Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere Brincidofovir-behandling af alvorlige sygdomme eller tilstande forårsaget af dobbeltstrengede DNA-vira

19. juli 2021 opdateret af: Chimerix

En multicenter, åben-label undersøgelse af CMX001-behandling af alvorlige sygdomme eller tilstande forårsaget af dobbeltstrengede DNA-vira

Dette var en multicenter, åben-label undersøgelse af oral brincidofovir (BCV) behandling af alvorlig sygdom eller tilstande forårsaget af dobbeltstrenget DNA (dsDNA) virus(er). Forsøgspersonerne fik enten en vægtbaseret eller en fast dosis af oral BCV én gang om ugen (QW) eller to gange om ugen (BIW) i op til 3 måneder, indtil klinisk sygdom var løst eller stabiliseret og/eller viralt DNA ved polymerasekædereaktionstest var negativ for 4 uger i træk, alt efter hvad der var længst. I henhold til den første protokolændring modtog voksne og unge (≥13 år) 200 mg eller 300 mg BCV BIW (må ikke overstige 4 mg/kg samlet ugentlig dosis) afhængigt af vanskeligheden ved at behandle deres sygdom (dvs. gruppe 1 eller gruppe 2) hhv.), og pædiatriske forsøgspersoner (≤12 år) modtog 4 mg/kg BCV BIW. I henhold til den anden protokolændring havde voksne og unge (≥13 år), uanset viral infektion/sygdom, en maksimal ugentlig dosis på 200 mg, dvs. 200 mg QW eller 100 mg BIW; ikke overstige 4 mg/kg samlet ugentlig dosis. Pædiatriske forsøgspersoner (≤12 år), uanset viral infektion/sygdom, havde en maksimal ugentlig dosis på 4 mg/kg, dvs. 4 mg/kg QW eller 2 mg/kg BIW; ikke overstige 200 mg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var en multicenter, åben-label undersøgelse af oral brincidofovir (BCV) behandling af alvorlig sygdom eller tilstande forårsaget af dobbeltstrenget DNA (dsDNA) virus(er).

Forsøgspersoner med en livstruende eller alvorlig sygdom eller tilstand forårsaget af infektion med en eller flere dsDNA-virus(er), som opfyldte protokollens berettigelseskriterier, og som var godkendt af Chimerix Medical Monitor, blev inkluderet i dette åbne behandlingsstudie. I løbet af undersøgelsen blev virussygdomsindikationerne i ændringsforslag 2 indsnævret til cytomegalovirus, adenovirus, herpes simplex virus, vaccinia virus, variola virus eller abekoppevirus for at fokusere på indikationer, der var under undersøgelse i kontrollerede kliniske forsøg med oral BCV og på virussygdom med få, om nogen, muligheder for behandling. Imidlertid kan forsøgspersoner med andre virussygdomsindikationer være blevet tilmeldt med godkendelse af Chimerix Medical Monitor.

Forsøgspersonerne fik enten en vægtbaseret eller en fast dosis af oral BCV én gang om ugen (QW) eller to gange om ugen (BIW) i op til 3 måneder, indtil klinisk sygdom var løst eller stabiliseret og/eller viralt DNA ved polymerasekædereaktionstest var negativ for 4 uger i træk, alt efter hvad der var længst. Forsøgspersoner, der opfyldte kriterierne for opløsning af viral sygdom, kan have: 1) seponeret BCV; 2) reduceret dosis eller doseringshyppighed af BCV; eller 3) fortsat BCV QW eller BIW, afhængig af investigatorens vurdering af risikoen for tilbagefald og efter drøftelse med Chimerix medicinske monitor.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

210

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Hospital
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Department of Medicine
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of LA
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • CHOC Children's
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Univeristy of San Francisco
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Childrens Hospital LSU
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • NIH
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-5130
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mt. Sinai
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Levine Children's Hospital Carolina Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104-2796
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84143
        • Intermountain BMT program LDS Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • University of Washington-Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

Forsøgspersonerne skulle opfylde alle følgende inklusionskriterier for at deltage i undersøgelsen:

  1. Havde en umiddelbart livstruende eller alvorlig sygdom eller tilstand forårsaget af infektion med et dobbeltstrenget DNA-virus (inklusive personer med tilbagevendende virussygdom). [Bemærk: I løbet af undersøgelsen var virussygdomsindikationerne snævre til at fokusere på indikationer, der var under undersøgelse i kontrollerede kliniske forsøg med brincidofovir (BCV) og på virussygdomme, der havde få, om nogen, muligheder for behandling, herunder cytomegalovirus (CMV), adenovirus (AdV), herpes simplex-virus (HSV), vaccinia-virus (VAVC), variola-virus (VARV) eller abekoppevirus(r).]
  2. Havde en forventet levetid på mindst 2 uger og forpligtelse til at fortsætte støttende behandling i mindst 4 uger.
  3. Var i stand til at indtage og absorbere oral medicin (efter efterforskerens vurdering og baseret på mangel på signifikant gastrointestinal [GI] patologi såsom tyndtarmsresektion eller ileus). [Bemærk: Brug af total parenteral ernæring var ikke i sig selv udelukkende, så længe grunden til brugen ikke diskvalificerede forsøgspersonen baseret på dette kriterium.]
  4. Var villige og i stand til at forstå og give skriftligt informeret samtykke. [Bemærk: For mindreårige eller personer, der ikke er i stand til at give skriftligt informeret samtykke (dvs. uarbejdsdygtige), blev samtykke givet af en forælder eller værge eller repræsentant, som kunne forstå og give skriftligt informeret samtykke.]
  5. Var villig og i stand til efter bedste evne (eller forældre/værge) at deltage i alle påkrævede studieaktiviteter i hele undersøgelsens varighed.
  6. Hvis en kvinde med reproduktionspotentiale, accepterede at bruge 2 acceptable præventionsmetoder gennem hele undersøgelsen, hvor mindst 1 er en barrieremetode.
  7. Efter investigators vurdering var forsøgspersoner, for hvilke der ikke var noget sammenligneligt eller tilfredsstillende terapeutisk alternativ tilgængeligt

