Tutkimus kaksijuosteisten DNA-virusten aiheuttamien vakavien sairauksien tai tilojen brincidofovir-hoidon arvioimiseksi
maanantai 19. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Chimerix
Monikeskus, avoin tutkimus kaksijuosteisten DNA-virusten aiheuttamien vakavien sairauksien tai tilojen CMX001 hoidosta
Tämä oli monikeskustutkimus, joka koski kaksijuosteisen DNA-viruksen (dsDNA) viruksen (dsDNA) aiheuttaman vakavan sairauden tai tilojen hoitoa suun kautta otettavalla brincidofovirilla (BCV).
Koehenkilöt saivat joko painoon perustuvan tai kiinteän annoksen oraalista BCV:tä kerran viikossa (QW) tai kahdesti viikossa (BIW) enintään 3 kuukauden ajan, kunnes kliininen sairaus oli parantunut tai stabiloitunut ja/tai virus-DNA polymeraasiketjureaktiotestillä oli negatiivinen 4 peräkkäistä viikkoa sen mukaan, kumpi oli pidempi.
Ensimmäisen protokollan muutoksen mukaan aikuiset ja nuoret (≥13-vuotiaat) saivat 200 mg tai 300 mg BCV BIW (ei yli 4 mg/kg viikoittainen kokonaisannos) riippuen sairautensa hoidon vaikeudesta (eli ryhmä 1 tai ryhmä 2). vastaavasti) ja lapsipotilaat (≤12-vuotiaat) saivat 4 mg/kg BCV BIW.
Toisen protokollamuutoksen mukaan aikuisilla ja nuorilla (≥13-vuotiailla) oli virusinfektiosta/sairaudesta riippumatta suurin viikoittainen annos 200 mg, eli 200 mg QW tai 100 mg BIW; ei ylitä 4 mg/kg viikoittaista kokonaisannosta.
Lapsipotilailla (≤ 12-vuotiaat), virusinfektiosta/sairaudesta riippumatta, oli maksimiviikkoannos 4 mg/kg, eli 4 mg/kg QW tai 2 mg/kg BIW; ei saa ylittää 200 mg.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli monikeskustutkimus, joka koski kaksijuosteisen DNA-viruksen (dsDNA) viruksen (dsDNA) aiheuttaman vakavan sairauden tai tilojen hoitoa suun kautta otettavalla brincidofovirilla (BCV).
Koehenkilöt, joilla oli hengenvaarallinen tai vakava sairaus tai tila, jonka aiheutti minkä tahansa dsDNA-viruksen aiheuttama infektio ja jotka täyttivät protokollan kelpoisuuskriteerit ja jotka Chimerix Medical Monitor oli hyväksynyt, otettiin mukaan tähän avoimeen hoitotutkimukseen. Tutkimuksen aikana virustaudin indikaatioita kavennettiin tarkistuksessa 2 sytomegalovirukseen, adenovirukseen, herpes simplex -virukseen, vacciniavirukseen, variolavirukseen tai apinarokkovirukseen keskittyäkseen indikaatioihin, joita tutkittiin kontrolloiduissa kliinisissä tutkimuksissa suun kautta otettavasta BCV:stä ja virustautiin, ja hoitovaihtoehtoja on vähän, jos ollenkaan. Koehenkilöt, joilla on muita viruksen aiheuttamia sairauksia, on kuitenkin saatettu olla mukana Chimerix Medical Monitorin hyväksynnällä.
