Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere Brincidofovir-behandling av alvorlige sykdommer eller tilstander forårsaket av dobbelttrådet DNA-virus

19. juli 2021 oppdatert av: Chimerix

En multisenter, åpen studie av CMX001-behandling av alvorlige sykdommer eller tilstander forårsaket av dobbelttrådet DNA-virus

Dette var en multisenter, åpen studie av oral brincidofovir (BCV) behandling av alvorlig sykdom eller tilstander forårsaket av dobbelttrådet DNA (dsDNA) virus(er). Forsøkspersonene fikk enten en vektbasert eller en fast dose oral BCV én gang ukentlig (QW) eller to ganger ukentlig (BIW) i opptil 3 måneder inntil klinisk sykdom var løst eller stabilisert og/eller viralt DNA ved polymerasekjedereaksjonstesting var negativ for 4 uker på rad, avhengig av hva som var lengst. I henhold til den første protokollendringen fikk voksne og ungdom (≥13 år) 200 mg eller 300 mg BCV BIW (ikke overstige 4 mg/kg total ukentlig dose) avhengig av vanskeligheten med å behandle sykdommen deres (dvs. gruppe 1 eller gruppe 2) henholdsvis), og pediatriske personer (≤12 år) fikk 4 mg/kg BCV BIW. I henhold til den andre protokollendringen hadde voksne og ungdom (≥13 år), uavhengig av virusinfeksjon/sykdom, en maksimal ukentlig dose på 200 mg, dvs. 200 mg QW eller 100 mg BIW; ikke overstige 4 mg/kg total ukentlig dose. Pediatriske personer (≤12 år), uavhengig av virusinfeksjon/sykdom, hadde en maksimal ukentlig dose på 4 mg/kg, dvs. 4 mg/kg QW eller 2 mg/kg BIW; ikke overstige 200 mg.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en multisenter, åpen studie av oral brincidofovir (BCV) behandling av alvorlig sykdom eller tilstander forårsaket av dobbelttrådet DNA (dsDNA) virus(er).

Personer med en livstruende eller alvorlig sykdom eller tilstand forårsaket av infeksjon med et eller flere dsDNA-virus(er), som oppfylte kvalifikasjonskriteriene for protokollen og som ble godkjent av Chimerix Medical Monitor, ble registrert i denne åpne behandlingsstudien. I løpet av studien ble indikasjonene for virussykdom i endring 2 begrenset til cytomegalovirus, adenovirus, herpes simplex-virus, vacciniavirus, variola-virus eller apekoppevirus for å fokusere på indikasjoner som ble undersøkt i kontrollerte kliniske studier av oral BCV og på virussykdom med få, om noen, alternativer for behandling. Imidlertid kan personer med andre virussykdomsindikasjoner ha blitt registrert med godkjenning fra Chimerix Medical Monitor.

Forsøkspersonene fikk enten en vektbasert eller en fast dose oral BCV én gang ukentlig (QW) eller to ganger ukentlig (BIW) i opptil 3 måneder inntil klinisk sykdom var løst eller stabilisert og/eller viralt DNA ved polymerasekjedereaksjonstesting var negativ for 4 uker på rad, avhengig av hva som var lengst. Personer som oppfylte kriterier for oppløsning av virussykdom kan ha: 1) seponert BCV; 2) reduserte dosen eller doseringsfrekvensen av BCV; eller 3) fortsatt BCV QW eller BIW, avhengig av etterforskerens vurdering av risikoen for tilbakefall og etter diskusjon med Chimerix medisinske monitor.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

210

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Loma Linda University Hospital
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Department of Medicine
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of LA
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • CHOC Children's
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Univeristy of San Francisco
      • Stanford, California, Forente stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Childrens Hospital LSU
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • NIH
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-5130
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mt. Sinai
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Levine Children's Hospital Carolina Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104-2796
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84143
        • Intermountain BMT program LDS Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • University of Washington-Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

Forsøkspersonene måtte oppfylle alle følgende inklusjonskriterier for å delta i studien:

  1. Hadde en umiddelbart livstruende eller alvorlig sykdom eller tilstand forårsaket av infeksjon med et dobbelttrådet DNA-virus (inkludert personer med tilbakevendende virussykdom). [Merk: I løpet av studien var virussykdomsindikasjonene smale for å fokusere på indikasjoner som var under studie i kontrollerte kliniske studier av brincidofovir (BCV) og på virussykdommer som hadde få, om noen, behandlingsalternativer, inkludert cytomegalovirus (CMV), adenovirus (AdV), herpes simplex-virus (HSV), vacciniavirus (VAVC), variolavirus (VARV) eller apekoppevirus(er).]
  2. Hadde en forventet levetid på minst 2 uker og forpliktelse til å fortsette støttebehandlingen i minst 4 uker.
  3. Var i stand til å innta og absorbere oral medisin (etter etterforskerens vurdering og basert på mangel på signifikant gastrointestinal [GI] patologi som tynntarmsreseksjon eller ileus). [Merk: Bruk av total parenteral ernæring var ikke i seg selv utelukkende så lenge grunnen til bruken ikke diskvalifiserte forsøkspersonen basert på dette kriteriet.]
  4. Var villig og i stand til å forstå og gi skriftlig informert samtykke. [Merk: For mindreårige eller de som ikke er i stand til å gi skriftlig informert samtykke (dvs. uføre), ble samtykke gitt av en forelder eller verge eller representant som kunne forstå og gi skriftlig informert samtykke.]
  5. Var villig og i stand til, etter beste av hans eller hennes (eller foreldre/foresatte) kunnskap, å delta i alle nødvendige studieaktiviteter under studiets varighet.
  6. Hvis kvinne med reproduktivt potensial, gikk med på å bruke 2 akseptable prevensjonsmetoder gjennom hele studien, med minst 1 som en barrieremetode.
  7. Etter etterforskerens vurdering, forsøkspersoner for hvem det ikke var tilgjengelig noe sammenlignbart eller tilfredsstillende terapeutisk alternativ

Eksklusjonskriterier

Emner skulle ikke registreres hvis de oppfylte noen av følgende eksklusjonskriterier:

  1. Var gravid eller ammer for tiden.
  2. Hadde overfølsomhet overfor cidofovir eller BCV.
  3. Hadde en langtidsprognose som inkluderte en dårlig sannsynlighet for overlevelse på grunn av irreversibel organsvikt inkludert for eksempel personer med åpen leversvikt og voksne med grad 4 graft versus host sykdom i GI-kanalen.
  4. Var kvalifisert for påmelding og kunne delta i en klinisk studie som evaluerte BCV. [Merk: I henhold til FDA-veiledningen var ikke forsøkspersoner kvalifisert og i stand til å delta i en kontrollert klinisk studie som evaluerte BCV kvalifisert for deltakelse i denne studien. Forsøkspersoner som ikke oppfylte kvalifikasjonskriteriene for en kontrollert BCV-studie eller som ikke var i stand til å delta på grunn av for eksempel logistiske eller andre problemer, var kvalifisert til å delta i denne studien. Etterforskeren bekreftet at hans/hennes forsøkspersoner oppfylte dette kriteriet på det elektroniske saksrapportskjemaet for valgbarhet. Et forsøksperson som rett og slett foretrakk påmelding i denne studien fremfor en BCV-kontrollert klinisk studie, kvalifiserte ikke for påmelding i denne studien.]
  5. Hadde noen annen tilstand som, etter etterforskerens vurdering, ville ha satt forsøkspersonen i økt risiko under deltakelse i studien eller forstyrret gjennomføringen av studien.
  6. Hadde en total serumbilirubinverdi >5 x øvre grense for normalt referanseområde, tatt i betraktning pasientens alder og/eller kjønn. [Merk: For å unngå uberettiget forsinkelse av starten av BCV-behandling, kan samsvar med dette eksklusjonskriteriet ha blitt bestemt basert på resultatene av tester utført ved et lokalt sikkerhetslaboratorium, i stedet for å vente på resultater fra det utpekte sentrale sikkerhetslaboratoriet . Hvis man stoler på resultater fra lokale sikkerhetslaboratorier, må blodprøven ikke ha blitt tatt mer enn 7 dager før den planlagte første doseadministrasjonen på dag 0, ellers ble den gjentatt. Et forsøksperson hvis forhøyede bilirubin skyldtes den underliggende virussykdommen, kan fortsatt ha blitt registrert i studien hvis deltakelsen av forsøkspersonen var prospektivt godkjent av Chimerix Medical Monitor.]

Personer med akutt eller kronisk nedsatt nyrefunksjon, pediatriske og ungdommer og personer i alderen 65 år og eldre ble inkludert i denne studien. Personer med nedsatt leverfunksjon ble inkludert med mindre utrederen bedømte at forsøkspersonen hadde irreversibel leverkompromittering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Brincidofovir
Forsøkspersonene fikk enten en vektbasert eller en fast dose oral brincidofovir (BCV) en gang ukentlig eller to ganger ukentlig i opptil 3 måneder inntil klinisk sykdom var løst eller stabilisert og/eller viral DNA-polymerase-kjedereaksjonstesting var negativ i 4 påfølgende uker , avhengig av hva som var lengst.
Legemiddel: Brincidofovir
Brincidofovir (BCV) ble administrert oralt enten én eller to ganger ukentlig i opptil 3 måneder. Behandlingen kan ha blitt forlenget med ytterligere 3 måneder avhengig av en tilfredsstillende gjennomgang av sikkerhetsparametere. Forsøkspersonene kunne ikke motta mer enn totalt 6 måneders behandling med BCV uten forhåndsgodkjenning.
Andre navn:
  • BCV
  • CMX001

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner som hadde en vedvarende og betydelig reduksjon i plasmaviral belastning av primært dsDNA-virus
Tidsramme: 3 måneder
Andel av forsøkspersoner som oppnådde en bekreftet reduksjon i viral mengde for det primære dsDNA-viruset på ≥1 log10 kopier/ml fra baseline eller til et uoppdagbart nivå. Bekreftelsen krevde at reduksjonen i virusmengden (dvs. reduksjon på ≥ 1 log10 kopier/ml fra baseline eller til uoppdagelige nivåer) ble opprettholdt ved neste vurdering for at forsøkspersonen skulle anses som en suksess.
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Chimerix

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. juni 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2010

Først lagt ut (Anslag)

14. juni 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. juli 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CMX001-350

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere