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Studio per valutare il trattamento con brincidofovir di gravi malattie o condizioni causate da virus a DNA a doppio filamento

19 luglio 2021 aggiornato da: Chimerix

Uno studio multicentrico in aperto sul trattamento CMX001 di gravi malattie o condizioni causate da virus a DNA a doppio filamento

Si trattava di uno studio multicentrico in aperto sul trattamento orale con brincidofovir (BCV) di malattie o condizioni gravi causate da virus a DNA a doppio filamento (dsDNA). I soggetti hanno ricevuto una dose basata sul peso o una dose fissa di BCV orale una volta alla settimana (QW) o due volte alla settimana (BIW) per un massimo di 3 mesi fino a quando la malattia clinica non è stata risolta o stabilizzata e/o il DNA virale mediante test di reazione a catena della polimerasi è risultato negativo per 4 settimane consecutive, a seconda di quale periodo fosse più lungo. In base al primo emendamento del protocollo, gli adulti e gli adolescenti (≥13 anni) hanno ricevuto 200 mg o 300 mg di BCV BIW (per non superare la dose settimanale totale di 4 mg/kg) a seconda della difficoltà di trattare la loro malattia (vale a dire Gruppo 1 o Gruppo 2 , rispettivamente) e i soggetti pediatrici (≤12 anni) hanno ricevuto 4 mg/kg di BCV BIW. In base al secondo emendamento del protocollo, adulti e adolescenti (≥13 anni), indipendentemente dall'infezione/malattia virale, avevano una dose settimanale massima di 200 mg, ovvero 200 mg QW o 100 mg BIW; non superare la dose settimanale totale di 4 mg/kg. I soggetti pediatrici (≤12 anni), indipendentemente dall'infezione/malattia virale, avevano una dose settimanale massima di 4 mg/kg, cioè 4 mg/kg QW o 2 mg/kg BIW; non superare i 200 mg.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio multicentrico in aperto sul trattamento orale con brincidofovir (BCV) di malattie o condizioni gravi causate da virus a DNA a doppio filamento (dsDNA).

Soggetti con una malattia o condizione grave o pericolosa per la vita causata da infezione con qualsiasi virus dsDNA, che soddisfacevano i criteri di ammissibilità del protocollo e che erano stati approvati dal Chimerix Medical Monitor sono stati arruolati in questo studio di trattamento in aperto. Nel corso dello studio, le indicazioni sulle malattie virali sono state ristrette nell'emendamento 2 a cytomegalovirus, adenovirus, herpes simplex virus, vaccinia virus, variola virus o monkeypox virus per concentrarsi sulle indicazioni che erano in fase di studio in studi clinici controllati di BCV orale e sulla malattia virale con poche, se del caso, opzioni per il trattamento. Tuttavia, i soggetti con altre indicazioni di malattie virali potrebbero essere stati arruolati con l'approvazione del Chimerix Medical Monitor.

I soggetti hanno ricevuto una dose basata sul peso o una dose fissa di BCV orale una volta alla settimana (QW) o due volte alla settimana (BIW) per un massimo di 3 mesi fino a quando la malattia clinica non è stata risolta o stabilizzata e/o il DNA virale mediante test di reazione a catena della polimerasi è risultato negativo per 4 settimane consecutive, a seconda di quale periodo fosse più lungo. I soggetti che hanno soddisfatto i criteri per la risoluzione della malattia virale possono avere: 1) BCV interrotto; 2) ridotto la dose o la frequenza di somministrazione di BCV; o 3) BCV continuato QW o BIW, a seconda della valutazione del rischio di recidiva da parte dello sperimentatore e in seguito a discussione con il monitor medico Chimerix.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

210

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Hospital
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Department of Medicine
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of LA
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • CHOC Children's
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Univeristy of San Francisco
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Childrens Hospital LSU
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • NIH
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5130
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mt. Sinai
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Levine Children's Hospital Carolina Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104-2796
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84143
        • Intermountain BMT program LDS Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • University of Washington-Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

I soggetti dovevano soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione per partecipare allo studio:

  1. Aveva una malattia o una condizione immediatamente pericolosa per la vita o grave causata dall'infezione con un virus a DNA a doppio filamento (compresi i soggetti con malattia virale ricorrente). [Nota: nel corso dello studio, le indicazioni sulle malattie virali erano ristrette per concentrarsi su indicazioni che erano in fase di studio in studi clinici controllati di brincidofovir (BCV) e su malattie virali che avevano poche o nessuna opzione di trattamento, incluso il citomegalovirus (CMV), adenovirus (AdV), herpes simplex virus (HSV), vaccinia virus (VAVC), variola virus (VARV) o virus del vaiolo delle scimmie.]
  2. Aveva un'aspettativa di vita di almeno 2 settimane e impegno a continuare le cure di supporto per almeno 4 settimane.
  3. Sono stati in grado di ingerire e assorbire farmaci per via orale (a giudizio dello sperimentatore e in base alla mancanza di una significativa patologia gastrointestinale [GI] come resezione dell'intestino tenue o ileo). [Nota: l'uso della nutrizione parenterale totale non era di per sé esclusivo fintanto che il motivo dell'uso non escludeva il soggetto sulla base di questo criterio.]
  4. Erano disposti e in grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto. [Nota: per i minori o coloro che non sono in grado di fornire il consenso informato scritto (ovvero, incapaci), il consenso è stato fornito da un genitore o tutore legale o rappresentante in grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto.]
  5. Era disposto e in grado, per quanto a sua conoscenza (o genitore/tutore), di partecipare a tutte le attività di studio richieste per la durata dello studio.
  6. Se femmina di potenziale riproduttivo, ha accettato di utilizzare 2 metodi accettabili di controllo delle nascite durante lo studio con almeno 1 come metodo di barriera.
  7. A giudizio dello sperimentatore, soggetti per i quali non era disponibile alcuna alternativa terapeutica comparabile o soddisfacente

Criteri di esclusione

I soggetti non dovevano essere arruolati se soddisfacevano uno dei seguenti criteri di esclusione:

  1. Era incinta o stava allattando.
  2. Aveva ipersensibilità al cidofovir o al BCV.
  3. Aveva una prognosi a lungo termine che includeva una scarsa probabilità di sopravvivenza a causa di insufficienza d'organo irreversibile inclusi, ad esempio, soggetti con insufficienza epatica franca e adulti con malattia del trapianto contro l'ospite di grado 4 del tratto gastrointestinale.
  4. Erano idonei per l'arruolamento e in grado di partecipare a uno studio clinico che valuta il BCV. [Nota: secondo le linee guida della FDA, i soggetti idonei e in grado di partecipare a uno studio clinico controllato che valuta il BCV non erano idonei per la partecipazione a questo studio. I soggetti che non soddisfacevano i criteri di ammissibilità per uno studio clinico controllato sulla BCV o che non erano in grado di partecipare a causa, ad esempio, di problemi logistici o di altro tipo erano idonei a partecipare a questo studio. L'investigatore ha verificato che i suoi soggetti soddisfacessero questo criterio sul modulo elettronico di segnalazione del caso di idoneità. Un soggetto che preferiva semplicemente l'arruolamento in questo studio rispetto a uno studio clinico controllato da BCV non si è qualificato per l'arruolamento in questo studio.]
  5. Aveva qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, avrebbe messo il soggetto a maggior rischio durante la partecipazione allo studio o interferito con la conduzione dello studio.
  6. Aveva un valore di bilirubina totale sierica >5 volte il limite superiore dell'intervallo di riferimento normale, tenendo conto dell'età e/o del sesso del soggetto. [Nota: al fine di evitare qualsiasi ritardo ingiustificato all'inizio del trattamento con BCV, la conformità a questo criterio di esclusione potrebbe essere stata determinata sulla base dei risultati dei test eseguiti presso un laboratorio di sicurezza locale, piuttosto che attendere i risultati dal laboratorio di sicurezza centrale designato . Se ci si basa sui risultati dei test di laboratorio di sicurezza locali, il campione di sangue deve essere stato raccolto non più di 7 giorni prima della somministrazione programmata della prima dose il giorno 0, altrimenti è stato ripetuto. Un soggetto la cui bilirubina elevata era dovuta alla malattia virale sottostante potrebbe essere stato comunque arruolato nello studio se la partecipazione del soggetto fosse stata approvata in modo prospettico dal Chimerix Medical Monitor.]

In questo studio sono stati inclusi soggetti con compromissione renale acuta o cronica, soggetti pediatrici e adolescenti e soggetti di età pari o superiore a 65 anni. Sono stati inclusi soggetti con compromissione epatica a meno che lo sperimentatore non abbia ritenuto che il soggetto avesse una compromissione epatica irreversibile.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Brincidofovir
I soggetti hanno ricevuto una dose fissa o basata sul peso di brincidofovir orale (BCV) una volta alla settimana o due volte alla settimana per un massimo di 3 mesi fino a quando la malattia clinica non è stata risolta o stabilizzata e/o il test di reazione a catena della DNA polimerasi virale è risultato negativo per 4 settimane consecutive , qualunque fosse più lungo.
Droga: Brincidofovir
Brincidofovir (BCV) è stato somministrato per via orale una o due volte alla settimana per un massimo di 3 mesi. Il trattamento potrebbe essere stato esteso per altri 3 mesi a seconda di una revisione soddisfacente dei parametri di sicurezza. I soggetti non potevano ricevere più di un totale di 6 mesi di trattamento con BCV senza previa approvazione.
Altri nomi:
  • BCV
  • CMX001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti che hanno avuto una riduzione sostenuta e significativa della carica virale plasmatica del virus dsDNA primario
Lasso di tempo: 3 mesi
Percentuale di soggetti che hanno ottenuto una riduzione confermata della carica virale per il virus dsDNA primario di ≥1 log10 copie/mL rispetto al basale o a un livello non rilevabile. La conferma richiedeva che la riduzione della carica virale (ovvero, diminuzione di ≥ 1 log10 copie/mL rispetto al basale o a livelli non rilevabili) fosse mantenuta alla valutazione successiva affinché il soggetto fosse considerato un successo.
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chimerix

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 giugno 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 giugno 2010

Primo Inserito (Stima)

14 giugno 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CMX001-350

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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