Estudio para evaluar el tratamiento con Brincidofovir de enfermedades o afecciones graves causadas por virus de ADN de doble cadena
19 de julio de 2021 actualizado por: Chimerix
Un estudio abierto multicéntrico del tratamiento con CMX001 de enfermedades o afecciones graves causadas por virus de ADN de doble cadena
Este fue un estudio abierto multicéntrico del tratamiento con brincidofovir oral (BCV) de enfermedades o afecciones graves causadas por virus de ADN de doble cadena (dsDNA).
Los sujetos recibieron una dosis fija o basada en el peso de BCV oral una vez a la semana (QW) o dos veces a la semana (BIW) durante un máximo de 3 meses hasta que la enfermedad clínica se resolvió o se estabilizó y/o la prueba de reacción en cadena de la polimerasa del ADN viral fue negativa para 4 semanas consecutivas, lo que sea más largo.
Bajo la primera modificación del protocolo, los adultos y adolescentes (≥13 años) recibieron 200 mg o 300 mg de BCV BIW (sin exceder la dosis semanal total de 4 mg/kg) dependiendo de la dificultad de tratar su enfermedad (es decir, Grupo 1 o Grupo 2 , respectivamente), y sujetos pediátricos (≤12 años) recibieron 4 mg/kg de BCV BIW.
Según la segunda modificación del protocolo, los adultos y adolescentes (≥13 años), independientemente de la infección/enfermedad viral, tenían una dosis semanal máxima de 200 mg, es decir, 200 mg QW o 100 mg BIW; sin exceder la dosis semanal total de 4 mg/kg.
Los sujetos pediátricos (≤12 años), independientemente de la infección/enfermedad viral, recibieron una dosis semanal máxima de 4 mg/kg, es decir, 4 mg/kg QW o 2 mg/kg BIW; que no exceda los 200 mg.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este fue un estudio abierto multicéntrico del tratamiento con brincidofovir oral (BCV) de enfermedades o afecciones graves causadas por virus de ADN de doble cadena (dsDNA).
Los sujetos con una enfermedad o condición potencialmente mortal o grave causada por una infección con cualquier virus dsDNA, que cumplieron con los criterios de elegibilidad del protocolo y que fueron aprobados por Chimerix Medical Monitor se inscribieron en este estudio de tratamiento de etiqueta abierta. Durante el curso del estudio, las indicaciones de enfermedades virales se redujeron en la Enmienda 2 a citomegalovirus, adenovirus, virus del herpes simple, virus vaccinia, virus de la viruela o virus de la viruela del mono para centrarse en las indicaciones que estaban bajo estudio en ensayos clínicos controlados de BCV oral y en enfermedades virales con pocas opciones de tratamiento, si es que hay alguna. Sin embargo, es posible que se hayan inscrito sujetos con otras indicaciones de enfermedades virales con la aprobación del monitor médico Chimerix.
Los sujetos recibieron una dosis fija o basada en el peso de BCV oral una vez a la semana (QW) o dos veces a la semana (BIW) durante un máximo de 3 meses hasta que la enfermedad clínica se resolvió o se estabilizó y/o la prueba de reacción en cadena de la polimerasa del ADN viral fue negativa para 4 semanas consecutivas, lo que sea más largo. Los sujetos que cumplieron con los criterios para la resolución de la enfermedad viral pueden haber: 1) discontinuado BCV; 2) redujo la dosis o la frecuencia de dosificación de BCV; o 3) continuación de BCV QW o BIW, dependiendo de la evaluación del investigador del riesgo de recaída y luego de la discusión con el monitor médico Chimerix.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
210
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University Hospital
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Department of Medicine
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of LA
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- CHOC Children's
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Univeristy of San Francisco
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Childrens Hospital LSU
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- NIH
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Womens Hospital
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-
Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
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Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5130
- University of Nebraska Medical Center
-
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
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-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mt. Sinai
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Levine Children's Hospital Carolina Medical Center
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
-
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Childrens Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104-2796
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- UT MD Anderson Cancer Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84143
- Intermountain BMT program LDS Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- University of Washington-Fred Hutchinson Cancer Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión
Los sujetos debían cumplir con todos los siguientes criterios de inclusión para participar en el estudio:
- Tuvo una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal causada por una infección con un virus de ADN de doble cadena (incluidos los sujetos con enfermedad viral recurrente). [Nota: durante el curso del estudio, las indicaciones de enfermedades virales se limitaron a centrarse en indicaciones que estaban bajo estudio en ensayos clínicos controlados de brincidofovir (BCV) y en enfermedades virales que tenían pocas opciones de tratamiento, si es que tenían alguna, incluido el citomegalovirus (CMV), adenovirus (AdV), virus del herpes simple (HSV), virus vaccinia (VAVC), virus variólico (VARV) o virus de la viruela símica].
- Tenía una esperanza de vida de al menos 2 semanas y estaba comprometido con la continuación de la atención de apoyo durante al menos 4 semanas.
- Pudieron ingerir y absorber la medicación oral (a juicio del investigador y en función de la falta de patología gastrointestinal [GI] significativa, como resección del intestino delgado o íleo). [Nota: El uso de nutrición parenteral total no era excluyente en sí mismo, siempre y cuando el motivo del uso no descalificara al sujeto con base en este criterio.]
- Estaban dispuestos y eran capaces de entender y dar su consentimiento informado por escrito. [Nota: Para los menores o aquellos incapaces de proporcionar un consentimiento informado por escrito (es decir, incapacitados), el consentimiento fue proporcionado por un padre, tutor legal o representante que podía entender y proporcionar un consentimiento informado por escrito.]
- Estuvo dispuesto y fue capaz, según su leal saber y entender (o el de sus padres/tutores), de participar en todas las actividades de estudio requeridas durante la duración del estudio.
- Si es mujer con potencial reproductivo, aceptó usar 2 métodos aceptables de control de la natalidad durante todo el estudio, siendo al menos 1 un método de barrera.
- A juicio del investigador, sujetos para los que no se disponía de una alternativa terapéutica comparable o satisfactoria
Criterio de exclusión
Los sujetos no debían inscribirse si cumplían alguno de los siguientes criterios de exclusión:
- Estuvo embarazada o actualmente amamantando.
- Tenía hipersensibilidad al cidofovir o al BCV.
- Tenía un pronóstico a largo plazo que incluía una baja probabilidad de supervivencia debido a una falla orgánica irreversible, incluidos, por ejemplo, sujetos con insuficiencia hepática franca y adultos con enfermedad de injerto contra huésped de Grado 4 del tracto GI.
- Eran elegibles para la inscripción y podían participar en un ensayo clínico que evaluaba BCV. [Nota: según la guía de la FDA, los sujetos elegibles y capaces de participar en un estudio clínico controlado que evalúa BCV no fueron elegibles para participar en este estudio. Los sujetos que no cumplieron con los criterios de elegibilidad para un estudio clínico controlado de BCV o que no pudieron participar debido, por ejemplo, a problemas logísticos u otros, fueron elegibles para participar en este estudio. El investigador verificó que sus sujetos cumplían con este criterio en el formulario electrónico de reporte de caso de Elegibilidad. Un sujeto que simplemente prefirió la inscripción en este estudio en lugar de un ensayo clínico controlado de BCV no calificó para la inscripción en este estudio.]
- Tenía cualquier otra condición que, a juicio del investigador, hubiera puesto al sujeto en mayor riesgo durante la participación en el estudio o interferido con la realización del estudio.
- Tenía un valor de bilirrubina sérica total >5 veces el límite superior del rango de referencia normal, teniendo en cuenta la edad y/o el sexo del sujeto. [Nota: para evitar cualquier retraso injustificado en el inicio del tratamiento con BCV, el cumplimiento de este criterio de exclusión puede haberse determinado en función de los resultados de las pruebas realizadas en un laboratorio de seguridad local, en lugar de esperar los resultados del laboratorio de seguridad central designado. . Si se basa en los resultados de las pruebas de laboratorio de seguridad locales, la muestra de sangre debe haberse recolectado no más de 7 días antes de la administración programada de la primera dosis en el Día 0; de lo contrario, se repitió. Un sujeto cuya bilirrubina elevada se debió a la enfermedad viral subyacente aún puede haber sido inscrito en el estudio si la participación del sujeto fue aprobada prospectivamente por Chimerix Medical Monitor.]
En este estudio se incluyeron sujetos con insuficiencia renal aguda o crónica, sujetos pediátricos y adolescentes, y sujetos de 65 años o más. Se incluyeron sujetos con insuficiencia hepática a menos que el investigador juzgara que el sujeto tenía compromiso hepático irreversible.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brincidofovir
Los sujetos recibieron una dosis oral de brincidofovir (BCV) basada en el peso o una dosis fija una vez a la semana o dos veces a la semana durante un máximo de 3 meses hasta que la enfermedad clínica se resolvió o se estabilizó y/o la prueba de reacción en cadena de la polimerasa del ADN viral fue negativa durante 4 semanas consecutivas. , lo que fuera más largo.
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Brincidofovir (BCV) se administró por vía oral una o dos veces por semana durante un máximo de 3 meses.
El tratamiento puede haberse extendido por 3 meses adicionales dependiendo de una revisión satisfactoria de los parámetros de seguridad.
Los sujetos no podían recibir más de un total de 6 meses de tratamiento con BCV sin aprobación previa.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de sujetos que tuvieron una reducción sostenida y significativa en la carga viral plasmática del virus dsDNA primario
Periodo de tiempo: 3 meses
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Proporción de sujetos que lograron una reducción confirmada en la carga viral para el virus dsDNA primario de ≥1 log10 copias/mL desde el inicio o hasta un nivel indetectable.
La confirmación requería que la reducción de la carga viral (es decir, una disminución de ≥ 1 log10 copias/ml desde el valor inicial o hasta niveles indetectables) se mantuviera en la próxima evaluación para que el sujeto se considerara exitoso.
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de junio de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de junio de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
14 de junio de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de julio de 2021
Última verificación
1 de julio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CMX001-350
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