Eksklusionskriterier

Forsøgspersoner skulle ikke tilmeldes, hvis de opfyldte et af følgende eksklusionskriterier:

  1. Var gravid eller ammede i øjeblikket.
  2. Havde overfølsomhed over for cidofovir eller BCV.
  3. Havde en langtidsprognose, der inkluderede en ringe sandsynlighed for overlevelse på grund af irreversibelt organsvigt, herunder for eksempel forsøgspersoner med åbenhjertig leversvigt og voksne med grad 4 graft versus værtssygdom i mave-tarmkanalen.
  4. Var berettiget til tilmelding og kunne deltage i et klinisk forsøg, der evaluerede BCV. [Bemærk: Ifølge FDA-vejledningen var forsøgspersoner, der var kvalificerede og i stand til at deltage i et kontrolleret klinisk studie, der evaluerede BCV, ikke kvalificerede til deltagelse i denne undersøgelse. Forsøgspersoner, der ikke opfyldte berettigelseskriterierne til et kontrolleret BCV klinisk studie, eller som ikke var i stand til at deltage på grund af for eksempel logistiske eller andre problemer, var berettiget til at deltage i denne undersøgelse. Efterforskeren bekræftede, at hans/hendes forsøgspersoner opfyldte dette kriterium på den elektroniske sagsrapportformular. Et forsøgsperson, der simpelthen foretrak tilmelding i denne undersøgelse frem for et BCV-kontrolleret klinisk forsøg, kvalificerede sig ikke til optagelse i denne undersøgelse.]
  5. Havde nogen anden tilstand, der efter investigatorens vurdering ville have sat forsøgspersonen i øget risiko under deltagelse i undersøgelsen eller forstyrret udførelsen af ​​undersøgelsen.
  6. Havde en total serumbilirubinværdi >5 x den øvre grænse for det normale referenceområde, under hensyntagen til forsøgspersonens alder og/eller køn. [Bemærk: For at undgå enhver uberettiget forsinkelse af starten af ​​BCV-behandling kan overholdelsen af ​​dette eksklusionskriterium være blevet bestemt baseret på resultaterne af test udført på et lokalt sikkerhedslaboratorium i stedet for at vente på resultater fra det udpegede centrale sikkerhedslaboratorium . Hvis man stoler på resultater fra lokale sikkerhedslaboratorier, skal blodprøven ikke være blevet udtaget mere end 7 dage før den planlagte første dosisadministration på dag 0, ellers blev den gentaget. Et forsøgsperson, hvis forhøjede bilirubin skyldtes den underliggende virussygdom, kan stadig være blevet optaget i undersøgelsen, hvis forsøgspersonens deltagelse var prospektivt godkendt af Chimerix Medical Monitor.]

Individer med akut eller kronisk nyreinsufficiens, pædiatriske og teenagere samt forsøgspersoner i alderen 65 år og ældre blev inkluderet i denne undersøgelse. Forsøgspersoner med nedsat leverfunktion blev inkluderet, medmindre investigator vurderede, at forsøgspersonen havde irreversibelt nedsat leverfunktion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Brincidofovir
Forsøgspersonerne fik enten en vægtbaseret eller en fast dosis af oral brincidofovir (BCV) én gang ugentligt eller to gange om ugen i op til 3 måneder, indtil klinisk sygdom var løst eller stabiliseret og/eller viral DNA-polymerase-kædereaktionstest var negativ i 4 på hinanden følgende uger , alt efter hvad der var længst.
Medicin: Brincidofovir
Brincidofovir (BCV) blev indgivet oralt enten én eller to gange om ugen i op til 3 måneder. Behandlingen kan være blevet forlænget med yderligere 3 måneder afhængig af en tilfredsstillende gennemgang af sikkerhedsparametre. Forsøgspersonerne kunne ikke modtage mere end i alt 6 måneders behandling med BCV uden forudgående godkendelse.
Andre navne:
  • BCV
  • CMX001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner, der havde en vedvarende og betydelig reduktion i plasma viral belastning af primær dsDNA-virus
Tidsramme: 3 måneder
Andel af forsøgspersoner, der opnåede en bekræftet reduktion i viral load for det primære dsDNA-virus på ≥1 log10 kopier/ml fra baseline eller til et ikke-detekterbart niveau. Bekræftelsen krævede, at reduktionen i viral load (dvs. fald på ≥ 1 log10 kopier/ml fra baseline eller til ikke-detekterbare niveauer) skulle opretholdes ved næste vurdering, for at forsøgspersonen kunne betragtes som en succes.
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chimerix

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. juni 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juni 2010

Først opslået (Skøn)

14. juni 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CMX001-350

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dobbeltstrenget DNA-virus

Kliniske forsøg med Brincidofovir

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner