Estudo para avaliar o tratamento com Brincidofovir de doenças graves ou condições causadas por vírus de DNA de fita dupla
19 de julho de 2021 atualizado por: Chimerix
Um estudo multicêntrico e aberto do tratamento CMX001 de doenças graves ou condições causadas por vírus de DNA de fita dupla
Este foi um estudo aberto, multicêntrico, do tratamento oral com brincidofovir (BCV) de doenças graves ou condições causadas por vírus(s) de DNA de fita dupla (dsDNA).
Os indivíduos receberam uma dose baseada no peso ou uma dose fixa de BCV oral uma vez por semana (QW) ou duas vezes por semana (BIW) por até 3 meses até que a doença clínica fosse resolvida ou estabilizada e/ou o DNA viral por teste de reação em cadeia da polimerase fosse negativo para 4 semanas consecutivas, o que for mais longo.
De acordo com a primeira alteração do protocolo, adultos e adolescentes (≥13 anos) receberam 200 mg ou 300 mg de BCV BIW (não excedendo 4 mg/kg da dose semanal total) dependendo da dificuldade de tratar sua doença (ou seja, Grupo 1 ou Grupo 2 , respectivamente) e indivíduos pediátricos (≤12 anos) receberam 4 mg/kg BCV BIW.
De acordo com a segunda emenda do protocolo, adultos e adolescentes (≥13 anos), independentemente da infecção/doença viral, receberam uma dose semanal máxima de 200 mg, ou seja, 200 mg QW ou 100 mg BIW; não exceder a dose semanal total de 4mg/kg.
Indivíduos pediátricos (≤12 anos), independentemente da infecção/doença viral, tiveram uma dose semanal máxima de 4 mg/kg, ou seja, 4 mg/kg QW ou 2 mg/kg BIW; não exceder 200 mg.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este foi um estudo aberto, multicêntrico, do tratamento oral com brincidofovir (BCV) de doenças graves ou condições causadas por vírus(s) de DNA de fita dupla (dsDNA).
Indivíduos com uma doença grave ou com risco de vida ou condição causada por infecção com qualquer vírus dsDNA, que atenderam aos critérios de elegibilidade do protocolo e que foram aprovados pelo Chimerix Medical Monitor foram incluídos neste estudo de tratamento aberto. Durante o curso do estudo, as indicações de doenças virais foram reduzidas na Emenda 2 para citomegalovírus, adenovírus, vírus herpes simplex, vírus vaccinia, vírus varíola ou vírus da varíola dos macacos para se concentrar nas indicações que estavam sendo estudadas em ensaios clínicos controlados de BCV oral e em doenças virais com poucas ou nenhumas opções de tratamento. No entanto, indivíduos com outras indicações de doenças virais podem ter sido inscritos com a aprovação do Chimerix Medical Monitor.
Os indivíduos receberam uma dose baseada no peso ou uma dose fixa de BCV oral uma vez por semana (QW) ou duas vezes por semana (BIW) por até 3 meses até que a doença clínica fosse resolvida ou estabilizada e/ou o DNA viral por teste de reação em cadeia da polimerase fosse negativo para 4 semanas consecutivas, o que for mais longo. Os indivíduos que preencheram os critérios para resolução da doença viral podem ter: 1) BCV descontinuado; 2) reduziu a dose ou frequência de dosagem de BCV; ou 3) BCV QW ou BIW continuado, dependendo da avaliação do investigador quanto ao risco de recaída e após discussão com o monitor médico Chimerix.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
210
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University Hospital
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Department of Medicine
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of LA
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- CHOC Children's
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Univeristy of San Francisco
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Childrens Hospital LSU
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Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- NIH
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Womens Hospital
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Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- St. Louis Children's Hospital
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Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5130
- University of Nebraska Medical Center
-
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New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
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-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mt. Sinai
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
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-
North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Levine Children's Hospital Carolina Medical Center
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Childrens Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104-2796
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- UT MD Anderson Cancer Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84143
- Intermountain BMT program LDS Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- University of Washington-Fred Hutchinson Cancer Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão
Os indivíduos foram obrigados a atender a todos os seguintes critérios de inclusão para participar do estudo:
- Tiver uma doença ou condição grave ou imediatamente fatal causada por infecção com um vírus de DNA de fita dupla (incluindo indivíduos com doença viral recorrente). [Nota: Durante o estudo, as indicações de doenças virais foram restritas para se concentrar nas indicações que estavam sendo estudadas em ensaios clínicos controlados de brincidofovir (BCV) e em doenças virais que tinham poucas ou nenhumas opções de tratamento, incluindo citomegalovírus (CMV), adenovírus (AdV), vírus herpes simplex (HSV), vírus vaccinia (VAVC), vírus varíola (VARV) ou vírus(s) da varíola símia.]
- Tinha uma expectativa de vida de pelo menos 2 semanas e compromisso com a continuação dos cuidados de suporte por pelo menos 4 semanas.
