusa, wirusa opryszczki pospolitej, wirusa krowianki, wirusa ospy wietrznej lub wirusa ospy małpiej, aby skupić się na wskazaniach, które były badane w kontrolowanych badaniach klinicznych doustnego BCV i na choroby wirusowe z kilkoma, jeśli w ogóle, opcjami leczenia. Jednak osoby z innymi wskazaniami do choroby wirusowej mogły zostać włączone za zgodą Chimerix Medical Monitor.

Pacjenci otrzymywali doustną dawkę BCV opartą na masie ciała lub stałą dawkę raz w tygodniu (QW) lub dwa razy w tygodniu (BIW) przez okres do 3 miesięcy, aż do ustąpienia lub ustabilizowania się choroby klinicznej i/lub DNA wirusa w teście reakcji łańcuchowej polimerazy był ujemny dla 4 kolejne tygodnie, w zależności od tego, który okres był dłuższy. Pacjenci, którzy spełnili kryteria ustąpienia choroby wirusowej, mogli mieć: 1) odstawiony BCV; 2) zmniejszyć dawkę lub częstotliwość podawania BCV; lub 3) kontynuacja BCV QW lub BIW, w zależności od oceny ryzyka nawrotu przez badacza i po omówieniu z monitorem medycznym Chimerix.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

210

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Hospital
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Department of Medicine
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of LA
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • CHOC Children's
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Univeristy of San Francisco
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Childrens Hospital LSU
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • NIH
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-5130
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mt. Sinai
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Levine Children's Hospital Carolina Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104-2796
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84143
        • Intermountain BMT program LDS Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • University of Washington-Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

Aby wziąć udział w badaniu, uczestnicy musieli spełnić wszystkie poniższe kryteria włączenia:

  1. Miał bezpośrednio zagrażającą życiu lub poważną chorobę lub stan spowodowany zakażeniem wirusem dwuniciowego DNA (w tym osoby z nawracającą chorobą wirusową). [Uwaga: w trakcie badania wskazania do choroby wirusowej były ograniczone i skupiały się na wskazaniach, które były badane w kontrolowanych badaniach klinicznych bryncidofowiru (BCV) oraz na chorobach wirusowych, które miały niewiele opcji leczenia, jeśli w ogóle, w tym wirusa cytomegalii (CMV), adenowirus (AdV), wirus opryszczki pospolitej (HSV), wirus krowianki (VAVC), wirus ospy wietrznej (VARV) lub wirusy ospy małpiej.]
  2. Miał oczekiwaną długość życia co najmniej 2 tygodnie i zobowiązanie do kontynuacji opieki podtrzymującej przez co najmniej 4 tygodnie.
  3. Byli w stanie przyjmować i wchłaniać leki doustne (w ocenie badacza i na podstawie braku istotnej patologii żołądkowo-jelitowej [GI], takiej jak resekcja jelita cienkiego lub niedrożność jelit). [Uwaga: Stosowanie całkowitego żywienia pozajelitowego nie było samo w sobie wykluczające, o ile powód stosowania nie dyskwalifikował uczestnika na podstawie tego kryterium.]
  4. Chcieli i byli w stanie zrozumieć i wyrazić pisemną świadomą zgodę. [Uwaga: w przypadku osób niepełnoletnich lub osób niezdolnych do wyrażenia świadomej zgody na piśmie (tj. niezdolnych do wyrażenia zgody) zgoda została udzielona przez rodzica, opiekuna prawnego lub przedstawiciela, który był w stanie zrozumieć i udzielić świadomej zgody na piśmie.]
  5. Był chętny i zdolny, zgodnie ze swoją najlepszą wiedzą (lub rodzicem/opiekunem), uczestniczyć we wszystkich wymaganych zajęciach w czasie trwania badania.
  6. Jeśli kobieta ma potencjał rozrodczy, zgodziła się na stosowanie 2 akceptowalnych metod antykoncepcji podczas całego badania, z czego co najmniej 1 była metodą mechaniczną.
  7. W ocenie badacza osoby, dla których nie było dostępnej porównywalnej lub zadowalającej alternatywy terapeutycznej

Kryteria wyłączenia

Podmioty nie miały być rejestrowane, jeśli spełniały którekolwiek z następujących kryteriów wykluczenia:

  1. Były w ciąży lub obecnie karmią piersią.
  2. Miał nadwrażliwość na cydofowir lub BCV.
  3. Miał długoterminowe rokowanie, które obejmowało niskie prawdopodobieństwo przeżycia z powodu nieodwracalnej niewydolności narządów, w tym na przykład pacjentów z jawną niewydolnością wątroby i dorosłych z chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi stopnia 4 w przewodzie pokarmowym.
  4. Kwalifikowali się do rejestracji i mogli uczestniczyć w badaniu klinicznym oceniającym BCV. [Uwaga: Zgodnie z wytycznymi FDA, osoby kwalifikujące się i zdolne do udziału w kontrolowanym badaniu klinicznym oceniającym BCV nie kwalifikowały się do udziału w tym badaniu. Pacjenci, którzy nie spełniali kryteriów kwalifikujących do kontrolowanego badania klinicznego BCV lub którzy nie mogli uczestniczyć, na przykład z powodów logistycznych lub innych, kwalifikowali się do udziału w tym badaniu. Badacz sprawdził, czy jego/jej badani spełnili to kryterium w elektronicznym formularzu opisu przypadku kwalifikowalności. Osoba, która po prostu preferuje włączenie do tego badania zamiast badania klinicznego kontrolowanego przez BCV, nie kwalifikuje się do włączenia do tego badania.]
  5. Wystąpił jakikolwiek inny stan, który w ocenie badacza naraziłby uczestnika na zwiększone ryzyko podczas udziału w badaniu lub zakłócił przebieg badania.
  6. Miał stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy >5 x górną granicę normy, biorąc pod uwagę wiek i/lub płeć pacjenta. [Uwaga: aby uniknąć nieuzasadnionych opóźnień w rozpoczęciu leczenia BCV, zgodność z tym kryterium wykluczenia mogła zostać określona na podstawie wyników testów przeprowadzonych w lokalnym laboratorium bezpieczeństwa, zamiast czekać na wyniki z wyznaczonego centralnego laboratorium bezpieczeństwa . Opierając się na wynikach lokalnych badań laboratoryjnych dotyczących bezpieczeństwa, próbkę krwi należy pobrać nie wcześniej niż 7 dni przed planowanym podaniem pierwszej dawki w dniu 0, w przeciwnym razie powtórzono badanie. Pacjent, u którego podwyższona bilirubina była spowodowana podstawową chorobą wirusową, mógł nadal zostać włączony do badania, jeśli udział pacjenta został prospektywnie zatwierdzony przez Chimerix Medical Monitor.]

Do badania włączono osoby z ostrą lub przewlekłą niewydolnością nerek, dzieci i młodzież oraz osoby w wieku 65 lat i starsze. Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby zostali włączeni, chyba że badacz uznał, że pacjent miał nieodwracalne zaburzenia czynności wątroby.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Bryncidofowir
Pacjenci otrzymywali doustną dawkę brincidofoviru (BCV) zależną od masy ciała lub ustaloną raz w tygodniu lub dwa razy w tygodniu przez okres do 3 miesięcy, aż do ustąpienia lub ustabilizowania się choroby klinicznej i (lub) wyniku testu reakcji łańcuchowej wirusowej polimerazy DNA, który był ujemny przez 4 kolejne tygodnie , w zależności od tego, który był dłuższy.
Lek: Bryncidofowir
Brincidofovir (BCV) podawano doustnie raz lub dwa razy w tygodniu przez okres do 3 miesięcy. Leczenie mogło zostać przedłużone o dodatkowe 3 miesiące w zależności od zadowalającej oceny parametrów bezpieczeństwa. Pacjenci nie mogli otrzymać łącznie więcej niż 6 miesięcy leczenia BCV bez uprzedniej zgody.
Inne nazwy:
  • BCV
  • CMX001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, u których wystąpiła trwała i znaczna redukcja miana wirusa w osoczu pierwotnego wirusa dsDNA
Ramy czasowe: 3 miesiące
Odsetek pacjentów, u których uzyskano potwierdzone zmniejszenie miana wirusa pierwotnego wirusa dsDNA o ≥1 log10 kopii/ml w stosunku do wartości początkowej lub do poziomu niewykrywalnego. Potwierdzenie wymagało utrzymania zmniejszenia miana wirusa (tj. zmniejszenia o ≥ 1 log10 kopii/ml od wartości początkowej lub do poziomu niewykrywalnego) podczas następnej oceny, aby pacjent mógł zostać uznany za pomyślny.
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chimerix

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 czerwca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 czerwca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CMX001-350

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj