Étude pour évaluer le traitement par le brincidofovir de maladies ou affections graves causées par des virus à ADN double brin

Critère d'intégration

Les sujets devaient répondre à tous les critères d'inclusion suivants afin de participer à l'étude :

1. A eu une maladie ou un état immédiatement mortel ou grave causé par une infection par un virus à ADN double brin (y compris les sujets atteints d'une maladie virale récurrente). [Remarque : Au cours de l'étude, les indications de maladies virales étaient limitées pour se concentrer sur les indications qui étaient à l'étude dans des essais cliniques contrôlés sur le brincidofovir (BCV) et sur les maladies virales qui avaient peu ou pas d'options de traitement, y compris le cytomégalovirus (CMV), adénovirus (AdV), virus de l'herpès simplex (HSV), virus de la vaccine (VAVC), virus de la variole (VARV) ou virus de la variole du singe.]
2. Avoir une espérance de vie d'au moins 2 semaines et s'engager à poursuivre les soins de soutien pendant au moins 4 semaines.
3. Étaient capables d'ingérer et d'absorber des médicaments par voie orale (selon le jugement de l'investigateur et sur la base de l'absence de pathologie gastro-intestinale [GI] significative telle qu'une résection de l'intestin grêle ou un iléus). [Remarque : l'utilisation de la nutrition parentérale totale n'était pas en soi exclusive tant que la raison de l'utilisation ne disqualifiait pas le sujet sur la base de ce critère.]
4. Étaient disposés et capables de comprendre et de fournir un consentement éclairé écrit. [Remarque : Pour les mineurs ou les personnes incapables de fournir un consentement éclairé écrit (c'est-à-dire incapables), le consentement a été fourni par un parent, un tuteur légal ou un représentant qui pouvait comprendre et fournir un consentement éclairé écrit.]
5. Était disposé et capable, au meilleur de ses connaissances (ou de ses parents / tuteurs), de participer à toutes les activités d'étude requises pendant la durée de l'étude.
6. S'il s'agit d'une femme en âge de procréer, a accepté d'utiliser 2 méthodes de contraception acceptables tout au long de l'étude, au moins 1 étant une méthode de barrière.
7. Au jugement de l'investigateur, les sujets pour lesquels aucune alternative thérapeutique comparable ou satisfaisante n'était disponible

Critère d'exclusion

Les sujets ne devaient pas être inscrits s'ils répondaient à l'un des critères d'exclusion suivants :

1. Étaient enceintes ou allaitaient actuellement.
2. Avait une hypersensibilité au cidofovir ou au BCV.
3. Avait un pronostic à long terme qui incluait une faible probabilité de survie en raison d'une défaillance organique irréversible, y compris, par exemple, les sujets présentant une insuffisance hépatique franche et les adultes atteints d'une maladie du greffon contre l'hôte de grade 4 du tractus gastro-intestinal.
4. Étaient éligibles à l'inscription et capables de participer à un essai clinique évaluant le BCV. [Remarque : Selon les directives de la FDA, les sujets éligibles et capables de participer à une étude clinique contrôlée évaluant le BCV n'étaient pas éligibles pour participer à cette étude. Les sujets qui ne répondaient pas aux critères d'éligibilité pour une étude clinique contrôlée sur le BCV ou qui n'étaient pas en mesure de participer en raison, par exemple, de problèmes logistiques ou autres étaient éligibles pour participer à cette étude. L'investigateur a vérifié que ses sujets répondaient à ce critère sur le formulaire de rapport de cas électronique d'éligibilité. Un sujet préférant simplement s'inscrire à cette étude plutôt qu'à un essai clinique contrôlé par le BCV n'était pas admissible à l'inscription à cette étude.]
5. Avait toute autre condition qui aurait, de l'avis de l'investigateur, exposé le sujet à un risque accru lors de sa participation à l'étude ou interféré avec la conduite de l'étude.
6. Avait une valeur de bilirubine totale sérique> 5 x la limite supérieure de la plage de référence normale, en tenant compte de l'âge et / ou du sexe du sujet. [Remarque : Afin d'éviter tout retard injustifié dans le début du traitement par le BCV, la conformité à ce critère d'exclusion peut avoir été déterminée sur la base des résultats des tests effectués dans un laboratoire de sécurité local, plutôt que d'attendre les résultats du laboratoire de sécurité central désigné. . Si vous vous fiez aux résultats des tests de laboratoire de sécurité locaux, l'échantillon de sang doit avoir été prélevé au plus tard 7 jours avant l'administration prévue de la première dose au jour 0, sinon il a été répété. Un sujet dont la bilirubine élevée était due à la maladie virale sous-jacente peut encore avoir été inscrit à l'étude si la participation du sujet a été approuvée de manière prospective par le moniteur médical Chimerix.]

Des sujets atteints d'insuffisance rénale aiguë ou chronique, des sujets pédiatriques et adolescents et des sujets âgés de 65 ans et plus ont été inclus dans cette étude. Les sujets atteints d'insuffisance hépatique ont été inclus sauf si l'investigateur jugeait que le sujet présentait une atteinte hépatique irréversible.