- Foram capazes de ingerir e absorver a medicação oral (no julgamento do investigador e com base na ausência de patologia gastrointestinal [GI] significativa, como ressecção do intestino delgado ou íleo). [Observação: o uso de nutrição parenteral total não era por si só excludente, desde que o motivo do uso não desqualificasse o sujeito com base nesse critério.]
- Estavam dispostos e capazes de entender e fornecer consentimento informado por escrito. [Nota: Para menores ou incapazes de fornecer consentimento informado por escrito (ou seja, incapacitados), o consentimento foi fornecido por um dos pais ou responsável legal ou representante que pudesse entender e fornecer consentimento informado por escrito.]
- Estava disposto e capaz, de acordo com seu conhecimento (ou pai/responsável), de participar de todas as atividades de estudo necessárias durante o estudo.
- Se mulher com potencial reprodutivo, concordou em usar 2 métodos aceitáveis de controle de natalidade ao longo do estudo, sendo pelo menos 1 um método de barreira.
- No julgamento do investigador, indivíduos para os quais nenhuma alternativa terapêutica comparável ou satisfatória estava disponível
Critério de exclusão
Os indivíduos não deveriam ser inscritos se atendessem a qualquer um dos seguintes critérios de exclusão:
- Estiver grávida ou amamentando.
- Teve hipersensibilidade ao cidofovir ou BCV.
- Teve um prognóstico de longo prazo que incluiu uma baixa probabilidade de sobrevivência devido à falência irreversível de órgãos, incluindo, por exemplo, indivíduos com insuficiência hepática franca e adultos com doença do enxerto versus hospedeiro de Grau 4 do trato gastrointestinal.
- Eram elegíveis para inscrição e capazes de participar de um ensaio clínico avaliando o BCV. [Nota: De acordo com a orientação da FDA, os indivíduos elegíveis e capazes de participar de um estudo clínico controlado avaliando o BCV não eram elegíveis para participação neste estudo. Indivíduos que não atenderam aos critérios de elegibilidade para um estudo clínico controlado de BCV ou que não puderam participar devido, por exemplo, a questões logísticas ou outras, foram elegíveis para participar deste estudo. O investigador verificou que seus participantes atenderam a esse critério no formulário eletrônico de relatório de caso de elegibilidade. Um indivíduo simplesmente preferindo a inscrição neste estudo em vez de um ensaio clínico controlado por BCV não se qualificou para inscrição neste estudo.]
- Tivesse qualquer outra condição que pudesse, no julgamento do investigador, colocar o sujeito em risco aumentado durante a participação no estudo ou interferir na condução do estudo.
- Teve um valor sérico de bilirrubina total > 5 x o limite superior do intervalo de referência normal, levando em consideração a idade e/ou sexo do indivíduo. [Nota: Para evitar qualquer atraso injustificado no início do tratamento com BCV, a conformidade com este critério de exclusão pode ter sido determinada com base nos resultados dos testes realizados em um laboratório de segurança local, em vez de aguardar os resultados do laboratório central de segurança designado . Se depender dos resultados do teste de laboratório de segurança local, a amostra de sangue deve ter sido coletada não mais de 7 dias antes da administração programada da primeira dose no Dia 0, caso contrário, foi repetida. Um indivíduo cuja bilirrubina elevada foi devido à doença viral subjacente ainda pode ter sido incluído no estudo se a participação do indivíduo foi aprovada prospectivamente pelo Chimerix Medical Monitor.]
Indivíduos com insuficiência renal aguda ou crônica, indivíduos pediátricos e adolescentes e indivíduos com 65 anos ou mais foram incluídos neste estudo. Indivíduos com comprometimento hepático foram incluídos, a menos que o investigador julgasse que o indivíduo apresentava comprometimento hepático irreversível.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Brincidofovir
Os indivíduos receberam brincidofovir oral baseado no peso ou dose fixa uma vez por semana ou duas vezes por semana por até 3 meses até que a doença clínica fosse resolvida ou estabilizada e/ou o teste de reação em cadeia da polimerase do DNA viral fosse negativo por 4 semanas consecutivas , o que for mais longo.
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Brincidofovir (BCV) foi administrado por via oral uma ou duas vezes por semana por até 3 meses.
O tratamento pode ter sido estendido por mais 3 meses, dependendo de uma revisão satisfatória dos parâmetros de segurança.
Os indivíduos não poderiam receber mais de um total de 6 meses de tratamento com BCV sem aprovação prévia.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de indivíduos que tiveram uma redução sustentada e significativa na carga viral plasmática do vírus dsDNA primário
Prazo: 3 meses
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Proporção de indivíduos que alcançaram uma redução confirmada na carga viral para o vírus dsDNA primário de ≥1 log10 cópias/mL da linha de base ou para um nível indetectável.
A confirmação exigia que a redução na carga viral (isto é, diminuição de ≥ 1 log10 cópias/mL desde o início ou para níveis indetectáveis) fosse mantida na próxima avaliação para que o sujeito fosse considerado um sucesso.
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de junho de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de junho de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
14 de junho de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de agosto de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CMX001-350
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