Vizsgálat a kétszálú DNS-vírusok által okozott súlyos betegségek vagy állapotok Brincidofovir kezelésének felmérésére

Befogadási kritériumok

A vizsgálatban való részvételhez az alanyoknak meg kellett felelniük a következő felvételi kritériumoknak:

1. Közvetlenül életveszélyes vagy súlyos betegsége vagy állapota volt, amelyet kettős szálú DNS-vírus okozta (beleértve a visszatérő vírusos betegségben szenvedőket is). [Megjegyzés: A vizsgálat során a vírusos betegségek indikációi szűkösek voltak, hogy a brincidofovir (BCV) ellenőrzött klinikai vizsgálataiban vizsgált indikációkra és olyan vírusos betegségekre összpontosítsanak, amelyeknél kevés, ha egyáltalán volt kezelési lehetőség, beleértve a citomegalovírust is. (CMV), adenovírus (AdV), herpes simplex vírus (HSV), vaccinia vírus (VAVC), variola vírus (VARV) vagy majomhimlő vírus(ok).]
2. A várható élettartam legalább 2 hét volt, és elkötelezte magát a támogató kezelés folytatása mellett legalább 4 hétig.
3. Képesek voltak lenyelni és felszívni az orális gyógyszereket (a vizsgáló megítélése szerint és a jelentős gasztrointesztinális [GI] patológia hiánya miatt, mint például a vékonybél reszekciója vagy az ileus). [Megjegyzés: A teljes parenterális táplálás alkalmazása önmagában nem volt kizáró ok mindaddig, amíg az alkalmazás oka nem zárja ki az alanyt e kritérium alapján.]
4. Készek voltak és képesek voltak megérteni, és írásos beleegyezést adni. [Megjegyzés: Kiskorúak vagy azok, akik nem képesek írásos beleegyező nyilatkozatot adni (azaz cselekvőképtelenek), a beleegyezést egy szülő, törvényes gyám vagy képviselő adta, aki megértette és írásos beleegyezését adta.]
5. Hajlandó volt és képes volt a legjobb tudása (vagy szülője/gondviselője) szerint részt venni az összes szükséges tanulmányi tevékenységben a tanulmány időtartama alatt.
6. Ha szaporodási potenciállal rendelkező nőstény, beleegyezett abba, hogy a vizsgálat során 2 elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmaz, amelyek közül legalább 1 gát módszer.
7. A vizsgáló megítélése szerint azok az alanyok, akik számára nem állt rendelkezésre összehasonlítható vagy kielégítő terápiás alternatíva

Kizárási kritériumok

Az alanyokat nem lehetett beiratkozni, ha megfeleltek az alábbi kizárási feltételek valamelyikének:

1. Terhes volt, vagy jelenleg szoptat.
2. Túlérzékenység volt cidofovirral vagy BCV-vel szemben.
3. Hosszú távú prognózisa volt, amelybe beletartozott az irreverzibilis szervi elégtelenség miatti túlélés rossz valószínűsége, beleértve például a nyílt májelégtelenségben szenvedő alanyokat és a 4. fokú graft versus host betegségben szenvedő felnőtteket.
4. Alkalmasak voltak a felvételre, és részt vehettek a BCV-t értékelő klinikai vizsgálatban. [Megjegyzés: Az FDA útmutatása szerint a BCV-t értékelő kontrollált klinikai vizsgálatban részt vevő és abban részt vevő alanyok nem vehettek részt ebben a vizsgálatban. Azok az alanyok, akik nem feleltek meg a kontrollált BCV klinikai vizsgálatban való részvétel feltételeinek, vagy akik nem tudtak részt venni például logisztikai vagy egyéb okok miatt, részt vehettek ebben a vizsgálatban. A vizsgáló az Alkalmassági elektronikus esetbeszámoló űrlapon ellenőrizte, hogy alanyai megfelelnek ennek a kritériumnak. Egy alany, aki egyszerűen előnyben részesítette ebbe a vizsgálatba való felvételét egy BCV-kontrollos klinikai vizsgálattal szemben, nem felelt meg ebbe a vizsgálatba való felvételnek.]
5. Bármilyen egyéb olyan körülménye volt, amely a vizsgáló megítélése szerint fokozott kockázatnak tette volna ki az alanyt a vizsgálatban való részvétel során, vagy zavarta volna a vizsgálat lefolytatását.
6. A szérum összbilirubin értéke a normál referenciatartomány felső határának 5-szöröse volt, figyelembe véve az alany életkorát és/vagy nemét. [Megjegyzés: A BCV-kezelés megkezdésének indokolatlan késleltetésének elkerülése érdekében a kizárási feltételnek való megfelelést a helyi biztonsági laboratóriumban végzett vizsgálatok eredményei alapján határozhatták meg, nem pedig a kijelölt központi biztonsági laboratórium eredményeire várva. . Ha a helyi biztonsági laboratóriumi vizsgálati eredményekre támaszkodik, a vérmintát legkésőbb 7 nappal a 0. napon tervezett első adag beadása előtt kell levenni, ellenkező esetben megismételték. Egy olyan alany, akinek az emelkedett bilirubinszintje a mögöttes vírusos betegség miatt következett be, még mindig bekerülhetett a vizsgálatba, ha a vizsgálati alany részvételét a Chimerix Medical Monitor jövőre jóváhagyta.]

Ebbe a vizsgálatba akut vagy krónikus vesekárosodásban szenvedő alanyok, gyermek- és serdülőkorúak, valamint 65 éves és idősebb alanyok kerültek be. Májkárosodásban szenvedő alanyok is szerepeltek, kivéve, ha a vizsgáló úgy ítélte meg, hogy az alanynak visszafordíthatatlan májkárosodása volt.