Koehenkilöt saivat joko painoon perustuvan tai kiinteän annoksen oraalista BCV:tä kerran viikossa (QW) tai kahdesti viikossa (BIW) enintään 3 kuukauden ajan, kunnes kliininen sairaus oli parantunut tai stabiloitunut ja/tai virus-DNA polymeraasiketjureaktiotestillä oli negatiivinen 4 peräkkäistä viikkoa sen mukaan, kumpi oli pidempi. Potilailla, jotka täyttivät virussairauden ratkaisemisen kriteerit, voivat olla: 1) BCV:n lopettaminen; 2) pienensi BCV:n annosta tai annostelutiheyttä; tai 3) jatkuva BCV QW tai BIW riippuen tutkijan arviosta uusiutumisriskistä ja keskustelun jälkeen Chimerix-lääkärin kanssa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
210
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
- Loma Linda University Hospital
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA Department of Medicine
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital of LA
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- CHOC Children's
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Univeristy of San Francisco
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
- Childrens Hospital LSU
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- NIH
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Womens Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-5130
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mt. Sinai
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- Levine Children's Hospital Carolina Medical Center
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- UPMC
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Childrens Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104-2796
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- UT MD Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84143
- Intermountain BMT program LDS Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- University of Washington-Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
Tutkittavien oli täytettävä kaikki seuraavat osallistumiskriteerit voidakseen osallistua tutkimukseen:
- Sinulla oli välittömästi henkeä uhkaava tai vakava sairaus tai tila, jonka aiheutti kaksijuosteisen DNA-viruksen aiheuttama infektio (mukaan lukien henkilöt, joilla on uusiutuva virussairaus). [Huomautus: Tutkimuksen aikana virustaudin indikaatiot olivat kapeat keskittyen indikaatioihin, joita tutkittiin kontrolloiduissa kliinisissä brincidofoviirin (BCV) tutkimuksissa, ja virussairauksiin, joilla oli vain vähän hoitovaihtoehtoja, jos ollenkaan, mukaan lukien sytomegalovirus. (CMV), adenovirus (AdV), herpes simplex -virus (HSV), vacciniavirus (VAVC), variolavirus (VARV) tai apinarokkovirukset.]
- Hänen elinajanodote oli vähintään 2 viikkoa ja sitoutunut jatkamaan tukihoitoa vähintään 4 viikkoa.
- Pystyivät nielemään ja imemään oraalisia lääkkeitä (tutkijan arvion mukaan ja perustuen merkittävän maha-suolikanavan [GI]-patologian, kuten ohutsuolen resektion tai ileuksen puutteeseen). [Huomautus: Parenteraalisen kokonaisravitsemuksen käyttö ei sinänsä ollut poissulkevaa, kunhan käytön syy ei hylännyt kohdetta tämän kriteerin perusteella.]
- Halusivat ja pystyivät ymmärtämään ja antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen. [Huomautus: Alaikäisille tai henkilöille, jotka eivät pysty antamaan kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta (eli toimintakyvyttömiä), suostumuksen antoi vanhempi tai laillinen huoltaja tai edustaja, joka pystyi ymmärtämään ja antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen.]
- Hän halusi ja pystyi parhaan tietonsa (tai vanhemman/huoltajan) mukaan osallistumaan kaikkiin vaadittuihin opiskelutoimintoihin opiskelun ajan.
- Jos nainen on lisääntymiskykyinen, suostui käyttämään kahta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan, joista vähintään yksi on estemenetelmä.
- Tutkijan arvion mukaan koehenkilöt, joille ei ollut saatavilla vertailukelpoista tai tyydyttävää hoitovaihtoehtoa
Poissulkemiskriteerit
Koehenkilöitä ei pitänyt ottaa mukaan, jos he täyttivät jonkin seuraavista poissulkemiskriteereistä:
- Olivat raskaana tai imetän parhaillaan.
- Oli yliherkkyys cidofoviirille tai BCV:lle.
- Hänellä oli pitkäaikainen ennuste, joka sisälsi huonon eloonjäämisen todennäköisyyden palautumattoman elimen vajaatoiminnan vuoksi, mukaan lukien esimerkiksi henkilöt, joilla oli avoin maksan vajaatoiminta, ja aikuiset, joilla oli 4. asteen käänteis- isäntäsairaus ruoansulatuskanavassa.
- He olivat oikeutettuja ilmoittautumaan ja pystyivät osallistumaan kliiniseen tutkimukseen, jossa arvioitiin BCV:tä. [Huomautus: FDA:n ohjeiden mukaan potilaat, jotka olivat kelvollisia ja pystyivät osallistumaan kontrolloituun kliiniseen tutkimukseen, jossa arvioitiin BCV:tä, eivät olleet kelvollisia osallistumaan tähän tutkimukseen. Koehenkilöt, jotka eivät täyttäneet kelpoisuusehtoja kontrolloituun BCV-kliiniseen tutkimukseen tai jotka eivät voineet osallistua esimerkiksi logististen tai muiden syiden vuoksi, olivat kelvollisia osallistumaan tähän tutkimukseen. Tutkija varmisti sähköisellä tapausraporttilomakkeella, että hänen tutkittavansa täyttivät tämän kriteerin. Koehenkilö, joka yksinkertaisesti halusi osallistua tähän tutkimukseen BCV-kontrolloidun kliinisen tutkimuksen sijaan, ei ollut oikeutettu osallistumaan tähän tutkimukseen.]
- Oliko hänellä jokin muu ehto, joka olisi tutkijan arvion mukaan lisännyt koehenkilön riskiä tutkimukseen osallistumisen aikana tai häirinnyt tutkimuksen suorittamista.
- Oli seerumin kokonaisbilirubiiniarvo > 5 x normaalin vertailualueen yläraja, ottaen huomioon potilaan ikä ja/tai sukupuoli. [Huomautus: BCV-hoidon aloittamisen perusteettoman viivästymisen välttämiseksi tämän poissulkemiskriteerin noudattaminen on voitu määrittää paikallisessa turvallisuuslaboratoriossa suoritettujen testien tulosten perusteella sen sijaan, että olisi odotettu tuloksia nimetystä keskusturvallisuuslaboratoriosta. . Jos luotetaan paikallisiin turvallisuuslaboratoriotestien tuloksiin, verinäytteen on oltava otettu enintään 7 päivää ennen suunniteltua ensimmäistä annosantoa päivänä 0, muuten se toistettiin. Koehenkilö, jonka kohonnut bilirubiini johtui taustalla olevasta virussairaudesta, on saattanut silti olla mukana tutkimuksessa, jos Chimerix Medical Monitor on hyväksynyt potilaan osallistumisen.]
Tähän tutkimukseen otettiin mukaan koehenkilöt, joilla oli akuutti tai krooninen munuaisten vajaatoiminta, lapsi- ja nuorisopotilaat sekä 65-vuotiaat ja sitä vanhemmat. Tutkimushenkilöt, joilla oli maksan vajaatoiminta, otettiin mukaan, ellei tutkija katsonut, että koehenkilöllä oli peruuttamaton maksavaurio.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Brincidofovir
Koehenkilöt saivat joko painoon perustuvan tai kiinteän annoksen oraalista brincidofoviiria (BCV) kerran viikossa tai kahdesti viikossa enintään 3 kuukauden ajan, kunnes kliininen sairaus oli parantunut tai stabiloitunut ja/tai viruksen DNA-polymeraasiketjureaktiotesti oli negatiivinen 4 peräkkäisen viikon ajan. , kumpi oli pidempi.
|
Brincidofoviiria (BCV) annettiin suun kautta joko kerran tai kahdesti viikossa enintään 3 kuukauden ajan.
Hoitoa on saatettu pidentää vielä kolmella kuukaudella riippuen turvallisuusparametrien tyydyttävästä arvioinnista.
Koehenkilöt eivät voineet saada yhteensä 6 kuukauden pituista BCV-hoitoa ilman ennakkohyväksyntää.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden koehenkilöiden määrä, joilla primaarisen dsDNA-viruksen plasmaviruskuormitus väheni pysyvästi ja merkittävästi
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka saavuttivat vahvistetun alenemisen primaarisen dsDNA-viruksen viruskuormassa ≥1 log10 kopiota/ml lähtötasosta tai havaitsemattomalle tasolle.
Vahvistus edellytti viruskuorman vähenemistä (eli laskua ≥ 1 log10 kopiota/ml lähtötasosta tai tasolle, jota ei voida havaita), jotta koehenkilön katsottaisiin onnistuneen.
|
3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. joulukuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. joulukuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 11. kesäkuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 11. kesäkuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 14. kesäkuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 12. elokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. heinäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CMX001-350
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .