Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności ISU302 u pacjentów z chorobą Gauchera typu I

22 sierpnia 2016 zaktualizowane przez: ISU Abxis Co., Ltd.

Wielonarodowe, randomizowane, podwójnie zaślepione badanie fazy III oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ISU302 (imiglucerazy do wstrzykiwań) lub Cerezymu u pacjentów z chorobą Gauchera typu I

Celem tego badania jest porównanie i ocena skuteczności i bezpieczeństwa badanego produktu ISU302 oraz preparatu porównawczego Cerezyme® u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 3

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci mają zdiagnozowaną chorobę Gauchera typu I
  • Osoby w wieku od 2 do 75 lat
  • Osoby z udokumentowanym niedoborem glukocerebrozydazy
  • Osoby ze splenomegalią (jak wykazano w analizie wolumetrycznej TK jako 5-krotnie większe niż rozmiar standardowy (0,2% całkowitej masy ciała w kilogramach))
  • Poziom stężenia hemoglobiny: Mężczyźni > 12 lat <12,0 g/dL Kobiety > 12 lat <11,0 g/dL Dziecko > 2 lat i <12 lat <10,5 g/dL
  • Liczba płytek krwi < 120 000 / ㎣
  • Osoby nieleczone wcześniej enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) lub osoby wcześniej leczone, które nie otrzymały ERT w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, a wynik testu na obecność przeciwciał jest ujemny
  • Pacjenci, u których nie stosowano wcześniej terapii redukcyjnej substratu (SRT) lub osoby wcześniej leczone, które nie otrzymywały SRT w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Osoby badane lub ich małżonkowie, którzy wyrażą zgodę na stosowanie jednej z poniższych metod antykoncepcji lub kobiety w okresie menopauzy. (W tym przypadku menopauza jest definiowana jako okres po 12 miesiącach od ostatniej miesiączki)
  • Prezerwatywy, gąbki, pianki, żelki, diafragma lub wkładka wewnątrzmaciczna (małżonek lub pacjentka po wazektomii lub podwiązaniu jajowodów/histerektomii)
  • Całkowita abstynencja seksualna: Pacjentki stosujące doustne środki antykoncepcyjne muszą stosować inną metodę antykoncepcji (metodę barierową) również w okresie próbnym i po zakończeniu badania oraz do 90 dni od zakończenia badania.
  • Uczestnik lub jego przedstawiciel prawny podpisał świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie jakimkolwiek badanym produktem w ciągu 90 dni przed rozpoczęciem badania
  • Częściowa lub całkowita splenektomia
  • Pacjenci, którzy mają poważną współistniejącą chorobę, taką jak infekcja lub którzy nadużywają uzależniających narkotyków i substancji.
  • Kobiety w ciąży i/lub karmiące piersią
  • Obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub wirusa zapalenia wątroby typu C lub pacjenci wykazują dodatnią reakcję na ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) typu 1
  • Osoby z historią reakcji alergicznej na imiglucerazę
  • Pacjenci z ciężkim nadciśnieniem płucnym w wywiadzie spowodowanym chorobą Gauchera
  • Każdy uczestnik, którego badacz lub badacz pomocniczy uzna za nieodpowiedni do tego badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: Cerezyme®
Infuzja 60 j./kg mc. (co 2 tygodnie przez 24 tygodnie)
Lek: Cerezyme®
podawany we wlewie dożylnym w dawce 60 j./kg
EKSPERYMENTALNY: ISU302
Infuzja 60 j./kg mc. (co 2 tygodnie przez 24 tygodnie)
Lek: ISU302
podawany we wlewie dożylnym w dawce 60 j./kg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
zmiana objętości śledziony w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: rok
Pierwszorzędowe punkty końcowe w celu wykazania równoważności ISU302 z Cerezyme® pod względem zmiany objętości śledziony w porównaniu z wartością wyjściową.
rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
zmiana parametrów narządowych i wartości biochemicznej w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: rok
  • Zmiana objętości śledziony w porównaniu z wartością wyjściową dla wszystkich włączonych pacjentów
  • Zmiana stężenia hemoglobiny
  • Zmiana liczby płytek krwi
  • Zmiana objętości wątroby w porównaniu z wartością wyjściową
  • Zmiana zakresu zmienności testu czynności wątroby (ALT/AST)
  • Zmiana poziomu poprawy stanu szkieletu
  • Zmiana gęstości mineralnej kości
  • Zmiana biomarkerów (kwaśnej fosfatazy, enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) i chitotriozydazy)
  • Po pierwszym podaniu ocena profilu farmakokinetycznego za pomocą oznaczenia aktywności glukocerebrozydazy
rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ISU Abxis Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2011

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 sierpnia 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 lipca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lipca 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

14 lipca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

23 sierpnia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2010

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISU302-2008

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na Cerezyme®

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj