I型ゴーシェ病患者におけるISU302の安全性と有効性の研究

包含基準:

• -被験者はI型ゴーシェ病の診断を受けています
• 2歳から75歳までの対象
• -グルコセレブロシダーゼ欠損症が記録されている被験者
• -脾腫のある被験者（CT体積分析により、標準サイズの5倍以上であることが示されています（キログラムで総体重の0.2％））
• ヘモグロビン濃度値：男性＞12歳＜12.0g/dL 女性＞12歳＜11.0 g/dL 小児 2 歳以上 12 歳未満 10.5 g/dL 未満
• 血小板数が120,000/㎣未満
• -酵素補充療法（ERT）の治療を受けていない、またはスクリーニング前の12か月間にERTを受けておらず、抗体検査の結果が陰性である治療経験のある被験者
• -基質減少療法（SRT）の治療を受けていない、またはスクリーニング前の12か月間にSRTを受けていない治療経験のある被験者
• 以下のいずれかの避妊方法の使用に同意している被験者またはその配偶者、または更年期の女性。 （この場合、閉経は最後の月経から12ヶ月後と定義されています）
• コンドーム、スポンジ、フォーム、ゼリー、横隔膜、または子宮内器具 (精管切除または卵管結紮/子宮摘出術を受けた配偶者または患者)
• 性交の完全な禁欲: 経口避妊薬を使用している女性患者は、試用期間中および試用終了後も試用終了から 90 日間、他の避妊法 (バリア法) を使用する必要があります。
• -被験者またはその法定代理人がインフォームドコンセントに署名している.

除外基準:

• -研究登録前の90日間の治験薬による治療
• 脾臓の部分または全摘出
• 感染症などの重篤な併発疾患がある方、依存性のある薬物や物質を乱用している方。
• 妊娠中および/または授乳中の女性
• -B型肝炎表面抗原またはC型肝炎の存在、または患者はヒト免疫不全ウイルス（HIV）タイプ1に対して陽性反応を示します
• イミグルセラーゼに対するアレルギー反応の既往のある被験者
• -ゴーシェ病に起因する重度の肺高血圧症の病歴のある被験者
• -治験責任医師または副治験責任医師がこの治験に不適格とみなす被験者